特发性小儿生长激素缺乏症（PGHD）发病率及患者情况 - 特发性小儿生长激素缺乏症（PGHD）发病率约为每3500名0 - 17岁人群中有1例[27] - 公司认为特发性PGHD患者约占PGHD患者的60%，预计对LUM - 201有反应[29] LUM - 201相关试验进展 - OraGrowtH210试验评估LUM - 201三个剂量水平（0.8、1.6和3.2mg/kg/day），约80名特发性PGHD受试者参与，2023年2月28日宣布完成82名受试者入组，预计2023年第四季度获得所有受试者六个月年化身高增长速度主要结果数据[29][30] - OraGrowtH212试验评估LUM - 201两个剂量水平（1.6和3.2mg/kg/day），最多24名PGHD受试者参与，2023年2月28日宣布完成22名受试者入组，预计2023年第四季度获得所有受试者主要数据结果[30] - OraGrowtH210试验于2022年5月延长至24个月，OraGrowtH212试验于2022年第二季度修改方案，治疗至女性骨龄14岁、男性骨龄16岁[31] - 2022年第一季度启动OraGrowtH213试验，评估最多20名完成OraGrowtH210试验的特发性PGHD受试者每日服用rhGH 12个月后LUM - 201的生长效果和安全性，剂量为3.2mg/kg/day，持续12个月[31] - 公司与麻省总医院合作开展试验，评估25 mg/day的口服LUM - 201治疗非酒精性脂肪性肝病，已开始招募受试者并给药[39] LUM - 201试验数据结果 - OraGrowtH210试验四个治疗组六个月平均（中位）年化身高增长速度分别为：0.8mg/kg组7.26（7.71）cm/年（n = 11）、1.6mg/kg组8.57（8.61）cm/年（n = 10）、3.2mg/kg组7.77（8.11）cm/年（n = 10）、rhGH组11.05（10.48）cm/年（n = 10）[31] - 1.6mg/kg剂量组六个月平均年化身高增长速度8.6cm/年，符合公司对中度初治PGHD患者群体接受重组生长激素（rhGH）治疗12个月后观察到的8.3cm/年年化身高增长速度的预期[31] - rhGH对照组六个月年化身高增长速度为11.05cm，高于预期，可能因队列中有两名最年轻受试者生长反应强劲及其他基线特征不平衡[31] - OraGrowtH210试验中，1.6 mg/kg/day组和rhGH组在已知预测高生长的基线参数上更平衡，两组各参数均值分别为年龄95.2(27.3)个月和91.4(23.3)个月、身高113.0(11.0)cm和112.3(10.5)cm等[33] - OraGrowtH210试验中，rhGH组AHV率从6个月的11.05 cm/yr降至12个月的9.93 cm/yr，LUM - 201 1.6 mg/kg组从6个月的8.57 cm/yr降至12个月的8.14 cm/yr[33] - OraGrowtH210试验各剂量LUM - 201和rhGH在6、9、12个月的AHV均值分别为：0.8 mg/kg/day LUM - 201为7.26、6.17、6.74 cm/yr；1.6 mg/kg/day LUM - 201为8.57、8.48、8.14 cm/yr；3.2 mg/kg/day LUM - 201为7.77、6.80、6.94 cm/yr；34 μg/kg/day rhGH为11.05、10.46、9.93 cm/yr[34] - OraGrowtH212试验中，1.6 mg/kg/day和3.2 mg/kg/day LUM - 201在6、9、12个月的AHV均值分别为7.14、6.85、7.21 cm/yr和8.60、8.00、7.78 cm/yr[35] - OraGrowtH210和OraGrowtH212联合事后分析显示，1.6 mg/kg/day和3.2 mg/kg/day LUM - 201在6、9、12个月的AHV均值分别为8.09、7.83、7.83 cm/yr和8.05、7.28、7.36 cm/yr，支持选择1.6 mg/kg作为3期试验的最佳剂量[36] 公司专利情况 - 美国“检测和治疗生长激素缺乏症”专利2036年到期，相关专利已在欧盟、澳大利亚等多地发布，2022年11月提交的“伊布他莫伦可压片口服制剂”专利申请若获批，将为商业化版LUM - 201提供至2042年11月的物质组成保护[28][29] - 公司从纽联收购三个小分子候选产品，包括两种吲哚胺 - 2,3 - 双加氧酶途径抑制剂和一种直接IDO1酶抑制剂，吲哚莫德的两项美国专利分别于2017年8月15日和2019年2月19日颁发，排他期至至少2036年[44] 公司收入及费用情况 - 公司暂无获批商业销售产品，未从产品销售获得收入，未来可能从产品销售、许可费、里程碑或其他预付款项及特许权使用费获得收入，预计未来收入会逐季波动[45] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来会增加[45] - 2023年Q2营收52.7万美元，较2022年同期增加12.4万美元，增幅31%；2023年上半年营收121.8万美元，较2022年同期增加70.4万美元，增幅137%[47][48] - 2023年Q2研发费用602.4万美元，较2022年同期增加137.9万美元，增幅30%；2023年上半年研发费用1039.3万美元，较2022年同期增加152.7万美元，增幅17%[47][48] - 2023年Q2管理费用414.6万美元，较2022年同期增加46.4万美元，增幅13%；2023年上半年管理费用850.3万美元，较2022年同期增加120万美元，增幅16%[47][48] - 2023年Q2其他收入净额68.3万美元，较2022年同期增加60.3万美元，增幅754%；2023年上半年其他收入净额137.2万美元，较2022年同期增加128.1万美元，增幅1408%[47][48] - 2023年Q2净亏损893.1万美元，2022年同期为784.4万美元；2023年上半年净亏损1627.7万美元，2022年同期为1556.4万美元[47][48] 公司资金及市值情况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为5090万美元，预计可支持至少12个月的运营[49] - 截至2023年8月7日，公司公众流通股的市值为2000万美元，受限于相关规定，12个月内通过Form S - 3出售证券的总市值不得超过公众流通股市值的三分之一[53] - 2022年8月16日公司董事会授权最高300万美元的股票回购计划，2023年Q2回购159920股，花费约57.9万美元[53] - 2023年上半年经营活动使用现金1590万美元，投资活动使用现金140万美元，融资活动使用现金90万美元；2022年同期分别为1530万美元、0和2万美元[54] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为5090万美元和6740万美元，主要受美国利率变化影响[55] 公司其他收入情况 - 2019年12月20日，默克的埃博拉疫苗获FDA批准，公司按协议于2020年9月1日收到3400万美元，2021年1月11日收到2600万美元[42]