现金及现金等价物情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6.6105亿美元和7.4593亿美元[19] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物共计6610万美元，预计现有资金可支持运营至2023年[99] - 2021年3月31日现金及现金等价物为6610.5万美元，低于2020年12月31日的7459.3万美元[120] - 公司认为截至2021年3月31日的现金及现金等价物足以支持至少一年的运营计划[33] - 基于当前运营计划，公司现有现金及现金等价物预计可支撑到2023年[151] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2023年[125] 净亏损情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净亏损分别约为780万美元和420万美元[21] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约为1.577亿美元[23] - 2021年和2020年第一季度，归属于普通股股东的基本和摊薄净亏损分别为780.2万美元和431.7万美元，每股亏损分别为0.60美元和18.70美元[48] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为780万美元和420万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.577亿美元[93] - 2021年和2020年第一季度，公司运营亏损分别约为780万美元和420万美元[144] - 公司自成立以来持续亏损，预计未来仍会有重大运营亏损[144][146] 首次公开募股情况 - 2020年5月5日，公司完成首次公开募股，发行402.5万股普通股，总收益6440万美元，净收益约5730万美元[32] - 2020年5月，公司完成首次公开募股，发行402.5万股普通股，总收益6440万美元，净收益约5730万美元[60] - 公司2020年5月5日完成首次公开募股，发行402.5万股普通股，每股发行价16美元，总收益6440万美元，净收益约5730万美元[91] 费用情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司研发费用分别为477万美元和296.4万美元[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司一般及行政费用分别为306.1万美元和128.4万美元[21] - 2021年和2020年第一季度，研发和行政的股票薪酬费用总计分别为59.9万美元和13.4万美元[70] - 2021年和2020年第一季度租赁成本分别为38.3万美元和45.6万美元[78] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的296.4万美元增至477万美元，增加了180.6万美元[114][115] - 2021年第一季度行政及一般费用从2020年同期的128.4万美元增至306.1万美元，增加了177.7万美元[114][117] - 2021年第一季度利息收入从2020年同期的1.6万美元增至2.9万美元，增加了1.3万美元[114][119] 现金流量情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为759万美元和401.7万美元[26] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为116万美元和8000美元[26] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司融资活动净现金分别为26.2万美元和2946.4万美元[26] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为759万美元，高于2020年同期的401.7万美元，增加了357.3万美元[121][122] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为116万美元，高于2020年同期的0.8万美元，增加了115.2万美元[121][122] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为26.2万美元，低于2020年同期的2946.4万美元，减少了2920.2万美元[121][123] 资产及负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，受限现金约为30万美元[44] - 2021年3月31日和2020年12月31日，财产和设备净值分别为316.8万美元和216.5万美元，2021年和2020年第一季度折旧费用分别约为7万美元和0.8万美元[55] - 2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为199.4万美元和297.7万美元[56] - 截至2021年3月31日，运营租赁负债的现值为220.3万美元，扣除当期部分后净额为119.6万美元[80] 股票相关情况 - 截至2021年3月31日，公司为未来发行预留普通股359.0218万股，其中股票期权337.5557万股，员工股票购买计划21.4661万股[61] - 公司发行认股权证以购买68.1256万股普通股，行使价为每股8.63美元，约70万美元净收益分配给认股权证[62][63] - 公司董事会批准2020年4月27日生效的1比34.483的反向股票分割[59] - 2020年5月公司普通股IPO完成后，所有流通认股权证自动无现金行权，发行313,794股普通股[64] - 2020计划初始可发行普通股数量为210万股，2021 - 2030年每年1月1日自动增加，上限为880万股，2020年1月1日自动增加517,295股，截至2021年3月31日有1,612,952股可供发行[68] - 2021年和2020年第一季度授予股票期权的加权平均假设中，无风险利率分别为0.6%和1.5%，预期波动率分别为85.4%和78.0%[71] - 截至2021年3月31日，股票期权情况：年初流通1,428,886股，授予365,700股，行权30,391股，注销1,590股，期末流通1,762,605股[72] - 2021年和2020年第一季度行权股票期权的总内在价值分别约为20万美元和0[73] - 截至2021年3月31日，未确认的股票薪酬费用约为840万美元，预计在3.2年内确认，另有与收入里程碑相关的3.6万美元未确认[74] - 2020员工股票购买计划初始预留15万股，2021 - 2030年每年1月1日自动增加，上限为98.75万股，截至2021年3月31日未发行[75] 运营资金来源情况 - 截至2021年3月31日，公司累计筹集2.368亿美元用于运营，其中可赎回可转换优先股销售收益1.621亿美元，首次公开募股净收益5730万美元，政府合同收益1680万美元[92] - 截至2021年3月31日，公司运营资金主要来源于可赎回可转换优先股销售所得1.621亿美元、首次公开募股所得净额5730万美元和政府合同所得1680万美元[120] 临床试验情况 - 公司在2期LANTERN临床试验中停止67名患者入组，且未在美国招募患者[36] - 2020年12月7日，公司公布2期LANTERN临床试验积极结果，LYR - 210的7500µg剂量在第16、20和24周的四项主要症状综合评分有显著改善，但在第4周未达到主要终点[86] - 因新冠疫情，2期LANTERN临床试验患者入组人数从计划的99人减至实际的67人，导致LYR - 210在第4周未达主要终点[86] - 公司计划在2021年底前启动LYR - 220的2期临床试验[89] - 2期LANTERN临床试验原计划招募99名可评估患者，最多增至150名，实际招募67名后停止[159][160] - 2020年12月7日公布2期LANTERN临床试验顶线结果，LYR - 210未达到试验主要终点[160] - 因新冠疫情，公司无法在美国2期LANTERN临床试验中招募患者收集药代动力学数据，于2020年9月启动单独表征研究[161] - 最先进候选产品LYR - 210的1期临床试验中，活性组有1例严重不良事件（急性心肌梗死），认为与LYR - 210无关[205] - 2期LANTERN临床试验中，16例患者报告治疗相关不良事件，除1例（上呼吸道分泌物粘度增加）外均为轻或中度；有1例患者出现严重不良事件（螨性皮炎），认为与治疗无关[205] - 2020年因疫情无法在美国2期LANTERN临床试验中招募患者收集药代动力学数据，9月启动单独特征研究作为后续[201] 产品开发及商业化风险情况 - 公司目前未从产品销售中获得收入，预计短期内也不会有，需大量额外资金支持运营和增长战略[95][101] - 公司最先进的产品候选药物LYR - 210需进行更多临床试验才能申请监管批准和商业销售[158] - 公司产品候选药物LYR - 220处于临床前开发阶段[150] - 公司未来资金需求取决于临床研究、监管批准、市场竞争等多方面因素[152] - 临床开发过程漫长、昂贵且不确定，可能因多种因素导致延迟或失败，影响产品商业化和财务状况[167][168] - 临床试验可能因FDA或外国监管机构、招募患者、安全问题等因素延迟或终止[171][173] - 若需延长或增加临床试验、试验结果不佳等，公司可能产生额外成本、无法获批等[172][173] - 无法预测LYR - 210何时完成开发、提交新药申请（NDA）以及是否获批[174] - 2期LANTERN临床研究未达主要终点，FDA可能不认可结果以推进3期关键研究[175] - 临床测试结果可能无法令FDA或外国监管机构满意，影响产品候选药物开发和商业化[175] - 公司LYR - 210的2期LANTERN临床试验未达到主要终点，可能延迟整体商业化进程[177][182] - 若FDA不允许公司按预期采用505(b)(2)监管途径，产品获批时间和资金成本可能大幅增加，且可能面临更大的复杂性和风险[184] - 505(b)(2)新药申请可能引发专利诉讼，获批可能被强制延迟长达30个月或更久[186] - 公司在澳大利亚、奥地利、捷克共和国、新西兰和波兰等地开展LYR - 210临床试验，FDA不一定接受国外试验数据，若不接受可能需开展额外试验[188] - 公司临床研究公布的中期和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，且需经过审计和验证，可能与最终数据有重大差异[189] - LYR - 210和LYR - 220为药物 - 设备组合产品，审批流程复杂，FDA可能要求分开提交营销申请，会增加资源和时间成本[190] - 若无法成功开发或供应设备组件，或无法获得或维持其监管批准，会增加开发成本、延迟获批并影响产品销售[191] - 公司产品商业化需获得FDA及国外同等监管机构批准，满足FDA监管要求通常需多年时间并耗费大量资源[192] - 即使公司满足FDA所有要求，FDA仍可能最终拒绝其新药申请，无法获批将严重损害公司业务[193] - 产品开发面临多种风险，如开发和测试延迟、意外支出、未获监管批准、未获新技术权利、未获市场认可及出现更优产品等[178] - 产品获批上市时间不可预测，通常需在临床试验开始后数年，且受监管机构自由裁量权等诸多因素影响[196] - 大量潜在产品中，仅小部分能成功完成FDA或外国监管批准流程并商业化[198] - 公司未在任何司法管辖区获批销售候选产品，也无国际市场监管获批经验[195] 其他情况 - 公司递延雇主方社会保障付款，但认为《CARES法案》和《2021年综合拨款法案》不会对其财务状况、经营成果或流动性产生重大影响[37] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至2025年12月31日、年总收入达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司或三年内发行超过10亿美元非可转换债务等情况最早出现时[132] - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[135] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[136] - 公司目前无重大未决法律诉讼[139] - 2020年3月10日，FDA宣布推迟4月前多数外国制造设施和产品检查；3月18日，临时推迟国内制造设施常规监督检查；7月10日，宣布按风险优先系统恢复部分国内制造设施现场检查[200] - 临床研究主要研究者与公司的财务关系可能引发利益冲突质疑，危及临床试验数据完整性和实用性，导致审批延迟或拒绝[199] - 产品候选药物制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和审批进度[209] - 公司保险政策昂贵，仅能覆盖部分业务风险，未来可能无法以合理成本维持足够保险，产品责任索赔可能影响公司股价和业务[210][211] - 员工和第三方不当行为可能使公司实施风险评估和缓解策略或创建用药指南，产品竞争力下降，面临诉讼和声誉受损[213] - 员工和第三方不当行为可能违反FDA、EMA等监管机构法律法规、制造标准、数据隐私等法律，导致监管制裁和声誉损害[214] - 系统故障可能导致公司产品候选开发计划和业务中断，增加数据恢复成本，延误产品开发[215] - 公司收集和存储敏感数据，虽未发生重大安全漏洞，但信息系统易受攻击，可能导致法律索赔、监管处罚和业务延误[216] - 采用公司技术的产品候选将受到美国国内政府广泛严格监管，包括FDA、CMS等部门[217] - 若产品在国外销售，将受到外国政府广泛监管，可能比美国监管更严格[217]