公司资金来源与融资情况 - 截至2022年9月30日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约4.46亿美元，从合作协议中获得1.3亿美元，从债务融资中获得7500万美元[160] - 2022年11月9日，公司与JJDC达成证券购买协议，以每股6.68美元价格发行3742514股普通股，获得约2500万美元[164] - 2019年3月和2021年12月，公司分别收到合作协议的1亿美元预付款和3000万美元里程碑付款[213] - 2022年8月2日，公司签订高级担保融资协议，初始定期贷款为7500万美元，可申请额外2500万美元定期贷款[214][215] 公司现金及应收款项情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.147亿美元，应收杨森账款2370万美元[160] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.147亿美元[220] 公司亏损情况 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为3730万美元和2590万美元，前九个月净亏损分别为1.023亿美元和6960万美元[161] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.429亿美元[161] 公司运营费用情况 - 2022年和2021年第三季度总运营费用分别为2760万美元和2950万美元，前九个月总运营费用分别为9650万美元和8170万美元[163] 公司资金支撑运营情况 - 基于现有资金，预计可支撑运营费用和资本支出至2024年第四季度[166] 公司产品研发进展 - 2022年10月，公司在AAO年会上公布botaretigene sparoparvovec治疗XLRP的积极数据，该疗法安全性可接受且耐受性良好[174] - 公司计划在2022年第四季度公布AQUAx试验四个队列（n = 12）和双侧队列（n = 12）的数据[174] 公司生产设施情况 - 公司自有设施已为6种不同适应症生产GMP临床试验材料，在伦敦有3万平方英尺设施，在爱尔兰香农有15万平方英尺工厂[180] 公司未来研发费用预期 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因开展现有候选产品的额外临床前和临床试验等，部分增加将被合作协议的研究资金部分抵消[182] 公司三季度各费用及收入指标变化 - 2022年三季度许可收入为480万美元，2021年同期为690万美元，减少213.2万美元，原因是1亿美元预付款和3000万美元里程碑付款摊销减少[193][194] - 2022年三季度一般及行政费用为1080万美元，2021年同期为790万美元，增加290万美元，主要因咨询费、租金等增加，部分被保险成本减少抵消[193][195] - 2022年三季度研发费用为1690万美元，2021年同期为2160万美元，减少470万美元，主要因许可费、租金等减少及合作协议研究资金增加，部分被薪资等成本增加抵消[193][196] - 2022年三季度外汇损失为1280万美元，2021年同期为340万美元，增加940万美元，主要因美元兑英镑和欧元升值导致公司内部应付账款和应收账款季度估值未实现损失[193][197][198] - 2022年三季度利息费用为190万美元，2021年同期为10万美元，增加180万美元，主要因2022年8月2日签订的初始贷款应计利息和债务折扣摊销[193][199] 公司前九个月各费用及收入指标变化 - 2022年前三季度许可收入为2120万美元，2021年同期为1670万美元，增加450万美元，原因是1亿美元预付款和3000万美元里程碑付款摊销增加[202][203] - 2022年前三季度一般及行政费用为3250万美元，2021年同期为2820万美元，增加430万美元，主要因股份支付、咨询费等增加，部分被保险和租金成本减少抵消[202][205] - 2022年前三季度研发费用为6400万美元，2021年同期为5350万美元，增加1050万美元，主要因临床前研究和临床试验成本、薪资等增加，部分被许可费减少和合作协议研究资金增加抵消[202][206] - 2022年前三季度利息费用为210万美元，2021年同期为20万美元，增加190万美元，主要因2022年8月2日签订的初始贷款应计利息和债务折扣摊销[202][207] - 2022年前九个月外汇损失为2590万美元，较2021年同期的460万美元增加2130万美元[208] - 2022年前九个月外汇折算调整产生1810万美元的折算收益，较2021年同期的200万美元增加1610万美元[209] 公司前九个月现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金5680万美元，未产生正现金流[210] - 2022年前九个月经营活动现金使用主要因净亏损1.023亿美元，包括5350万美元非现金费用[221] - 2022年前九个月投资活动净现金使用3650万美元，用于购买物业和设备及新设施建设[223] - 2022年前九个月融资活动提供净现金7040万美元，主要来自初始贷款净收益7300万美元[225] 公司外汇及利率风险估计 - 截至2022年9月30日，估计外汇汇率10%不利变动将产生约2130万美元额外外汇损失，假设借款无变化，SOFR提高1%将使年利息费用增加约80万美元[232][233]