资金来源与现金状况 - 截至2023年9月30日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约5.329亿美元，从合作协议获得1.3亿美元，从债务融资获得7500万美元[156] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为6440万美元，与扬森合作协议的应收账款为2240万美元[156] - 2023年5月3日，公司与投资者签订证券购买协议，私募发行10773913股普通股，每股5.75美元，总收益6200万美元[161] - 2023年10月30日，公司与赛诺菲签订投资协议，发行400万股普通股，每股7.5美元，总收益3000万美元[162] - 2023年10月30日，赛诺菲以每股7.5美元的价格购买公司3000万美元普通股[171] 净亏损情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为4430万美元和3730万美元；九个月净亏损分别为1.042亿美元和1.023亿美元[157] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损为5.744亿美元[157] - 2023年前三季度净亏损为1.042亿美元，2022年同期为1.023亿美元，增加194万美元[203] 运营费用情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司总运营费用分别为3790万美元和2760万美元；九个月总运营费用分别为1.053亿美元和9650万美元[160] - 2023年第三季度一般及行政费用为1001万美元，2022年同期为1076万美元，减少75.3万美元，主要因咨询费、保险费等减少及员工留用税收抵免[191][193] - 2023年第三季度研发费用为2786万美元，2022年同期为1686万美元，增加1099万美元，主要因制造成本增加和合作协议研发资金减少[191][195][198] - 2023年前三季度一般及行政费用为3517万美元，2022年同期为3255万美元，增加262万美元[203] - 2023年前三季度研发费用为7012万美元，2022年同期为6396万美元，增加616万美元[203] - 2023年前9个月一般及行政费用为3520万美元，较2022年同期的3250万美元增加260万美元[205] - 2023年前9个月研发费用为7010万美元，较2022年同期的6400万美元增加620万美元[210] 资金支持估计 - 基于2023年9月30日的现金和现金等价物、合作协议的研究资金以及赛诺菲私募收益，公司估计资金足够支持运营和资本支出至2025年年中[164] 业务展示 - 公司在2023年欧洲基因与细胞治疗学会年会上展示了AAV - hUPF1治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆的临床前疗效[170] 许可收入情况 - 2023年第三季度许可收入为510万美元，2022年同期为482万美元，增长28.7万美元，源于1亿美元预付款和3000万美元里程碑付款摊销增加[191][192] - 2023年前三季度许可收入为1198万美元，2022年同期为2121万美元，减少923万美元，源于预付款和里程碑付款摊销减少[203][204] 外汇损失情况 - 2023年第三季度外汇损失为868万美元，2022年同期为1284万美元，减少416万美元，因汇率波动变小[191][200] - 2023年前9个月外汇损失为290万美元，较2022年同期的2590万美元减少2300万美元[212] - 截至2023年9月30日，公司估计外汇汇率不利变动10%将额外产生约2900万美元外汇损失[229] 利息收支情况 - 2023年第三季度利息收入为52.3万美元，2022年同期为28.8万美元，增加23.5万美元，因2023年利率提高[191][201] - 2023年第三季度利息支出为338万美元，2022年同期为189万美元，增加149万美元，因债务融资利息支出和债务折扣摊销[191][202] - 2023年前9个月利息收入为170万美元，较2022年同期的30万美元增加140万美元[213] - 2023年前9个月利息支出为980万美元，较2022年同期的210万美元增加770万美元[214] 现金流量情况 - 2023年前9个月经营活动使用现金9080万美元，2022年同期为5680万美元[219] - 2023年前9个月投资活动使用现金1710万美元，2022年同期为3650万美元[219] - 2023年前9个月融资活动提供现金5630万美元，2022年同期为7040万美元[219] 债务情况 - 截至2023年9月30日，公司未偿还定期贷款余额为7500万美元，年利率为15.12%，估计SOFR上升1%将使年利息支出增加约80万美元[230] 披露控制与程序情况 - 公司管理层认为披露控制和程序只能为实现预期控制目标提供合理保证，且设计需考虑资源限制和成本效益[231] - 截至本10 - Q表格涵盖期间结束时，公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[232] - 2023年9月30日结束的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[233] 法律诉讼情况 - 公司未面临任何重大法律诉讼[235]