财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.296亿美元，2024年第一季度收到扬森5000万美元里程碑付款，预计还将从扬森应收账款中收回1010万美元[20] - 公司认为现有资金及扬森资产购买协议近期里程碑付款，足够支撑运营和资本支出至2026年第一季度，不包括bota - vec首次商业销售等里程碑2.85亿美元[20] - 2023年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为1.306亿美元，2022年同期为1.155亿美元[22] - 2023年全年许可收入为1400万美元，2022年为1590万美元，因扬森合作协议递延收入确认进度变化[23] - 2023年全年一般及行政费用为4730万美元，2022年为4660万美元，增加70万美元，主要因法律等费用增加[24] - 2023年全年研发费用为1.038亿美元，2022年为8570万美元，增加1800万美元，主要因临床试验等费用增加[25] - 2023年全年外汇收益为930万美元，2022年为亏损950万美元，变化1880万美元，因美元兑英镑和欧元升值[26] - 2023年全年利息收入为230万美元，2022年为80万美元，因2023年利率和现金余额增加[27] - 2023年全年利息支出为1320万美元，2022年为490万美元，因未偿债务利息和债务折扣摊销[28] - 2023年全年归属于普通股股东净亏损为8400万美元，每股基本和摊薄净亏损1.49美元，2022年分别为1.296亿美元和2.87美元[31] - 2023年现金及现金等价物为129,566千美元，2022年为115,516千美元，同比增长约12.16%[37] - 2023年应收账款（关联方）为10,138千美元，2022年为21,334千美元，同比下降约52.48%[37] - 2023年总资产为326,744千美元，2022年为318,237千美元，同比增长约2.67%[37] - 2023年总流动负债为67,078千美元，2022年为82,072千美元，同比下降约18.27%[37] - 2023年总负债为188,567千美元，2022年为200,499千美元，同比下降约5.95%[37] - 2023年股东权益为138,177千美元，2022年为117,738千美元，同比增长约17.36%[37] - 2023年无形资产净值为1,118千美元，2022年为1,335千美元，同比下降约16.25%[37] - 2023年使用权资产（经营租赁，净值）为15,910千美元，2022年为20,109千美元，同比下降约20.8%[37] - 2023年使用权资产（融资租赁，净值）为24,432千美元，2022年为24,718千美元，同比下降约1.16%[37] - 2023年应付账款为16,042千美元，2022年为16,616千美元，同比下降约3.45%[37] 业务合作与投资 - 公司与扬森制药就治疗X连锁色素性视网膜炎的bota - vec达成资产购买协议，总金额高达4.15亿美元，已获1.3亿美元近期里程碑付款，其中签约时获6500万美元预付款，2024年2月获5000万美元，预计2024年晚些时候获剩余1500万美元，产品在美国和欧盟首次商业销售等情况公司还将获最多2.85亿美元[18] - 赛诺菲于2023年10月30日以每股7.50美元的价格购买公司3000万美元普通股[17] 业务市场情况 - 约30 - 40%接受头颈癌放疗的患者会出现2/3级放射性口干症，美国目前有超17万患者，每年新增1.5万患者[9] - 美国每年约有9万帕金森病新诊断患者[12] 业务研发进展 - AAV - AIPL1基因疗法已在英国3家医院通过特殊许可证治疗8名1至3岁LCA4患者，且均有显著反应[13] - 公司的受调控CAR - T细胞在体内效力比目前获批的未调控CAR - T细胞提高3 - 4倍[18] - 公司与FDA就正在进行的2期AQUAx2临床试验达成一致，该试验用于治疗2/3级放射性口干症，可作为潜在生物制品许可申请的关键支持[5][10] - 公司将在2024年4月17 - 20日美国口腔医学学会年会上口头报告1期AQUAx研究数据[5][10] - 公司完成AAV - GAD治疗帕金森病的3组随机、假手术对照1期临床桥接研究的患者给药[5][14] - 公司计划在2024年下半年研发日展示核糖开关基因调控技术平台的数据[18]