外汇及利率风险 - 截至2023年12月31日，公司估计外汇汇率出现10%的不利变动，将在2023年产生约740万美元的额外外汇损失[668] - 截至2023年12月31日，公司Notes Purchase Agreement下借款的年利率为15.32%，Tranche 1 Notes的未偿余额为7500万美元[669] - 假设Notes Purchase Agreement下未偿借款不变，SOFR每增加1%，公司2023年的年度利息费用将增加约80万美元[669] 公司经营风险 - 公司自成立以来已遭受重大损失，预计未来仍将持续亏损，可能永远无法实现或保持盈利[16] - 公司可能无法及时或根本无法收到资产购买协议下的里程碑付款或供应协议下RPGR产品商业供应相关的收入[16] - 公司需要额外资本来维持运营，但可能无法以可接受的条款获得[16] - 公司可能没有足够的现金流或现金来履行债务义务或遵守融资安排中的契约[16] - 公司对潜在战略交易的审查可能不会达成交易或带来预期收益，还可能干扰业务运营和管理[16] - 公司严重依赖仍在开发中的产品候选药物，如果这些药物未获监管批准或无法成功商业化，业务可能受损[16] 整体财务数据关键指标变化 - 2023年总营收为14017千美元，较2022年的15920千美元下降11.95%[688] - 2023年净亏损为84027千美元，较2022年的129615千美元收窄35.17%[688] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.49美元，较2022年的2.87美元收窄47.91%[688] - 2023年经营活动净现金使用量为105365千美元，较2022年的73098千美元增加44.14%[693] - 2023年投资活动净现金流入为34034千美元，2022年为净现金流出44963千美元[693] - 2023年融资活动净现金流入为84023千美元，较2022年的95200千美元减少11.74%[693] - 2023年末现金、现金等价物和受限现金为130649千美元，较2022年末的115516千美元增加13.10%[693] - 2023年总资产为326744千美元，较2022年的318237千美元增加2.67%[687] - 2023年总负债为188567千美元，较2022年的200499千美元减少5.95%[687] - 2023年股东权益为138177千美元，较2022年的117738千美元增加17.36%[687] 与Janssen合作业务数据关键指标变化 - 公司与Janssen Pharmaceuticals的协议在2023年12月31日确认了3690万美元的递延收入和5420万美元的非金融资产出售收益[681] - 2019年3月公司因与Janssen的合作协议获1亿美元预付款，2021年12月获3000万美元里程碑付款[695] - 2023年12月公司与Janssen达成资产购买协议，获6500万美元不可退还的预付现金付款，Janssen还将支付最高达3.5亿美元的或有对价[696] - 2024年第一季度，公司达成RPGR产品3期LUMEOS临床试验扩展研究启动的里程碑，将获5000万美元付款[696] - 2023年和2022年，公司分别确认与合作协议相关的递延收入1400万美元和1590万美元[833] - 2023年和2022年，公司分别确认与合作协议相关的研发费用报销收入7040万美元和7330万美元[834] - 2023年公司确认与非金融资产出售相关的收益5420万美元，截至2023年12月31日，分配给未履行履约义务的总交易价格为3690万美元，预计在约4年内确认[832] - 2023年签订的协议合并为单一合同，交易价格为9230万美元，分配给四项履约义务，包括290万美元PPQ服务、690万美元RPGR产品商业供应和实质续约选择权、2870万美元制造技术转让、5380万美元非金融资产出售[830] 其他财务相关数据 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损5.542亿美元，2023年经营活动现金流量使用1.054亿美元[699] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.306亿美元，预计可覆盖至少未来十二个月的费用[700] - 2023年和2022年，公司因英国研发税收激励计划分别减少研发费用290万美元和680万美元[709] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司预计可收回的增值税退款分别为60万美元和110万美元[710] - 2023年12月31日，现金等价物公允价值为4686.8万美元，受限现金为108.3万美元[713] - 2022年12月31日，现金等价物公允价值为5733.6万美元，其他长期负债为26.2万美元[713] - 2023年和2022年末资产退休义务余额分别为240.1万美元和217.9万美元，2023年新增为0，摊销利息为17.7万美元，汇率变动影响为4.5万美元；2022年新增为0.9万美元，摊销利息为16.8万美元，汇率变动影响为 - 7.9万美元[734] - 2023年公司首次从补助中提取资金，就业补助为60万美元（50万欧元），资本补助为40万美元（40万欧元），并确认100万美元补助收入用于减少研发费用[736] - 截至2023年和2022年12月31日，公司未确认的税务头寸分别为200万美元和90万美元[772] - 2023年和2022年未计入摊薄每股净亏损计算的普通股等价物分别为11772957股和9864958股[775] - 2023年未计入摊薄每股净亏损计算的股份期权、受限股单位、递延股单位、认股权证分别为8226707股、2661250股、185000股、700000股[775] - 2022年未计入摊薄每股净亏损计算的股份期权、受限股单位、递延股单位、认股权证、受限普通股分别为6858409股、2182500股、110000股、700000股、14049股[775] - 2023年末和2022年末长期资产分别为157356千美元和156170千美元，其中美国分别为11071千美元和14382千美元，英国分别为33798千美元和36775千美元，欧盟分别为112487千美元和105013千美元[778] - 2023年末公司权益法及其他投资账面价值为6766千美元，成本基础为6665千美元，其中对Visiogene LLC投资占比25%，账面价值5150千美元，成本基础5165千美元；其他股权投资占比1.6%，账面价值1616千美元，成本基础1500千美元[783] - 2023年末和2022年末预付费用分别为5625千美元和8133千美元，其中临床试验成本分别为1530千美元和3411千美元等[788] - 2023年末和2022年末物业、厂房及设备净值分别为115896千美元和109266千美元，2023年和2022年折旧和摊销费用分别为12300千美元和7300千美元[789][790] - 2023年末和2022年末无形资产净值分别为1118千美元和1335千美元，2023年和2022年摊销费用分别为300千美元和200千美元[792] - 2023年末和2022年末应计费用分别为42639千美元和39818千美元，其中薪酬和福利分别为12129千美元和9600千美元等[795] - 截至2023年12月31日，2018年激励奖励计划预留发行股份增至11110748股，剩余310488股可用于未来发行，2024年1月可发行股份增加2544040股，董事会批准授予最多2675000份期权和受限股单位[796] - 截至2023年12月31日，公司股票期权未行使数量为8226707份，加权平均行使价格为12.96美元，加权平均剩余合同期限为6.35年，可行使期权数量为5709190份，加权平均行使价格为13.30美元[797] - 2023年和2022年公司因投资价值变动分别确认账面价值增加500千美元和减值300千美元[787] - 2023年和2022年基于股票的总薪酬费用分别为2771.6万美元和2862.3万美元[804] - 2023年和2022年已归属期权的总公允价值分别为1530万美元和1620万美元[798] - 2023年和2022年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为5.67美元和12.81美元[799] - 截至2023年12月31日，未归属期权的总薪酬费用为1830万美元，预计在3.7年内确认[800] - 2023年5月和10月私募发行普通股分别获得约6200万美元和3000万美元的总收益[807][808] - 2022年11月私募发行普通股获得约2500万美元的总收益[809] - 截至2023年12月31日，公司拥有美国联邦和州净营业亏损及外国结转税务亏损，可用于减少未来应纳税所得额[810] - 2023年和2022年公司的税前亏损分别为8402.7万美元和12961.5万美元[812] - 2023年和2022年公司确认的所得税利益均为0美元[810] - 截至2023年12月31日，公司递延所得税资产为13142.4万美元，递延所得税负债为5540万美元，净递延所得税负债为0美元[814] - 自2023年4月1日起，英国利润超过25万英镑的公司企业所得税税率从19%提高到25%，公司递延税按25%计算[815] - 截至2023年和2022年12月31日，公司未确认税务立场分别为200万美元和90万美元[816] - 2023年和2022年公司租金总费用分别为5500万美元和5300万美元[839] - 2020年8月4日公司以1800万欧元（约2120万美元）收购爱尔兰香农两个物业[840] - 2023年和2022年公司租赁总成本分别为675.6万美元和656.5万美元[844] - 截至2023年12月31日，公司经营租赁使用权资产为1591万美元，资本化租赁义务为1714.5万美元[845] - 截至2023年12月31日，公司债务融资中第一期票据未偿还余额为7500万美元，应计利息300万美元[848] - 2023年和2022年公司债务融资利息费用分别为1130万美元和400万美元[848] - 债务融资协议规定初始发行7500万美元票据，公司可在2024年8月2日前申请额外发行2500万美元票据[848] - 截至2023年12月31日，债务融资年利率为15.32%[848] - 公司为债务融资授予Perceptive认股权证，可购买40万股（行权价15美元/股）和30万股（行权价20美元/股），公司记录债务折价230万美元[851] 公司设施情况 - 公司在爱尔兰香农的第二个大规模病毒载体制造设施和第一个质粒及DNA生产设施于2022年投入使用[694] 会计政策及处理 - 无形资产中许可技术按直线法在7年内摊销[717] - 计算机和办公设备、实验室设备、制造设备、家具和固定装置的估计使用寿命分别为3年、5年、7年、5年[719] - 2023年和2022年公司未记录任何重大减值费用[720] - 直接融资租赁安排中最低租赁付款额现值需达到租赁资产公允价值的90%或以上[722] - 公司授予员工、非员工董事和非员工顾问股票期权，采用Black - Scholes期权估值模型估计授予日公允价值[738] - 公司授予员工、非员工董事和非员工顾问受限股单位，按授予日公司普通股收盘价确定授予日公允价值[743] - 公司与杨森签订两份合作协议，按ASC 808进行会计处理[745] - 公司按成本法投入法确认收入[749] - 公司按ASC 730将研发成本计入当期费用，合作协议的研究资金和可退还的研发抵免/税收抵免作为这些成本的抵减项[767] - 公司合并财务报表以美元列报，部分子公司以当地货币为功能货币[769] - 公司按ASC 740记录所得税，确认递延所得税资产和负债[770] - 公司管理层认为只有一个报告分部，合作协议的许可收入、研究资金和递延收入来自英国[777] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13标准，对合并财务报表无影响[779] 补助政策 - IDA爱尔兰就业补助最高为100万欧元或每份工作1万欧元，资本补助最高为120万欧元或设备实际支出的4%，需创造100个工作岗位才能获得资本补助最大收益[735]