公司盈利与亏损情况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损，可能无法实现或维持盈利[17] - 2020年末累计亏损达2.61027956亿美元，管理层预计未来还会有重大亏损[654] - 2020年净亏损为5799.2004万美元，较2019年的5474.6235万美元亏损扩大约5.93%[645] - 2020年和2019年，公司的税前收益分别为 - 5799.2004万美元和 - 5474.6235万美元[780] 公司面临的风险 - 公司面临多种风险，如依赖产品候选药物成功、新冠疫情影响、基因疗法开发不确定等[17] - 公司依赖从其他方获得的专有技术许可，若失去现有许可或无法获取新许可，可能影响产品候选药物开发[24] - 公司若无法获得和维持技术及产品候选药物的专利保护，可能无法在市场有效竞争[24] - 公司未来成功取决于能否留住关键人员以及吸引、留住和激励合格人员[24] - 公司业务面临市场风险，主要包括外汇汇率敏感性和利率风险[633] 外汇汇率影响 - 截至2020年12月31日，外汇汇率不利变动10%不会使公司净亏损显著增加[634] 现金及现金等价物情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为2.095亿美元，由无息和有息银行存款组成[636] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.274亿美元，由无息和有息银行存款组成[636] - 2020年末现金、现金等价物和受限现金为2.09520355亿美元，较2019年末的2.2735676亿美元减少约7.84%[647] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为2.09520355亿美元，预计至少能覆盖未来十二个月的费用[657] 财务报表审计意见 - 独立注册会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况[639] 关键财务指标变化 - 2020年末总资产为3.636974亿美元，较2019年末的3.23887646亿美元增长约12.3%[644] - 2020年基本和摊薄后每股净亏损为1.54美元，2019年为1.65美元[645] - 2020年加权平均流通普通股数量为3772.4189万股，2019年为3316.186万股[645] - 2020年经营活动净现金使用量为6396.7799万美元，2019年为提供2004.4897万美元[647] - 2020年投资活动净现金使用量为3702.0433万美元，2019年为937.0081万美元[647] - 2020年融资活动净现金提供量为8272.7383万美元，2019年为1.48234904亿美元[647] - 2020年发行股份相关的非现金交易涉及金额768.5001万美元[647] - 2020年现金支付利息为3134美元，2019年为1462美元[647] - 2020年全年公司经营活动现金流量使用额为6396.7799万美元，无法保证未来产生正现金流[656] - 2020年和2019年公司因研发税收激励计划分别减少研发费用530万美元和1200万美元[671] - 截至2020年和2019年12月31日，公司预计因增值税获得的现金退款分别为400万美元和180万美元[672] - 2020年末预付费用708.1747万美元，2019年末为446.4085万美元[753] - 2020年末物业、厂房及设备净值4404.1903万美元，2019年末为2385.8108万美元，2020年和2019年折旧费用分别为417.1626万美元和223.856万美元[754][755] - 2020年末无形资产净值211.9011万美元，2019年末无无形资产，2020年摊销费用2.553万美元[757] - 2020年末应计费用2086.082万美元，2019年末为1808.3757万美元[759] 公司业务项目情况 - 公司在临床开发中有六个项目，还有临床前和研究项目的广泛管线[649] 资产相关情况 - 截至2020年12月31日，资产退休义务公允价值为181.4338万美元，属于第三层次输入[677] - 2019年受限现金公允价值为12.3376万美元，属于第一层次输入[677] - 无形资产为购买的许可技术使用权，按直线法在7年内摊销[679] - 资产类别估计使用寿命：计算机和办公设备3年、实验室设备5年、制造设备7年、家具和固定装置5年[681] - 公司在2020年和2019年未记录重大减值费用[683] - 公司直接融资租赁安排中，最低租赁付款额现值为租赁资产公允价值的90%或以上[685] - 公司使用8%的信用调整无风险利率估计资产退休义务公允价值[695] - 2020年末资产退休义务余额为1,814,338美元，2019年末为1,654,755美元[697] 股份相关情况 - 公司授予员工、董事和顾问股份期权，使用Black - Scholes模型估计授予日公允价值[698] - 公司授予受限普通股和受限股份单位，按授予日公允价值在综合损益表中确认[706][707] - 2018激励计划初始预留305.4996万股，截至2020年末增至562.0882万股，剩余158.4468万股可发行，2021年1月增加176.7566万股[761] - 截至2020年末，期权总数482.4771万份，可行权期权224.9113万份，总内在价值分别为2233.858万美元和1536.5249万美元[762] - 2020年与受限股单位相关的股份支付费用为264.3833万美元，截至2020年末未确认费用826.5667万美元，预计3.2年确认[767] - 2018年6月7日，公司向高级管理层成员发行1306348股受限普通股，占当日完全摊薄后已发行股份的5%，每股价值15美元[768] - 2020年和2019年，与受限普通股发行相关的总薪酬费用分别为6545688美元和15982670美元，其中基于股份的薪酬分别为2906626美元和6531744美元，现金支付分别为3639062美元和9450926美元[769] - 2020年11月，公司公开发行5000000股普通股，总收益6430万美元；12月，承销商行使超额配售权，公司额外发行750000股普通股，总收益960万美元，两次发行的发行成本约为460万美元[771] - 2020年，公司通过“按市价”股权发行计划出售993448股普通股，筹集总收益1320万美元，发行成本约为50万美元[772] - 2019年2月27日，公司私募发行5797102股普通股，总收益8000万美元，发行成本约为240万美元；8月7日，公开发行3200000股普通股，总收益7500万美元，发行成本约为510万美元[774][775] - 2020年和2019年因具有反稀释性而未纳入摊薄每股净亏损计算的普通股等价物分别为5,369,771股和3,863,086股，其中2020年受限股单位为545,000股、股票期权为4,824,771股，2019年股票期权为3,645,360股、受限待没收普通股为217,726股[735] 合作协议情况 - 2019年1月30日公司与杨森制药达成合作协议，获得1亿美元预付款[657] - 公司与Janssen签订两项合作协议，适用ASC 808[710] - 公司评估合作安排，确定是否为履约义务，采用成本投入法确认收入[713][714] - 公司按ASC 606五步模型确定与客户合同的收入确认[715] - 公司承担研发成本，杨森最多承担100%的成本，公司将开发活动相关成本记录为研发费用，杨森的报销款在相关成本发生时作为研发费用的抵减项[725] - 公司根据相对独立售价将交易价格分配至各履约义务，在控制权转移给客户且履约义务得到履行时确认收入[719] - 公司在认为收取对价的权利无条件时将金额记录为应收账款，在根据合同条款向客户转移商品或服务之前收到客户的对价或该对价无条件到期时，将合同负债记录为递延收入[720] - 公司管理层认为就报告财务状况和经营成果而言只有一个报告分部，其许可收入、研究资金和来自合作协议的递延收入均在英国产生[737] - 2019年1月30日，公司与杨森制药签订合作协议，杨森支付1亿美元不可退还的前期费用[790] - 公司与杨森合作开发临床IRD产品候选药物，杨森支付100%的临床和商业化成本，公司有资格获得净销售额20%的特许权使用费和高达3.4亿美元的额外开发及商业化里程碑款项[796] - 2019年和2020年，公司分别确认递延收入（关联方）中的许可收入13,291,956美元和15,562,985美元[804] - 2019年和2020年，公司分别确认与研发费用报销相关的收入27,296,062美元和63,003,824美元[805] - 截至2020年12月31日，公司预计使用成本 - 成本投入法在约4.5年的预计研发期内确认与不可退还前期费用相关的剩余72,841,777美元递延收入[806] - 2018年10月16日，公司与杨森签订核糖开关研究合作协议，杨森支付第一阶段费用658,667美元，该费用在8个月的预计研究期内摊销[809][810] - 2016年10月23日公司与UCL Consultants Limited签订的主服务协议于2020年10月延长4年，2020年和2019年该协议下的研发费用分别约为203,000美元和306,000美元[811][812] - 2015年2月4日公司与UCL Business签订独家全球许可协议，若达成销售里程碑需支付总计约5440万美元，还需支付净销售额特许权使用费及每年约66,000美元的维护费[813] - 2019年1月和2月，公司修订并重述与UCL Business的许可协议，为特定IRD项目建立新的独立许可协议[816] - 公司就CNGB3新独立协议向UCL Business支付150万英镑（约197.6万美元）预付款[818] - 公司就CNGB3新独立发行发行158,832股普通股，价值150万英镑（约196.6万美元）[818] 税务相关情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司记录的未确认税务头寸分别为512,785美元和0美元[732] - 截至2020年12月31日，公司在美国联邦和州的净运营亏损以及外国结转税务亏损可用于减少未来应纳税所得额，其中英国为1.4224185亿美元，美国联邦为3474.3371万美元，美国州/市为3436.6051万美元，荷兰为2611.1603万美元，爱尔兰为62.6498万美元[778] - 2020年和2019年，公司确认的所得税利益均为0美元[778] - 2020年和2019年，公司递延所得税资产分别为6149.1664万美元和4378.3649万美元，递延所得税负债分别为 - 835.4148万美元和 - 643.3779万美元，净递延所得税负债均为 - 17.3431万美元[783] - 英国公司税税率已宣布变更，原计划2020年4月1日起降至17%，但2020年修订立法使该降税未生效，公司递延税按19%的税率计算[784][785] - 截至2020年12月31日，公司未确认的税务立场为512,785美元，2019年为零[786] 公司收购情况 - 2020年4月9日，公司收购临床前生物制药公司Emrys Bio Inc.，收购后其更名为MeiraGTx Bio Inc. [744] - 收购Emrys，向出售股东支付总价768.5001万美元，包括58万股普通股[748] - 2019年10月17日收购Arthrogen 100%股权，购买价50万欧元（约55.8335万美元），产生收购相关成本9.4692万欧元（约10.574万美元）[750][751] 会计政策采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13、ASU 2018 - 18、ASU 2018 - 15和ASU 2019 - 12，均未对当前财务报表产生重大影响[739][740][741][742] - 公司目前正在评估采用ASU 2016 - 13对其相关披露的潜在影响，该准则对较小报告公司的生效日期为2022年12月15日之后开始的财年[743] 非流动资产地理区域分布 - 2020年和2019年12月31日非流动资产按地理区域划分，美国分别为17,536,207美元和14,354,792美元，英国分别为44,487,022美元和39,476,700美元，爱尔兰分别为27,413,397美元和0美元，荷兰分别为1,684,798美元和1,076,286美元[738]