财务数据关键指标变化 - 收入与资金情况 - 截至2021年3月31日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约4.46亿美元毛收入，从与杨森制药的合作协议中获得1亿美元[160] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.994亿美元，还有1200万美元来自杨森制药的应收款项[160] - 2021年第一季度许可收入为460万美元，2020年同期为420万美元，增长38.5万美元[193][194] - 截至2021年3月31日，公司有1.994亿美元现金及现金等价物[202] 财务数据关键指标变化 - 亏损与费用情况 - 2021年和2020年第一季度，公司净亏损分别为2360万美元和1570万美元，截至2021年3月31日累计亏损2.846亿美元[161] - 2021年和2020年第一季度，公司总运营费用分别为2660万美元和1990万美元[162] - 2021年第一季度一般及行政费用为990万美元，2020年同期为1180万美元，减少190万美元[193][195] - 2021年第一季度研发费用为1670万美元，2020年同期为810万美元，增加860万美元[193][196] - 2021年第一季度外汇损失为160万美元，2020年同期为75.7万美元，增加85.8万美元[193][197] - 2021年第一季度外汇折算调整导致损失30万美元，2020年同期为收益390万美元，变动420万美元[193][198] 财务数据关键指标变化 - 现金流情况 - 2021年第一季度经营活动产生的现金流量为910万美元，2020年同期使用现金1240万美元[203][205][206] - 2021年第一季度投资活动使用现金1890万美元，2020年同期为400万美元[203][207][208] - 2021年第一季度融资活动提供现金13.6万美元，2020年同期为16.5万美元[203][209] 财务数据关键指标变化 - 外汇风险情况 - 截至2021年3月31日，若外汇汇率出现10%不利变动，不会导致公司净亏损显著增加[214] 业务线数据关键指标变化 - 业务规划 - 公司预计现有资金足够支撑运营费用和资本支出至2023年年中[166] - 公司预计在2021年下半年启动AAV - RPE65的3期关键试验[170] - 公司预计在2021年第三季度提交AAV - GAD的新药研究申请[171] - 公司计划在2021年下半年举办研发日，介绍其专有的核糖开关基因调控平台[172] 业务线数据关键指标变化 - 业务进展 - 2021年1月26日，美国FDA授予公司AAV - CNGA3基因疗法快速通道资格[178] - 公司和杨森制药已完成AAV - CNGA3 1/2期剂量递增研究中成人和儿科患者的给药[178]