财务数据 - 收入情况 - 截至2021年6月30日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约4.46亿美元毛收入，从与杨森的合作协议中获得1亿美元[173] - 2021年第二季度许可收入为511.6万美元，2020年同期为247.4万美元，增长264.2万美元[210] - 2021年上半年许可收入为971.1万美元，2020年同期为668.3万美元，增长302.8万美元[216] 财务数据 - 现金及等价物与应收款项 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.726亿美元，还有1800万美元应收杨森款项预计在2021年第三季度收回[173] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.726亿美元[227] 财务数据 - 净亏损情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为2010万美元和2540万美元；六个月净亏损分别为4370万美元和4110万美元[174] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损3.047亿美元[174] 财务数据 - 运营费用情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司总运营费用分别为2560万美元和2770万美元；六个月总运营费用分别为5220万美元和476万美元[175][176] - 2021年第二季度一般及行政费用为1040.9万美元，2020年同期为1149.7万美元，减少108.8万美元[210] - 2021年第二季度研发费用为1519万美元，2020年同期为1620.2万美元，减少101.2万美元[210] - 2021年上半年一般及行政费用为2032.7万美元，2020年同期为2330.3万美元，减少297.6万美元[216] - 2021年上半年研发费用为3190万美元，2020年同期为2428.5万美元，增长761.5万美元[216] 财务数据 - 资金支持预估 - 基于2021年6月30日的现金及现金等价物，公司估计资金足以支持运营费用和资本支出至2023年第二季度[179] - 基于2021年6月30日的现金及现金等价物和合作协议预计获得的研究资金，公司估计能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2023年第二季度[226] 业务线 - 临床试验计划 - 2021年下半年，公司将与杨森启动AAV - RPGR治疗X连锁视网膜色素变性的3期Lumeos临床试验[183] - 2021年下半年，公司将启动AAV - RPE65治疗RPE65相关视网膜营养不良的3期关键试验[184] - 2021年下半年，公司将完成AAV - AQP1治疗2/3级放射性口干症的1期AQUAx试验的患者招募[185] - 2021年第三季度，公司打算提交AAV - GAD治疗帕金森病的新药研究申请[186] 财务数据 - 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用现金1217.5万美元，2020年同期为2526.4万美元[228] - 2021年上半年投资活动使用现金2444.3万美元，2020年同期为695.2万美元[228] - 2020年上半年（截至6月30日）投资活动使用的净现金为700万美元，用于制造、实验室和工艺开发设施的物业和设备采购以及伦敦设施的建设成本[232] - 2021年上半年（截至6月30日）融资活动提供的净现金为40万美元，主要来自股票期权行使所得[233] - 2020年上半年（截至6月30日）融资活动提供的净现金为20万美元，主要来自股票期权行使所得[233] 财务数据 - 资产负债表外安排与实体持股 - 公司未根据适用的美国证券交易委员会规则订立任何资产负债表外安排，也没有可变利益实体的持股[234] 公司政策选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择利用《创业企业融资法案》规定的延长过渡期来遵守适用于上市公司的新会计准则[235] 业务风险 - 货币汇率相关 - 公司目前在美国、英国、荷兰、爱尔兰和比利时开展业务，面临货币汇率波动风险[237] - 截至2021年6月30日，公司未持有任何外汇远期合约[237] - 截至2021年6月30日，外汇汇率出现10%的不利变动不会使公司净亏损显著增加[237]