财务数据关键指标变化 - 收入与亏损 - 截至2021年9月30日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约4.46亿美元毛收入，从与杨森制药的合作协议中获得1亿美元[170] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2590万美元和640万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为6960万美元和4750万美元[171] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为3.307亿美元[171] - 2021年第三季度许可收入为694.7万美元，2020年同期为509.2万美元，增长185.5万美元，源于合作协议1亿美元预付款摊销增加[206][207] - 2021年前九个月许可收入为1665.8万美元，2020年同期为1177.5万美元，增长488.3万美元，源于合作协议1亿美元预付款摊销增加[212][213] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年和2020年第三季度总运营费用分别为2950万美元和1350万美元，2021年和2020年前九个月总运营费用分别为8170万美元和6110万美元[172][173] - 2021年第三季度一般及行政费用为788.7万美元，2020年同期为889.6万美元，减少100.9万美元，主要因法律和会计费用等减少[206][208] - 2021年第三季度研发费用为2161.2万美元，2020年同期为462.6万美元，增加1698.6万美元，主要因临床前研究和试验等成本增加[206][209] - 2021年前九个月一般及行政费用为2821.4万美元，2020年同期为3220万美元，减少398.6万美元，主要因薪酬和股份支付费用等减少[212][214] - 2021年前九个月研发费用为5351.2万美元，2020年同期为2891.1万美元，增加2460.1万美元，主要因临床前研究和试验等成本增加[212][215] 财务数据关键指标变化 - 外汇情况 - 2021年第三季度外汇损失为336.6万美元，2020年同期为收益187.5万美元，变化524.1万美元，因美元兑英镑和欧元升值[206][210] - 2021年前九个月外汇损失为460万美元，2020年同期为收益76.7万美元，变化536.7万美元，因美元兑英镑和欧元升值[212][216] - 公司业务受汇率波动影响，2021年9月30日未持有外汇远期合约[233] - 2021年9月30日，外汇汇率不利变动10%不会导致净亏损显著增加[233] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.436亿美元，应收杨森制药账款为1680万美元[170] - 公司预计现有资金足够支撑运营费用和资本支出至2023年第二季度[176] - 截至2021年9月30日，公司有1.436亿美元现金及现金等价物，预计可支撑运营费用和资本支出至2023年第二季度[220][222] - 2021年前九个月经营活动使用现金2935.8万美元，主要因净亏损6964.9万美元及非现金费用等[223][224] - 2020年前9个月，公司经营活动使用现金3440万美元，净亏损4750万美元，非现金费用2430万美元[225] - 2020年前9个月，经营资产减少270万美元，经营负债减少1390万美元[225] - 2021年前9个月，投资活动使用现金3630万美元，主要用于购置建筑、投资和购买设备[226] - 2020年前9个月，投资活动使用现金2680万美元，主要用于购置建筑和购买设备[227] - 2021年前9个月，融资活动提供现金40万美元，主要来自行使股票期权[228] - 2020年前9个月，融资活动提供现金1330万美元，主要来自发行普通股和行使股票期权[228] 财务数据关键指标变化 - 其他财务信息 - 公司未参与任何表外安排，也无可变利益实体的持股[230] - 公司作为新兴成长公司，选择利用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[231] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床试验计划 - 2021年第四季度将与开发伙伴杨森启动评估botaretigene sparoparvovec的3期Lumeos临床试验[180] - 2021年第四季度计划提交AAV - GAD的研究性新药申请[181] - 2022年初将启动AAV - RPE65的3期关键试验[183] - 2022年将与杨森推进AAV - CNGB3和AAV - CNGA3治疗ACHM的后期临床试验[184]