财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司从普通股、A类普通股和C类可转换优先股销售中获得约4.46亿美元毛收入，从与杨森的合作协议中获得1.3亿美元[139] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.138亿美元，应收杨森账款1310万美元[139] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为3100万美元和2360万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.716亿美元[140] - 2022年和2021年第一季度总运营费用分别为3440万美元和2660万美元[141] - 公司预计现有资金足够支持运营费用和资本支出至2023年第四季度[144] - 2022年第一季度许可收入为563.3万美元，较2021年同期的459.5万美元增加103.8万美元[172] - 2022年第一季度总运营费用为3436.7万美元，较2021年同期的2662.7万美元增加774万美元[172] - 2022年第一季度净亏损为3104.5万美元，较2021年同期的2361.7万美元增加742.8万美元[172] - 2022年第一季度外币损失为264.7万美元，较2021年同期的161.5万美元增加103.2万美元[172] - 2022年第一季度公允价值调整为39.7万美元，2021年同期无此项调整[172] - 2022年第一季度外币折算收益为193.2万美元，2021年同期为折算损失27.1万美元，变动220.3万美元[172] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.138亿美元[183] - 2022年第一季度经营活动使用现金820.8万美元，2021年同期提供现金908.6万美元[184] - 2022年第一季度投资活动使用现金1246万美元，2021年同期使用现金1886.8万美元[184] - 2022年第一季度融资活动使用现金258.2万美元，2021年同期提供现金13.6万美元[184] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司将在2022年5月提交AAV - GAD治疗帕金森病的新药研究申请（IND）[149] - 公司和杨森预计在2022年启动AAV - CNGB3和AAV - CNGA3治疗ACHM的进一步临床研究[150] - 公司预计2022年第二季度更新XLRP（MGT009）1/2期临床试验患者情况，年底在医学会议上公布完整数据[154] - 公司预计2022年第四季度公布AQUAx试验四个队列（n = 12）和双侧队列（n = 12）的数据[154] - 公司预计2022年底前启动AAV - hAQP1的随机、双盲、安慰剂对照2期试验[154]