临床试验进展 - NODE - 301试验第一部分共在美国和加拿大65个地点招募431名患者，未达到主要终点[84] - 采用更新的统计分析计划回顾分析NODE - 301数据，54%的依曲帕米患者在30分钟内转为窦性心律，而安慰剂组为35%（HR 1.87，p = 0.02）[87] - RAPID试验将允许首次用药10分钟后症状未缓解的患者重复用药，预计该试验在达到180例确诊室上性心动过速（SVT）事件后完成，已招募170名患者[89][90] - NODE - 302于2020年末完成，数据集包含245次发作，169名入组患者中有105名至少接受过一次依曲帕米给药[93] - NODE - 303原计划招募足够患者收集1000名在家服用依曲帕米患者的数据，预计规模将缩小[94] - 依曲帕米治疗心房颤动伴快速心室率（AFib - RVR）的2期概念验证临床试验ReVeRA于2021年第一季度开始招募，预计招募约50名患者，随机1:1接受70mg依曲帕米鼻喷雾剂或安慰剂[97] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日的三个月，公司净收入为080万美元，主要因收到1500万美元的前期付款；2021年上半年净亏损1170万美元，累计亏损1.752亿美元[99] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.358亿美元[99] - 公司预计未来至少几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用将随着依曲帕米的开发、寻求营销批准等活动而大幅增加[100] - 截至目前，公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入，本年度收入来自与吉星制药的许可和合作协议的预付款[111] - 与2020年同期相比，2021年第二季度研发费用增加80.5万美元，增幅9.3%；上半年研发费用减少247.1万美元，降幅12.1%[122][124] - 与2020年同期相比，2021年第二季度一般及行政费用减少6.2万美元，降幅2.1%；上半年减少0.8万美元，降幅0.1%[122][124] - 与2020年同期相比，2021年第二季度商业费用增加31.6万美元，增幅20.7%；上半年减少50.1万美元，降幅13.5%[122][124] - 与2020年同期相比，2021年第二季度利息收入减少6.8万美元，降幅54.0%；上半年减少40.2万美元，降幅74.4%[122][124] - 2021年第二季度公司实现净收入77万美元，而2020年同期净亏损1297.9万美元；上半年净亏损1174.4万美元，较2020年同期的2932.2万美元亏损有所收窄[122][124] - 公司预计在向FDA提交新药申请前约一年，商业费用将大幅增加[120] - 2021年和2020年第二季度净利润分别为0.8百万美元和净亏损13.0百万美元，2021年和2020年上半年净亏损分别为11.7百万美元和29.3百万美元[135] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为135.8百万美元，累计亏损为176.0百万美元[136] - 2021年第二季度，公司收到许可协议的15百万美元预付款，未来可能获得最高107.5百万美元的开发和销售里程碑付款[137] - 私募中，公司发行预融资认股权证，总收益约4.9百万美元，可购买最多910,746股普通股，每股价格5.48美元[139] - 2020年7月29日，公司与Jefferies LLC签订销售协议，可通过ATM计划发行和出售总价最高50百万美元的普通股，但截至文件提交日未出售[140] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用分别为11,455千美元和34,641千美元，变化率为 - 66.93%；投资活动净现金分别为32,000千美元和 - 32,000千美元，变化率为 - 200.00%；融资活动净现金分别为4,939千美元和249千美元，变化率为1,883.53% [148] - 2021年上半年经营活动现金使用11.5百万美元，包括净亏损11.7百万美元、净经营负债净变化3.0百万美元和非现金费用3.3百万美元[149] - 2021年上半年投资活动收到32.0百万美元现金用于短期投资赎回，2020年同期使用32.0百万美元现金用于短期投资收购[152] - 2021年上半年融资活动提供4.9百万美元，2020年同期为249千美元[153] - 截至2021年6月30日，公司加元净货币敞口为0.9百万美元，公司认为当前汇率10%的涨跌不会对合并财务结果产生重大影响[164][166] 业务合作与收入来源 - 公司与吉星制药达成许可协议，获得1500万美元预付款，未来可能获得最高1.075亿美元的开发和销售里程碑付款，并将获得低两位数到高两位数的分层特许权使用费[107] 公司运营计划与资金支持 - 公司预计当前运营计划和现有现金、现金等价物及短期投资足以支持未来至少12个月的运营[108] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床开发造成干扰和延误，包括试验地点启动、患者招募和评估等方面，未来可能继续产生影响[104] 公司业务项目重点 - 2021年第二季度，公司继续专注依曲帕胺PSVT项目开发，并扩展了AFib - RVR项目的开发活动[109]