公司业务概述 - 公司是专注于开发和商业化创新心血管药物的生物制药公司，主要候选产品为依曲帕米[81] 临床试验进展 - NODE - 301试验第一部分未达到主要终点，回顾性分析显示依曲帕米患者30分钟内转化率为54%，安慰剂患者为35%（HR 1.87，p = 0.02）[83][86] - RAPID试验将允许重复给药，预计完成180例确诊SVT事件，已招募170名患者，预计2022年下半年公布顶线数据[87][88][90] - NODE - 302试验于2020年末完成，有105名患者至少给药一次，共收集245次发作数据[91] - NODE - 303试验原计划招募1000名患者，预计规模将缩小，FDA已同意未来患者使用重复给药方案[92][94] - 2021年第一季度启动ReVeRA 2期概念验证试验，预计招募约50名患者，随机1:1接受依曲帕米或安慰剂[96] 财务关键指标变化 - 2021年第三季度净亏损1430万美元，前九个月净亏损2600万美元，截至9月30日累计亏损1.894亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.264亿美元[98] - 2021年第三季度研发费用（税后）为973.3万美元，较2020年同期增加150.5万美元，增幅18.3%[123] - 2021年前九个月研发费用（税后）为2775.5万美元，较2020年同期减少96.7万美元，降幅3.4%[124] - 2021年第三季度商业费用为157.9万美元，较2020年同期增加67.4万美元，增幅74.5%[123] - 2021年前九个月商业费用为478.8万美元，较2020年同期增加17.3万美元，增幅3.8%[124] - 2021年第三季度净利息收入为4.8万美元，较2020年同期减少4.1万美元，降幅46.1%[123] - 2021年前九个月净利息收入为18.6万美元，较2020年同期减少44.4万美元，降幅70.5%[124] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.264亿美元，累计亏损1.894亿美元[135] - 2021年前九个月经营活动净现金使用为2084.8万美元，较2020年的4197.5万美元减少2112.7万美元，降幅50.3%[146] - 2021年前九个月投资活动净现金为5500万美元，较2020年的 - 5600万美元增加1.11亿美元，增幅198.2%[146] - 2021年前九个月融资活动净现金为496.4万美元，较2020年的2506.7万美元减少2010.3万美元，降幅80.2%[146] - 2021年前九个月公司赎回7000万美元短期投资，收购1500万美元短期投资；2020年前九个月赎回400万美元短期投资，收购6000万美元短期投资[149] - 2021年前九个月融资活动提供500万美元，2020年前九个月提供2510万美元[150] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.358亿美元[160] - 截至2021年9月30日，公司以加元计价的净货币敞口为4万美元[161] 财务预期 - 预计未来数年将继续产生重大费用和运营亏损，费用将随依曲帕米开发、寻求营销批准等活动增加[99] - 公司预计现有运营计划、现金、现金等价物、短期投资及融资渠道足以支持至少未来12个月运营，基于2021年9月30日的资金情况，预计能支撑运营至2023年年中[140] - 公司预计研发费用、一般及行政费用、商业活动相关费用将增加，且可预见未来运营亏损将增加[141] - 公司认为利率立即变动10%、汇率变动10%以及通胀和物价变化不会对财务结果产生重大影响[160][163] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对临床开发造成干扰和延误，包括试验点启动、患者招募和评估等，未来仍可能有额外干扰和延误[103] - 公司采取混合远程和办公室办公模式，持续监测新冠疫情，制定业务连续性计划和应对策略[102] 公司合作与股权结构 - 公司与吉星制药达成许可协议，获1500万美元预付款，未来最高可获1.075亿美元开发和销售里程碑付款[107] - RTW持有公司约14%普通股[107] 公司融资情况 - 公司私募发行预融资认股权证，总收益约490万美元[136]