财务数据关键指标变化 - 公司在2022年和2021年第一季度净亏损分别为1400万美元和1250万美元，截至2022年3月31日累计亏损2.203亿美元，预计未来仍会有重大亏损[72] - 2022年3月31日公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.002亿美元[72] - 2022年第一季度研发费用（扣除税收抵免后）为876.8万美元，较2021年同期的859.5万美元增加17.3万美元，增幅2.0%[90][92] - 2022年第一季度一般及行政费用为364.3万美元，较2021年同期的263.3万美元增加101万美元，增幅38.4%[90][94] - 2022年第一季度商业费用为163.6万美元，较2021年同期的136.6万美元增加27万美元，增幅19.8%[90][96] - 2022年第一季度总运营费用为1404.7万美元，较2021年同期的1259.4万美元增加145.3万美元，增幅11.5%[90] - 2022年第一季度净亏损为1400.7万美元，较2021年同期的1251.4万美元增加149.3万美元，增幅11.9%[90] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.002亿美元，累计亏损为2.203亿美元[99] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1394.9万美元，较2021年同期的1247万美元增加147.9万美元，增幅11.9%[107][108][109] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为800万美元，2021年同期为提供1200万美元，变化为减少2000万美元，降幅166.7%[107][110] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为4.9万美元，较2021年同期的1.9万美元增加3万美元，增幅157.9%[107][111] - 公司预计在至少未来几年继续亏损，当前运营计划、现有现金及现金等价物和融资渠道预计足以支持未来12个月运营，基于2022年3月31日的现金及现金等价物，预计能支持运营至2023年下半年[99][100] - 截至2022年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺无重大变化[113] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.002亿美元，主要包括银行存款和保证投资证书[125] - 公司认为利率立即上升或下降10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[125] - 截至2022年3月31日，公司以加元计价的净货币敞口为270万美元[126] - 公司认为当前汇率上升或下降10%不会对合并财务结果产生重大影响[128] 各条业务线数据关键指标变化 - NODE - 301试验中，54%的依曲帕米患者在30分钟内转为窦性心律，而安慰剂组为35%（HR 1.87，p = 0.02）；32%的依曲帕米患者和14%的安慰剂患者在10分钟内转为窦性心律[63][65] - RAPID试验预计在2022年下半年中期公布顶线数据，样本量为180例确诊PSVT事件，设计功率为90%，α值为0.05以检测依曲帕米与安慰剂在30分钟内转化率19%的差异[59][63] - NODE - 302试验中，198名符合条件的NODE - 301患者中，85%（169人）参加了该试验，62%（105人）经历了PSVT发作并自我给药依曲帕米；依曲帕米给药30分钟后PSVT转化率为60.2%，中位转化时间为15.5分钟（95% CI，11.3 - 22.1分钟）；40名自我治疗两次连续发作的患者中，首次发作时转化的26人中有81%（21人）第二次发作也成功转化；需要急诊科干预终止PSVT发作的患者比例为13%，阳性判定的PSVT发作比例为8.5%[66] - ReVeRA试验预计招募约50名患者，按1:1随机分配接受70mg依曲帕米鼻喷雾剂或安慰剂[70] 公司运营情况 - 公司自2003年运营以来主要进行研发活动，目前无获批销售产品，持续产生大量研发和管理费用[71] - 公司预计未来几年费用将大幅增加，主要用于依曲帕米的开发、寻求营销批准、建立商业化能力、构建产品候选组合以及开展额外的临床前和临床试验[73] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致公司临床开发项目在启动试验点、患者招募和评估方面出现中断或延迟，可能继续影响临床开发时间表[76] - 新冠疫情对公司业务运营、财务结果、临床开发、监管工作、企业发展目标和普通股价值及市场的影响程度取决于未来不确定的发展情况[77] 财务报表编制相关 - 公司编制财务报表需管理层进行判断和估计，包括单个试验工作完成百分比和授予股份期权的公允价值等[114][115] - 研发成本在支出期间计入损益，主要包括支付给CRO和CMO的薪资和费用[118] - 公司根据与CRO和临床试验机构的协议估计单个试验的工作完成百分比来记录临床试验费用[119] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计授予股份期权的公允价值和股份支付费用[120] 会计准则选择 - 公司选择不利用新兴成长公司的延期过渡期，按非新兴成长上市公司要求采用新的或修订的会计准则[122]