公司业务与产品 - 公司专注创新心血管药物研发和商业化，主要候选产品etripamil是新型钙通道阻滞剂[63] - 约200万美国人受PSVT影响，etripamil有望改变SVT发作治疗模式[64] - 公司计划2023年年中提交etripamil治疗PSVT的新药申请[69] - AFib的ReVeRA试验预计招募约50名患者，1:1随机接受70mg etripamil鼻喷雾剂或安慰剂[77] 产品临床试验数据 - RAPID试验共招募706名患者，30分钟内etripamil组患者转化率为64.3%，安慰剂组为31.2%；90分钟后，etripamil组为80.6%，安慰剂组为60.7%[67] - RAPID试验中，etripamil组患者寻求额外医疗干预的比例为25%，安慰剂组为15%；急诊就诊比例etripamil组为21%，安慰剂组为14%[68] - NODE - 301试验共招募431名患者，45分钟内etripamil组患者转化率为61%，安慰剂组为45%[70] - 采用更新分析后，NODE - 301试验中30分钟内etripamil组患者转化率为54%，安慰剂组为35%[72] - NODE - 302试验中，198名合格患者里169名（85%）入组，105名（62%）经历PSVT发作并使用etripamil，30分钟时PSVT转正常窦性心律的比例为60.2%[73] - NODE - 302试验中，40名自我治疗两次发作的患者里，首次发作时转换成功的26名患者中21名（81%）第二次发作也成功转换[73] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为1460万美元和1420万美元，前九个月净亏损分别为4520万美元和2600万美元，截至2022年9月30日累计亏损2.515亿美元[79] - 2022年9月30日公司拥有现金、现金等价物和短期投资7720万美元[79] - 2022年前九个月和2021年前九个月的收入来自与吉星的许可协议，分别为150万美元和1500万美元[88][100][101] - 2022年第三季度和前九个月研发费用（税后）分别为982.6万美元和2925.1万美元，较2021年同期分别增长1.0%和5.4%[99][100][103][104] - 2022年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为403.4万美元和1159.5万美元，较2021年同期分别增长36.2%和34.6%[99][100][105][106] - 2022年第三季度和前九个月商业费用分别为267万美元和653.7万美元，较2021年同期分别增长69.1%和36.5%[99][100][107] - 2022年第三季度和前九个月净利息收入分别为47.4万美元和67.2万美元，较2021年同期分别增长887.5%和261.3%[99][100][109] - 2022年前九个月，公司根据销售协议发行361,236股，净收益260万美元（扣除发行成本10万美元）[111] - 基于2022年9月30日的现金和现金等价物，公司预计能够支持当前运营计划至2023年[112] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为3960.7万美元，较2021年的2084.7万美元增加1876万美元，增幅90.0%[122] - 2022年前九个月，投资活动净现金使用量为4010.9万美元，而2021年为提供5500万美元，减少9510.9万美元，降幅172.9%[122] - 2022年前九个月，融资活动净现金为286.1万美元，较2021年的496.3万美元减少210.2万美元，降幅42.4%[122] - 2022年前九个月，公司收购6300万美元短期投资，剥离2300万美元；2021年同期收购1500万美元，剥离7000万美元[125] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资7720万美元，主要由银行存款和担保投资证书组成，利率10%的变动预计不会对投资组合产生重大影响[140] - 2022年9月30日，公司加元净货币敞口为470万美元，加元汇率10%的变动预计不会对合并财务结果产生重大影响[141] 公司运营与风险 - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用增加与依曲帕米的开发、寻求营销批准等活动有关[80] - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响，临床开发可能面临进一步重大干扰和延迟[82][83][84] - 预计在向FDA提交新药申请前约6 - 12个月，商业费用将大幅增加[97][108] - 公司预计未来一段时间运营亏损将增加，且无法合理估计产品开发、获批和商业化的成本和时间[115]