公司财务状况 - 截至2023年3月31日，公司总资产为4.41947亿美元，较2022年12月31日的3.68589亿美元有所增长[3] - 截至2023年3月31日，公司普通股发行和流通股数为3964.1462万股，较2022年12月31日的3858.4678万股有所增加[3] - 截至2023年3月31日，公司金融资产公允价值总计4.20582亿美元，较2022年12月31日的3.4779亿美元有所增加[22][23] - 截至2023年3月31日，可供出售的有价证券公允价值总计3.79378亿美元，成本总计3.81041亿美元，未实现损失2108000美元；2022年12月31日，公允价值总计2.88976亿美元，成本总计2.9229亿美元，未实现损失3314000美元[24] - 截至2023年3月31日，公司可供出售债务证券应计利息应收款为170万美元，2022年12月31日为140万美元[27] - 截至2023年3月31日和2022年3月31日，现金、现金等价物和受限现金分别为4246.1万美元和1.20402亿美元[28] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，应计费用分别为799.9万美元和1318.1万美元[28] - 截至2023年3月31日，已发行并流通的预融资认股权证数量为1980198份，行使价格为每股0.0001美元[31] - 截至2023年3月31日，股票期权流通数量为611.446万股，加权平均行使价格为26.26美元[34] - 截至2023年3月31日，未归属受限股单位数量为111.711万股，加权平均每股公允价值为33.81美元[34] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.332亿美元，预计未来继续产生大量费用和运营亏损[72] - 自成立至2023年3月31日，公司共筹集约8.43亿美元总收益，主要通过股权发行和合作协议付款[71] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.213亿美元，预计可支持运营至2026年下半年[75] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为4.1901亿美元，较2022年12月31日的5.9272亿美元减少[3] - 截至2023年3月31日，公司自成立以来共筹集约8.43亿美元，主要通过股权发行和合作协议收款[97] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4.21279亿美元，高于2022年12月31日的3.48248亿美元[98] - 2023年3月31日，公司金融资产公允价值总计4.20582亿美元，其中现金等价物4120.4万美元，有价证券3.79378亿美元[22] - 2022年12月31日，公司金融资产公允价值总计3.4779亿美元，其中现金等价物5881.4万美元，有价证券3.08848亿美元[23] - 2023年3月31日，公司可供出售有价证券摊销成本3.81041亿美元，未实现收益44.5万美元，未实现损失210.8万美元，公允价值3.79378亿美元[24] - 2022年12月31日，公司可供出售有价证券摊销成本2.9229亿美元，未实现损失331.4万美元，公允价值2.88976亿美元[24] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司可供出售债务证券应计利息分别为170万美元和140万美元[27] - 截至2023年3月31日，公司未因担保和赔偿义务产生损失，无重大索赔未决，认为相关义务公允价值可忽略不计，未计提准备金[39] 公司经营业绩 - 2023年第一季度，公司净亏损3613.5万美元，较2022年同期的3148.4万美元有所增加[4] - 2023年第一季度，公司研发费用为3044.9万美元，较2022年同期的2646.3万美元有所增加[4] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为3145.4万美元，较2022年同期的2814.8万美元有所增加[6] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金使用量为8840.1万美元，较2022年同期的2607.4万美元有所增加[6] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金提供量为1.02484亿美元，而2022年同期为263万美元[6] - 2023年第一季度基于股权的薪酬费用为957.6万美元，高于2022年同期的676.5万美元[33] - 公司预计2023年全年税前亏损，因对递延所得税资产全额计提估值准备，2023年未记录所得税收益[36] - 2023年第一季度净亏损为3613.5万美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.90美元[51] - 2023年第一季度合作收入为52.1万美元，较2022年同期的238.2万美元减少186.1万美元，降幅78%，主要因合作协议结束[91] - 2023年第一季度研发费用为3044.9万美元，较2022年同期的2646.3万美元增加398.6万美元，增幅15%，外部成本和内部成本均有增加[92] - 2023年第一季度管理费用为927.7万美元，较2022年同期的759.1万美元增加168.6万美元，增幅22%，主要因非现金股权薪酬费用和人员相关成本增加[95] - 2023年第一季度净利息收入为310万美元，较2022年同期的18.7万美元增加291.3万美元，增幅1558%，因现金等价物和有价证券有效利率及投资增加[91][96] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为3145.4万美元，较2022年同期的2814.8万美元增加，主要因经营费用增加[98] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为8840.1万美元，较2022年同期的2607.4万美元增加，主要因2023年2月普通股和预融资认股权证私募所得款项的部署[99] - 2023年第一季度融资活动提供净现金1.025亿美元，主要来自2023年2月普通股和预融资认股权证私募所得款项及股票发行收益[100] - 2023年第一季度公司合作收入为52.1万美元，较2022年同期的238.2万美元下降[4] - 2023年第一季度研发费用为3044.9万美元，较2022年同期的2646.3万美元增加[4] - 2023年第一季度净亏损为3613.5万美元，较2022年同期的3148.4万美元扩大[4] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为3145.4万美元，较2022年同期的2814.8万美元增加[6] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为8840.1万美元，较2022年同期的2607.4万美元增加[6] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为1.02484亿美元，2022年同期为263万美元[6] - 2023年第一季度与杨森协议相关的收入为52.1万美元，成本为5.1万美元；2022年同期收入为157.3万美元，成本为85.5万美元[46] - 2023年第一季度净亏损3613.5万美元，每股净亏损0.90美元；2022年同期净亏损3148.4万美元，每股净亏损0.85美元[51] - 2023年第一季度外部研发成本增加180.4万美元，主要因MORF - 057的2期临床研究及早期候选药物研发活动，部分被其他项目活动减少抵消[92][93] - 2023年第一季度内部研发成本增加218.2万美元，主要因非现金股权薪酬费用增加和员工数量增多以支持临床活动[92][94] - 2023年第一季度行政费用为927.7万美元，较2022年同期的759.1万美元增加168.6万美元，增幅22%[91] - 2023年第一季度净利息收入为310万美元，较2022年同期的18.7万美元增加291.3万美元，增幅1558%[91] - 2023年第一季度净亏损为3613.5万美元，较2022年同期的3148.4万美元增加465.1万美元，增幅15%[91] 公司融资情况 - 截至2023年3月31日，公司在新的市价发行计划下约有9720万美元的普通股可供出售[10] - 2023年2月，公司通过私募向现有投资者出售股票和预融资认股权证，获得约1亿美元的总净收益[11] - 2020年7月公司与Jefferies签订最高7500万美元的股票发售协议，2021年8月修订协议，新协议最高发售金额达1.5亿美元，佣金均为销售总额的3%[9] - 2023年2月公司与现有投资者签订证券购买协议，私募发售848,655股普通股和可购买1,980,198股普通股的预融资认股权证，扣除费用前净收益约1亿美元[11] - 2023年2月私募发售扣除费用后净收益约9980万美元，预融资认股权证行使价格为每股0.0001美元，持有人行使后受益所有权不得超9.99% [28][29] - 公司发行的预融资认股权证和普通股认股权证，预融资认股权证发行所得净额2990万美元和6990万美元计入额外实收资本，截至2023年3月31日有1980198份预融资认股权证发行在外[30][31] - 2021年3月公司进行公开发行，净收益约2.3亿美元[67] 公司业务合作 - 2022年6月艾伯维决定终止合作协议，该协议于2022年12月生效，公司确认1亿美元前期付款为收入[43] - 2023年1月杨森决定终止合作协议，于2023年3月生效，公司在3月确认剩余递延收入[45] - 与艾伯维（AbbVie）和杨森（Janssen）的合作已结束，未来将机会性评估并开展战略合作伙伴关系[78] - 杨森于2023年1月决定终止合作协议，该协议于3月生效[79] - 2023年3月Janssen终止与公司的合作协议[65] 公司业务展望 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，但现有现金、现金等价物和有价证券至少足以满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[8] - 公司目前无获批销售产品，预计未来收入主要来自未来可能签订的合作和许可协议付款[77][78] - 公司预计费用将随业务活动增加，现有现金等预计可支持运营至2026年下半年[101] - 公司预计在产生大量产品收入之前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[103] 公司业务介绍 - 公司是一家生物制药公司，利用整合素技术平台开发口服小分子整合素疗法[56] - 公司是一家生物制药公司，利用其在整合素医学方面的专有见解，开发潜在的一流口服小分子整合素疗法[7] - 公司是生物制药公司，利用整合素技术平台开发口服小分子整合素疗法，首款候选药物MORF - 057用于治疗炎症性肠病[56][57] 公司药物研发 - 公司推进候选药物MORF - 057进入临床开发，用于治疗炎症性肠病[57] - MORF - 057一期研究共招募67名健康受试者，SAD组36人、FE组9人、MAD组22人，66人完成治疗[58] - MORF - 057在各队列耐受性良好，无安全信号，PK特征良好，全身暴露量约随剂量成比例增加[59] - 到第14天，各队列中高于25mg剂量的患者α4β7受体占有率（RO）达饱和（>99% RO），100mg BID队列平均RO>99%[60] - 2022年3月启动MORF - 057二期临床项目，EMERALD - 1试验主队列共招募35名患者，探索队列招募最多10名患者[62][63] - 2023年4月公布EMERALD - 1试验主队列顶线结果，达到主要终点，RHI评分较基线降低6.4分（p = 0.002），25.7%患者达到临床缓解[63] - EMERALD - 2试验于2022年11月开始给药，预计2025年上半年完成主要终点评估[64] - MORF - 057的1期研究共招募67名健康受试者，药物耐受性良好，无安全信号，建立了明确的药代动力学和药效学关系，α4β7受体占有率随剂量和研究天数增加[58][59][60] - 2022年3月启动MORF - 057的2期临床项目，EMERALD - 1试验主要队列招募35名患者，4月公布的顶线结果显示达到主要终点，RHI评分较基线降低6.4分，25.7%的患者达到临床缓解[62][63] - EMERALD - 2全球2b期随机对照试验于2022年11月开始给药，预计2025年上半年完成主要终点[64] - 公司利用MInT平台推进多个临床前项目，包括αvβ8项目和针对肺高血压疾病的纤连蛋白整合素靶点研究[66] 公司租赁情况 - 2021年8月，公司行使现有租赁的一次性延期权，将32405平方英尺的办公和实验室空间租赁延长至2025年5月，截至2023年3月31日，未来租金支付为370万美元[107]