财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为7.43602亿美元，较2022年12月31日的3.68589亿美元增长101.74%[10] - 截至2023年9月30日，公司普通股发行及流通数量为4974.2966万股，较2022年12月31日的3858.4678万股增加28.92%[10] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损为4.08455亿美元，较2022年12月31日的2.97095亿美元增加37.5%[10] - 截至2022年9月30日，普通股数量为38,532,370股，股东权益为365,061美元[14] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司金融资产按公允价值计量，总值分别为724,543千美元和347,790千美元[33] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司可供出售的有价证券公允价值分别为650,835千美元和288,976千美元[34] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司可供出售债务证券应计利息应收款分别为310万美元和140万美元[36] - 截至2023年9月30日和2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总额分别为74,792千美元和85,521千美元[37] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司应计费用分别为14,030千美元和13,181千美元[38] - 截至2023年9月30日，A&R 2019计划下有120万股可用于未来奖励授予[43] - 截至2023年9月30日，公司股票期权流通数量为5,850,595股，加权平均行使价格为28.09美元[45] - 2023年前9个月，公司限制性股票单位情况为：年初未归属249,090股，授予929,080股，归属62,085股，没收5,790股，9月30日未归属1,110,295股[46] - 截至2023年9月30日，因具有反摊薄作用，计算摊薄后每股净亏损时排除6,960,890股普通股等价物，另有1,493,422股预留股份若发行也具有反摊薄作用[64] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.085亿美元，预计未来继续产生重大且不断增加的费用和运营亏损[83] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券7.251亿美元，现有资金预计可支持运营至2027年下半年[86] - 截至2023年9月30日，公司累计筹集约12亿美元资金[113] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为7.25067亿美元，较2022年12月31日的3.48248亿美元有所增加[114] - 截至2023年9月30日，公司无重大法律诉讼[128] - 截至2022年12月31日，公司联邦和州所得税净运营亏损结转额分别为1.803亿美元和1.915亿美元，将于2037年开始到期；联邦和州所得税可用税收抵免结转额分别为1260万美元和570万美元，将于2032年开始到期，且2017年12月31日后产生的结转额使用上限为当年应纳税所得额的80%[149][150] - 2023年9月30日止九个月，公司净亏损1.114亿美元，截至该日累计亏损约4.085亿美元，预计未来将继续产生重大亏损且亏损会增加[153] - 截至2023年9月30日，公司拥有7.251亿美元现金、现金等价物和有价证券，现有资金预计可支持运营至2027年下半年[160] 收入与费用 - 2023年前三季度，公司合作收入为52.1万美元，远低于2022年同期的6467.3万美元[11] - 2023年前三季度，公司研发费用为10053.2万美元，较2022年同期的7736万美元增长29.95%[11] - 2023年前三季度，公司净亏损为11136万美元，较2022年同期的3466.4万美元扩大221.26%[11] - 2023年前三季度，公司其他收入净额为1814.8万美元，较2022年同期的218.2万美元增长731.71%[11] - 2023年前三季度，公司综合亏损为10973.7万美元，较2022年同期的3827.9万美元扩大186.67%[11] - 2023年第一季度至第三季度，公司分别确认股权薪酬费用957.6万、1031.5万和1053.4万美元[13] - 2023年前九个月净亏损1.1136亿美元，2022年同期为3466.4万美元[16] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为8373.8万美元，2022年同期为7585.9万美元[16] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为3.547亿美元，2022年同期为5530.5万美元[16] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为4.53398亿美元，2022年同期为4469.1万美元[16] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为7479.2万美元，2022年同期为8552.1万美元[16] - 2023年前九个月，公司通过New ATM发行并出售151.8759万股，净收益约8450万美元，截至9月30日，还有约1090万美元普通股可供出售[20] - 2023年2月，公司通过私募向现有投资者出售股票和预融资认股权证，获得约1亿美元净收益[21] - 2023年5月，公司完成二次公开发行，净收益约2.591亿美元[22] - 公司预计未来仍会产生经营亏损，现有现金、现金等价物和有价证券至少可满足未来12个月运营和资本支出需求[18] - 2023年第三季度和前九个月，分别有1,480,190股和1,980,188股普通股因预融资认股权证净行使而发行[42] - 2023年第三季度和前九个月，公司股权薪酬费用分别为10,534千美元和30,425千美元[44] - 公司预计2023年全年普通税前亏损，因对递延所得税资产全额计提估值准备，2023年未记录所得税收益[49] - 截至2023年9月30日，公司与艾伯维合作协议已终止，2022年前9个月该协议确认收入60,140千美元，发生成本631千美元，2023年前9个月无相关成本和收入[56] - 2023年1月杨森决定终止合作协议，3月完成剩余研发履约义务并确认剩余递延收入，2023年前9个月该协议确认收入521千美元，发生成本51千美元[58][59] - 2023年第三季度净亏损36,212千美元，前9个月净亏损111,360千美元；基本和摊薄后每股净亏损第三季度为0.73美元，前9个月为2.65美元[63] - 2023年第三季度合作收入为0，较2022年同期的205.5万美元减少205.5万美元，降幅100%，主要因相关合作协议结束[99][100] - 2023年前三季度合作收入为52.1万美元，较2022年同期的6467.3万美元减少6415.2万美元，降幅99%，主要因相关合作协议结束[106][107] - 2023年第三季度研发费用为3436.4万美元，较2022年同期的2524.5万美元增加911.9万美元，增幅36%，主要因MORF - 057等项目费用增加[99][101] - 2023年前三季度研发费用为1.00532亿美元，较2022年同期的7736万美元增加2317.2万美元，增幅30%，主要因外部临床和临床前CRO成本增加[106][108] - 2023年第三季度管理费用为1038.4万美元，较2022年同期的830.3万美元增加208.1万美元，增幅25%，主要因非现金股权薪酬费用和其他成本增加[99][103] - 2023年前三季度管理费用为2924.4万美元，较2022年同期的2412.8万美元增加511.6万美元，增幅21%[106] - 2023年第三季度净利息收入为861.2万美元，较2022年同期的165.7万美元增加695.5万美元，因现金等价物和有价证券有效利率及投资增加[99][104] - 2023年前三季度净利息收入为1813.9万美元，较2022年同期的232.6万美元增加1581.3万美元[106] - 2023年第三季度净亏损为3621.2万美元，较2022年同期的3002.1万美元增加619.1万美元，增幅21%[99] - 2023年前三季度净亏损为1.1136亿美元，较2022年同期的3466.4万美元增加7669.6万美元[106] - 2023年前三季度研发费用为1.00532亿美元，较2022年的7736万美元增加2317.2万美元，增幅30%[109] - 2023年前三季度一般及行政费用为2920万美元，较2022年的2410万美元增加510万美元，增幅21%[110] - 2023年前三季度利息收入增加1580万美元[111] - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为8373.8万美元，较2022年的7585.9万美元有所增加[115] - 2023年前三季度投资活动净现金使用量为3.547亿美元，较2022年的5530.5万美元大幅增加[115] - 2023年前三季度融资活动净现金流入为4.53398亿美元，较2022年的4469.1万美元有所增加[115] 药物研发与进展 - 公司是生物制药公司，利用整合素技术平台开发口服小分子整合素疗法，推进候选药物MORF - 057进入临床开发[67] - MORF - 057的1期临床试验包括单剂量递增、食物效应和多剂量递增队列，共招募67名健康受试者，66名完成治疗[68] - MORF - 057在所有队列中耐受性良好，无安全信号，PK特征良好，与食物摄入无关[69] - 25mg以上剂量组在第14天α4β7受体占有率饱和（>99%），100mg BID队列平均RO>99%[70] - 2022年3月启动MORF - 057的2期临床项目，EMERALD - 1研究主要队列共入组35名患者，达到主要终点，RHI评分较基线降低6.4分（p = 0.002），25.7%患者达到临床缓解[72] - EMERALD - 2研究于2022年11月开始给药，预计2025年上半年完成主要终点评估[73] - 预计2024年上半年启动MORF - 057治疗克罗恩病的2b期研究[74] - 提名MORF - 088作为骨髓纤维化的开发候选药物，预计2024年上半年启动临床试验[75] - 公司主要产品候选药物MORF - 057已完成健康志愿者1期临床试验，正在进行2期项目，2023年4月公布了该药物在中重度溃疡性结肠炎患者2a期试验主要队列（n = 35）的积极数据[153] 公司运营与管理 - 公司是临床阶段生物制药公司，运营历史有限且无获批商业销售产品，预计未来仍会有重大亏损[133] - 截至2023年9月30日，公司有115名全职员工，预计随业务发展扩大员工规模[134] - 2023年9月26日，首席执行官因医疗事件暂时休假，首席财务官、首席运营官和总裁承担日常运营职责[135] - 公司目前维持最高1000万美元的一般责任保险，后期临床开发或产品营销可能需更高保额[139] - 公司业务面临产品责任风险，产品责任索赔可能导致开发计划延迟或受阻[139] - 员工等相关方可能存在不当行为，若发生可能对公司业务、财务等产生重大不利影响[140] - 公司依赖信息技术系统，系统故障或安全事件可能损害公司业务[141] - 公司收集和存储大量机密信息，虽采取安全措施但仍面临网络攻击等风险[142] - 全球攻击者增多使网络入侵、数据泄露风险上升，应对成本可能很高[143] - 公司未来增长可能依赖海外市场，但面临额外监管负担和不确定性[137] - 公司目前无获批上市产品，未从商业产品销售中获得任何收入，未来盈利取决于产品获批和商业化能力，但存在不确定性[153][157] - 公司面临网络入侵和数据泄露风险，虽目前未造成重大影响，但未来可能导致药物开发计划中断和潜在财务损失[144] - 公司研发活动使用危险化学品和材料，需遵守相关法律法规，若发生事故可能承担重大赔偿责任，且保险可能无法提供足够保障[146] - 公司运营集中在马萨诸塞州沃尔瑟姆，易受极端天气等自然灾害影响，业务连续性和灾难恢复计划可能不足以应对严重灾害[147] - 公司需遵守复杂税收规则，税务审计、调查或诉讼可能对业务和财务状况产生重大不利影响[148] - 公司利用净运营亏损结转额和某些税收属性的能力可能受限，所有权变更或监管变化可能导致无法充分利用这些结转额[149][150] - 公司可能面临不利的立法或监管税收变化，如2022年起TCJA取消研发支出扣除选项，美国国会正考虑恢复但无保证[151] - 公司未来需寻求额外资金，计划通过公开发行或私募股权、债务融资、合作及许可协议等方式筹集[162] - 公司业务严重依赖当前和未来候选产品的成功，特别是α4β7项目的主要候选产品，但不确定能否成功商业化[165] - 公司计划在美国和部分外国寻求候选产品的监管批准以实现商业化，但需满足不同国家的监管要求[