业务线项目计划 - 公司计划在2022年第四季度为DM1研究性疗法提交IND申请，亨廷顿舞蹈症（HD）项目预计在2022年公布新的临床前数据并提名开发候选药物[79] 财务数据关键指标变化（2022年第一季度末对比2021年同期） - 2022年第一季度末运营亏损较2021年同期增加400万美元，净亏损增加440万美元[92] - 2022年第一季度末一般及行政费用较2021年同期增加约40万美元，主要因专业费用、和解成本和工资费用增加[93] - 2022年第一季度末研发费用较2021年同期增加370万美元，主要因制造费用、专业费用、员工人数增加及研发活动加速[95] - 2022年第一季度末认股权证负债公允价值无变化，2021年同期录得0.09百万美元收益[96] - 2022年第一季度末权益法投资损失为0，2021年同期为0.04百万美元[97] - 2021年第一季度末其他收入为0.3百万美元，与向DepYmed出售知识产权有关，2022年同期其他收入不重大[98] 公司未来财务预期 - 公司预计未来继续亏损，且随着药物开发活动扩大，亏损将显著增加[82] - 公司预计需大量资金用于研发、生产和营销，可能需额外融资[83] - 公司尚未产生任何收入，未来成功存在重大不确定性[81] 财务数据关键指标变化（2022年3月31日止六个月对比2021年同期） - 2022年3月31日止六个月运营亏损较2021年同期增加670万美元，净亏损增加810万美元[99] - 2022年3月31日止六个月，一般及行政费用较2021年同期增加约70万美元，研发费用增加约600万美元[99][100][101] - 2022年3月31日，认股权证负债公允价值为0，2021年同期确认了约70万美元的收益[99][102] - 2022年3月31日止六个月，权益法投资损失为40万美元，2021年同期为6万美元[99][103] - 2021年3月31日止六个月确认其他收入约30万美元，2022年同期确认金额不重大[99][104] 特定时间点财务数据 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为3900万美元[105] 净营运资金变化 - 净营运资金从2021年9月30日的5070万美元降至2022年3月31日的3520万美元，减少1550万美元[107] 各活动净现金使用情况变化（2022年3月31日止六个月对比2021年同期） - 2022年3月31日止六个月，经营活动使用的净现金约为1340万美元，2021年同期约为730万美元[112][113] - 2022年3月31日止六个月，投资活动使用的净现金约为30万美元，2021年同期为40万美元[112][114] - 2022年3月31日止六个月，融资活动使用的净现金约为20万美元，2021年同期为3万美元[112][115]