临床前数据成果 - 2020年12月16日宣布平台和DM1项目的额外阳性临床前数据，单剂静脉注射29mg/kg的化合物A在24小时内转运至细胞核并与HSA mRNA结合[75] - 化合物A在治疗两天内拯救两个关键DM1失调转录本（MBNL1和MBNL2）的错误剪接，至第9天拯救效果持续改善[76] - 超过175个失调的人类转录本在剪接方面取得统计学显著改善，许多外显子使用完全正常化[76] - 2020年3月31日宣布非人类灵长类动物药代动力学研究和患者来源细胞系体外药效学的阳性临床前数据，PATrOL™化合物全身静脉给药后在循环中的半衰期约为1.5小时[78] - 超过50个独特的失调小鼠转录本在治疗后剪接取得统计学显著改善，许多外显子使用完全正常化[84] - 伽马修饰支架在临床前体内研究中对多个靶点有效，如在肿瘤学中降低激活癌基因的表达、调节基因调控以减缓肿瘤生长[98] 公司项目计划 - 公司计划在2021年上半年公布正在进行的临床前研究的额外结果，2021年开始一个或多个项目的IND启用研究，2022年开始一个或多个项目的临床试验[88] 公司平台与策略 - 公司的PATrOL™平台可制造基因和转录本特异性抗基因疗法，具有增加独特靶点机会、提高靶点特异性、降低毒性等优势[89] - 公司采用理性方法选择疾病靶点，计划建立多样化的疗法组合，重点关注罕见遗传病和癌症[91] - 公司有不同的合作策略，部分药物候选物自行开发和商业化，部分与合作伙伴形成单资产或多资产合作[93] 疾病相关数据 - 美国约有30000名亨廷顿病（HD）症状患者，全球超200000人有遗传该病风险[99] - 强直性肌营养不良症1型（DM1）全球患病率为1/20000，分子基因检测可在近100%受影响个体中检测到致病变异[102] 财务数据关键指标变化 - 2020年第四季度总运营费用为466.14万美元，较2019年第四季度的378.24万美元增加87.90万美元[107] - 2020年第四季度净亏损为406.64万美元，较2019年第四季度的450.56万美元减少43.91万美元[107] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损4760万美元[113] - 2020年9月30日至12月31日，净营运资金从2970万美元降至2660万美元，减少310万美元[115] - 2020年第四季度经营活动净现金使用约为380.09万美元，2019年第四季度约为244.15万美元[117][118] - 2020年第四季度投资活动净现金使用约为20.85万美元，2019年第四季度约为6.84万美元[117][119] - 2020年第四季度融资活动净现金使用约为2.61万美元，2019年第四季度约为7.34万美元[117][120] - 截至2020年12月31日，公司没有任何表外安排[122]