公司业务发展规划 - 公司计划2022年开始向美国食品药品监督管理局提交首份研究性新药申请，并打算拓展更多适应症[86] - 计划2022年第四季度为DM1研究性疗法提交IND申请，2023年为治疗亨廷顿病的研究性疗法提交IND申请[96] 技术平台研究成果 - 2020财年和2021财年的临床前动物研究证明公司技术平台可解决多种致病基因和不同致病机制[90] 公司阶段转变与建设 - 2021财年公司从研究阶段过渡到开发阶段，建立新实验室和办公室，扩大管线，招募团队等[94] 公司管线情况 - 公司管线包括治疗DM1、HD和癌症驱动点突变KRAS G12V和G12D的候选疗法[95] 各项目2022年计划 - 2022年上半年DM1项目计划开展开发候选药物PK/ADME、PK/PD和探索性毒理学研究[99] - 2022年下半年DM1项目计划开展GLP毒理学和机制研究，第四季度向FDA提交IND申请[99] - 2022年上半年HD项目计划证明减少转基因小鼠模型大脑中突变HTT聚集体和功能拯救[99] - 2022年HD项目计划提名开发候选药物，2023年向FDA提交IND申请[99] - 2022年KRAS项目计划优化候选药物和开展机制研究，进行异种移植小鼠模型体内药理学研究[99] 2021年第四季度运营费用变化 - 2021年第四季度总运营费用为730.4967万美元，较2020年同期的466.1394万美元增加264.3573万美元[103] 2021年第四季度净亏损变化 - 2021年第四季度净亏损为772.8816万美元，较2020年同期的406.6431万美元增加366.2385万美元[103] 2021年第四季度一般及行政费用变化 - 2021年第四季度一般及行政费用为293.571万美元，较2020年同期的264.147万美元增加29.424万美元[103][104] 2021年第四季度研发费用变化 - 2021年第四季度研发费用为436.9257万美元，较2020年同期的201.9924万美元增加234.9333万美元[103][106] 截至2021年12月31日现金及现金等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为4730万美元[109] 2021年9月30日至12月31日净营运资金变化 - 2021年9月30日至12月31日，净营运资金从5070万美元降至4430万美元，减少640万美元[111] 2021年第四季度经营活动净现金使用情况 - 2021年第四季度经营活动使用的净现金约为530万美元，2020年同期约为380万美元[113][114] 2021年第四季度投资活动净现金使用情况 - 2021年第四季度投资活动使用的净现金约为10万美元，2020年同期为20.8541万美元[113][115] 2021年第四季度融资活动净现金使用情况 - 2021年第四季度融资活动使用的净现金约为20万美元，2020年同期为3.0111万美元[113][116] 公司未来资金需求预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大经营亏损，可能需要通过发行额外债务或股权等方式筹集额外资金[110]