产品候选药物与临床试验进展 - 公司目前有5个临床阶段的产品候选药物，包括4个2期和2b期项目以及1个1/2期试验的1期项目，另有2个产品候选药物预计2022年上半年进入临床[134] - 2021年已完成2期CATALINA临床试验的患者招募，共招募320名患者，超过原计划的240名，预计2022年下半年公布试验顶线数据[137] - 预计在2022年上半年对NGM831和NGM438开展首次人体试验，不过因CMO挑战，相关IND提交已延迟[137,140,141] - 2021年5月宣布aldafermin的ALPINE 2/3 2b期试验未达到主要终点，资源将转向其他项目，该药物仍处于治疗代偿性NASH肝硬化的2b期开发[140] - 2021年默克继续对MK - 3655进行全球52周随机双盲2b期试验的患者招募，该试验于2020年第四季度启动[140] - 公司预计在2022年第一季度完成ALPINE 4试验的患者招募，考虑减少招募人数并可能改变主要终点[140] - 公司预计在NGM707的1/2期临床试验中招募约180名患者[137] - 公司在某些临床试验中，如ALPINE 4、CATALINA和NGM120试验，出现临床试验站点启动和患者入组速度慢于预期的情况[156] - 公司ALPINE 2/3试验的患者退出率高于预期[156] 与默克的合作协议及资金情况 - 2019年，默克行使选择权将合作研究阶段延长至2022年3月16日，每年为公司的研发工作提供高达7500万美元的资金，并在2021年至2022年第一季度额外支付高达2000万美元[143] - 2021年6月30日，公司与默克达成修订合作协议，研究阶段将普遍持续到2024年3月31日，范围比原协议更窄[143] - 预计2022年3月后，默克的年度和总体研究资金水平将大幅低于此前[140] - 修订合作协议下，默克将在2024年3月31日前提供约1.25亿美元研发资金，其中2021年4月1日至2022年3月31日提供8600万美元[147] - 默克修订合作协议承诺，到2022年3月31日的四个日历季度提供至多8600万美元研究资金，其中至多5100万美元可用于推进公司部分自有项目；2022年3月后至合作研究阶段剩余两年，为眼科和CVM相关项目（NGM621除外）提供至多2000万美元研究资金，并为NGM621相关研发成本提供约2000万美元资金[169] - 修订后的合作协议下，默克承诺在截至2022年3月31日的四个日历季度提供至多8600万美元研究资金，2022年3月后两年内仅提供至多2000万美元[187] - 自公司成立至2021年9月30日，默克根据合作条款向公司支付5.667亿美元[163] 财务关键指标 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为3.834亿美元[152] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.917亿美元[153] - 自成立至2021年9月30日，公司从合作方获得的费用包括研发费用报销4.718亿美元、前期现金许可费1.23亿美元，以及默克许可MK - 3655及相关化合物的2000万美元[155] - 公司2019年首次公开募股净收益约1.078亿美元，同时向默克私募普通股收益6590万美元[155] - 2020年6月至2021年9月，公司通过公开市场销售协议出售普通股净收益2210万美元[155] - 2021年1月，公司完成普通股包销公开发行，出售5324074股，净收益1.346亿美元[155] - 关联方收入方面，2021年第三季度为1857.5万美元，2020年同期为2348.2万美元，减少490.7万美元；2021年前九个月为5692.3万美元，2020年同期为6760.1万美元，减少1067.8万美元[166][176][177] - 研发费用方面，2021年第三季度为3871.4万美元，2020年同期为4697.9万美元，减少826.5万美元；2021年前九个月为12298.3万美元，2020年同期为12391.2万美元，减少92.9万美元[176][178][179] - 一般及行政费用方面，2021年第三季度为886.7万美元，2020年同期为646万美元，增加240.7万美元；2021年前九个月为2741.1万美元，2020年同期为1984.9万美元，增加756.2万美元[176][181] - 运营亏损方面，2021年第三季度为2900.6万美元，2020年同期为2995.7万美元，减少95.1万美元；2021年前九个月为9347.1万美元，2020年同期为7616万美元，增加1731.1万美元[176] - 净利息收入方面，2021年第三季度为10.6万美元，2020年同期为26万美元，减少15.4万美元；2021年前九个月为33.5万美元，2020年同期为182.3万美元，减少148.8万美元[176][183] - 其他收入（支出）净额方面，2021年第三季度为3.5万美元，2020年同期为 - 6.8万美元，增加10.3万美元；2021年前九个月为3.5万美元，2020年同期为 - 15.9万美元，增加19.4万美元[176] - 净亏损方面，2021年第三季度为2886.5万美元，2020年同期为2976.5万美元，减少90万美元；2021年前九个月为9310.1万美元，2020年同期为7449.6万美元，增加1860.5万美元[176] - 2021年全年研发费用预计与2020年一致，资源从aldafermin的3期F2/F3 NASH开发项目转向其他项目，aldafermin仍处于2b期治疗代偿性NASH肝硬化（F4肝纤维化）患者的开发阶段[180] - 预计2021年剩余时间一般及行政费用较2020年增加，原因是人员增加带来的薪酬相关费用增加以及业务扩张和支持相关的其他费用增加[182] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.917亿美元，预计亏损将随时间显著增加[186] - 2020年6月公司与杰富瑞达成销售协议，可出售至多1.5亿美元普通股，截至2021年9月30日，还有1.272亿美元普通股可售[188] - 2021年1月公司通过承销公开发行5324074股普通股，每股27美元，净收益1.346亿美元[189] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.458亿美元，短期有价证券为2.376亿美元，营运资金为3.382亿美元[190] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为5490万美元，投资活动净现金使用量为9360万美元，融资活动净现金提供量为1.473亿美元[193] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用量为6350万美元，投资活动净现金提供量为6350万美元，融资活动净现金提供量为790万美元[193] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量由9310万美元净亏损、3140万美元非现金费用和680万美元经营资产和负债变化组成[194] - 2021年前九个月，投资活动净现金使用量由1.945亿美元有价证券购买和1.025亿美元有价证券到期净收益组成[196] - 2021年前九个月，融资活动净现金提供量由1.346亿美元后续发行净收益和1250万美元员工股权激励和购买计划收益组成[197]