公司财务状况和运营风险 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，截至2023年11月30日，累计亏损达到5.452亿美元[149] - 公司预计未来几年将继续承担重大支出和不断增加的运营亏损[150] - 公司需要大量资金支持，如果无法及时筹集资金，可能会延迟、限制、减少或终止研究或产品开发项目[155] - 公司需要筹集大量额外资金来完成药物候选品的开发和商业化，如果无法获得足够的资金，业务目标可能无法实现[157] - 公司可能需要通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟或营销、分销或许可安排等方式筹集资金，但目前没有任何承诺的外部资金来源[158] - 公司的财务状况和运营结果可能会因多种因素而显著波动，让人难以准确评估未来的运营绩效[158] 药物研发和临床试验风险 - 公司的主要药物候选品处于早期临床开发阶段，如果无法顺利推进临床开发、获得监管批准并商业化，业务可能会受到重大影响[159] - 公司已在英国获得NX-1607的创新护照称号，但这并不意味着临床试验的进行会加速，也不保证NX-1607的营销授权申请会被批准[160] - 公司在开发基于靶向蛋白降解平台的药物候选品时面临着不确定性，包括开发时间、成本和成功开发产品的可能性[161] - 目前公司的主要药物候选品NX-5948和NX-2127正在进行早期临床试验，初步数据显示可能对患有耐药突变的患者产生临床益处[162] - 公司目前在人类中对NX-5948和NX-2127的安全性数据有限，且新药候选品的研发和获批过程可能更昂贵、更耗时[163] - 药物开发是一个漫长且昂贵的过程，临床试验结果可能不确定，失败风险高，可能导致进一步的临床试验或产品开发限制[164] - 临床试验可能面临多种未预料事件，可能导致试验延迟或失败[165] - 临床试验结果可能存在差异，初期成功并不代表后续试验结果也会成功，药物候选品的安全性和有效性可能无法获得市场批准[166] 知识产权风险 - 公司可能会面临第三方在美国和国外专利局对专利的挑战，即使已经授予专利，也可能会被认定为无效或不可执行，这可能会显著损害公司业务和运营结果[1] - 公司的专利申请即使获得专利，也可能无法提供足够的保护来阻止竞争产品或流程，从而影响公司的商业目标[1] - 美国和其他国家的专利法律变化可能会增加专利申请的不确定性和成本，降低公司专利的价值或限制专利保护的范围，对公司业务和前景产生重大不利影响[2] - 公司获得的专利保护期有限，专利权到期后，第三方可能开发和商业化与公司类似或相同的产品和技术，直接竞争，对公司商业化产品或技术的成功可能产生重大不利影响[3] - 制造商可能挑战公司专利的范围、有效性或可执行性，公司可能无法成功维护知识产权，导致无法独家开发或市场相关产品，从而严重影响产品的销售[4] 市场准入和监管风险 - FDA和其他监管机构的审批过程漫长、不确定，未来临床试验结果不确定性大，可能导致公司未能获得药物候选品的市场批准[230] - 通过加速批准计划获得批准后，公司将面临严格的后市场要求，包括完成一项或多项确认性后市场试验，以验证产品的临床益处[237] - 公司需要在国外获得独立的市场批准，以便在美国以外的地区销售药品[239] - 英国脱欧导致政治和经济不确定性，对公司的药品销售和供应链带来影响[239] - 获得市场批准后，公司和合作伙伴需要遵守广泛的监管要求，包括广告宣传和质量控制[240] - 药品获得市场批准后仍需持续遵守监管要求，否则可能导致产品撤回市场和限制未来产品的营销[240] - 药品获得市场批准后可能面临后续监管限制或市场撤回，公司可能面临巨额罚款[241] - 未遵守监管要求可能导致产品限制、撤回、罚款等严重后果，对公司运营和声誉造成负面影响[242] 公司治理和法律合规风险 - 公司高度依赖管理和科学人员，包括总裁兼首席执行官Arthur T. Sands, M.D., Ph.D.和首席科学官Gwenn Hansen, Ph.D.[264] - 公司需要扩大组织规模，可能在管理增长方面遇到困难，可能会干扰公司运营[266] - 公司的信息技术系统存在风险，任何系统故障或安全漏洞可能损害业务[268] - 美国加州于2020年1月1日实施的CCPA，经2023年1月1日修订和扩展为CPRA，为加州居民提供了扩展的隐私权利[273] - 欧盟GDPR对个人数据的收集、使用、披露、转移或其他处理进行了规范，英国实施了UK GDPR[274] - 我们公司已经投入并预计将继续投入大量时间和资源用于GDPR合规计划[274]