公司概况 - 公司是临床阶段眼科生物制药公司，专注视网膜和屈光性眼病疗法开发[162] 产品管线 - 主要视网膜候选产品APX3330是Ref - 1小分子抑制剂，用于治疗糖尿病视网膜病变，美国约800万非增殖性糖尿病视网膜病变患者或可受益[163][164] - 屈光候选产品0.75%酚妥拉明滴眼液已进行12项临床试验，超1100名患者参与，超650人接受治疗，2023年9月获FDA批准，品牌名为RYZUMVI™，触发1000万美元里程碑付款[172][173] - 公司将继续探索收购眼科资产，拓展APX3330等产品管线至其他视网膜适应症，寻求战略合作伙伴[176] - 公司通过Apexian Sublicense Agreement获得独家全球专利和知识产权，涉及APX3330等化合物[261] - 公司在Apexian Sublicense Agreement下需支付最多1100万美元开发和监管里程碑付款及最多2000万美元销售里程碑付款[263] 产品试验进展 - 2023年1月APX3330的ZETA - 1 2期试验公布结果，虽未达主要终点，但在FDA认可的注册终点上有效，10月与FDA的2期结束会议成功，计划提交3期特别协议评估[166] - 2023年1月宣布APX3330的ZETA - 1 2b期试验结果，展示了安全性和耐受性及延缓疾病恶化的疗效[180] - 2023年1月启动VEGA - 2 3期关键试验，已达到主要终点，合作伙伴Viatris预计2024年上半年继续3期开发[181] 财务状况 - 2023年前9个月净亏损520万美元，相比2022年同期的1610万美元有所收窄，截至2023年9月30日累计亏损7670万美元[178] - 截至2023年9月30日，公司运营资金主要来自股权融资5960万美元、可转换票据私募融资850万美元，以及Nyxol许可协议的许可费和里程碑付款4500万美元[177] - 2023年第三季度许可与合作收入为1190万美元，源于POS获FDA批准的1000万美元里程碑付款和190万美元研发服务报销，2022年同期无此项收入[206][207] - 2023年第三季度一般及行政费用为210万美元，较2022年同期的170万美元增加40万美元，主要因专业服务和人员相关成本增加[206][208] - 2023年第三季度研发费用为350万美元，较2022年同期的280万美元增加70万美元，主要因APX3330药物制造和毒理学服务成本增加[206][211] - 2023年第三季度融资成本为130万美元，源于与Lincoln Park的股权融资发行成本，2022年同期无此项成本[206][212] - 2023年第三季度衍生负债公允价值变动收益为10万美元，归因于普通股公允价值波动和股权融资潜在发行股份数量变化[206][213] - 2023年第三季度其他收入净额为50万美元，主要为现金及现金等价物利息收入；2022年同期为7000美元[206][214][215] - 2023年前九个月许可与合作收入为1735.8万美元，2022年同期无此项收入[217] - 2023年前九个月一般及行政费用为868万美元，较2022年同期的521.5万美元增加346.5万美元[217] - 2023年前九个月研发费用为1381.2万美元，较2022年同期的1076.9万美元增加304.3万美元[217] - 2023年前三季度授权与合作收入为1740万美元，2022年同期无此项收入[218] - 2023年前三季度一般及行政费用为870万美元，较2022年同期的520万美元增加350万美元[219] - 2023年前三季度研发费用为1380万美元，较2022年同期的1080万美元增加300万美元[223] - 2023年前三季度融资成本为130万美元，2022年同期无融资成本[224] - 2022年前三季度利息费用为9000美元，2023年同期无利息费用[225] - 2023年前三季度衍生负债公允价值变动收益为10万美元[226] - 2023年前三季度其他收入（支出）净额为120万美元，2022年同期其他支出净额为6万美元[227][228] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4240万美元，预计可满足至少12个月运营资金需求[229] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为566万美元，2022年同期为1447.7万美元[248] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为537.6万美元，2022年同期为379.8万美元[248] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4240万美元，10月收到1000万美元里程碑付款[255] - 公司预计在合作伙伴商业化产品或产品获批并商业化前，难以产生显著收入[256] - 公司预计通过手头现金、融资、报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付来满足短期和长期义务[270] - 公司对递延所得税资产全额计提估值准备[276] 股权融资 - 2023年8月10日公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，有权在30个月内指导其购买至多5000万美元普通股，同时发行246,792股普通股作为对价[186] - 2023年8月10日，公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，可在30个月内出售最多5000万美元普通股，截至9月30日已出售80万股，净收益310万美元[232] - 自2021年3月11日ATM计划启动至2023年9月30日，公司已出售520.5425万股普通股，净收益1960万美元[233] - 2023年8月公司与Lincoln Park达成协议，可在30个月内最多出售5000万美元普通股[257] 公司管理 - 2023年公司经历CEO过渡，4月解雇前CEO Mina Sooch，任命Richard Rodgers为临时CEO，11月任命George Magrath为CEO [184][185] 租赁情况 - 公司租赁设施的非取消经营租赁将于2023年12月31日到期，月租金3000美元[260]