产品临床试验情况 - 公司主要产品Nyxol已开展3项1期、5项2期和1项3期试验，超500名患者入组，超330名患者接受治疗[143] - 公司另一产品APX3330此前第三方开展过6项1期和5项2期试验，超440名患者入组，超340名患者接受治疗[144] 公司合并情况 - 2020年11月5日公司完成反向合并，合并后采用1.0565的交换比率向原股东发行普通股[147][150] 股权融资情况 - 截至2021年9月30日，公司通过股权融资获得4190万美元总收益，其中2115万美元与合并有关[150] - 2021年6月8日，公司通过注册直接发行出售3076923股普通股和可购买1538461股普通股的认股权证，总收益约1500万美元，扣除费用前[199] - 2021年2月12日生效的2021年货架注册声明下，公司可出售总价高达1.25亿美元的证券；2021年3月11日的2021年ATM计划下，可出售总价高达4000万美元的普通股。2021年第三季度和前九个月分别出售332600股和1233543股，总收益分别约为170万美元和580万美元[202] - 2020年6月17日的证券购买协议，投资者在合并完成时共投资2115万美元现金，包括董事投资的30万美元。初始股份转换后约为1249996股，额外股份转换后约为3749992股[203] 公司亏损情况 - 2021年和2020年前九个月公司净亏损分别为5040万美元和590万美元[150] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损8310万美元[150] 产品生产情况 - 截至2021年9月30日，已生产3批50L规模的Nyxol注册稳定性批次和1批安慰剂临床稳定性批次[154] 产品研究进展 - Nyxol计划开展的为期6个月的兔子慢性使用临床前毒理学研究已完成，报告将于2022年上半年提交FDA[155] - 公司已提交Nyxol的儿科研究计划并经FDA审查[156] 费用预期情况 - 公司预计未来研发费用和管理费用将显著增加[160][163] 可转换票据情况 - 奥库菲尔可转换票据年利率为8%[165] - 2018年5月至2020年3月，公司发行可转换票据，总收益850万美元，利率为8%。2020年11月4日，所有未偿还票据转换为977128股普通股[213] 合作收入情况 - 2021年第三季度合作收入为48.9万美元，2020年同期为0[173] - 2021年前三季度合作收入为58.9万美元，2020年同期为0[182] 研发费用情况 - 2021年第三季度研发费用为312.6万美元，2020年同期为138.3万美元，增加174.3万美元[173] - 2021年前三季度研发费用为1043.7万美元，2020年同期为231.1万美元，增加812.6万美元[182] - 2020年前三季度收购在研研发费用为212.6万美元，2021年同期为0[182] 其他费用及收益情况 - 2020年前三季度非现金利息费用为140万美元，2021年同期为0[182] - 2021年前三季度认股权证负债和溢价转换衍生品公允价值变动费用为3380万美元，2020年同期为收益20万美元，变动3400万美元[190] - 2020年前三季度票据注销非现金收益为130万美元[191] 公司流动性情况 - 截至2021年9月30日，公司主要流动性来源为现金及现金等价物2220万美元[194] 认股权证情况 - 系列A认股权证初始行使价为每股4.4795美元，可购买5665838股普通股，截至2021年9月30日仍有5665838份未行使[209] - 系列B认股权证行使价为0.0001美元，最初可购买665836股，最终可购买1708334股，截至2021年9月30日仍有78700份未行使[211] 现金流量情况 - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为1372.4万美元，主要归因于净亏损5040万美元，部分被3650万美元的非现金经营费用和20万美元的净经营资产和负债净变化所抵消[220][221] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用量为243.9万美元，主要归因于净亏损590万美元，部分被310万美元的非现金费用和40万美元的净经营资产和负债净变化所抵消[220][222] - 2021年前九个月，融资活动提供净现金1957.5万美元；2020年前九个月，融资活动提供净现金162.4万美元[220] - 2021年前九个月，现金及现金等价物净增加585.1万美元；2020年前九个月，现金及现金等价物净减少81.5万美元[220] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为1960万美元，2020年前9个月为160万美元[227][228] 后续融资情况 - 自独立注册会计师事务所发布报告后，公司通过发售普通股筹集了1950万美元[230] 租赁情况 - 2019年6月8日起租的设施基本租金为每月3000美元，曾租赁的马里兰州罗克维尔办公室基本租金约为每月13000美元，该租约于2021年6月到期[232] 项目费用情况 - 2020年前9个月，公司因Apexian sublicense协议发行股票记录了210万美元的IPR&D费用，之后还向Apexian支付了40万美元的Ref - 1抑制剂项目费用[235] 协议付款情况 - Apexian sublicense协议中，开发和监管里程碑付款总计可达1100万美元，销售里程碑付款可达2000万美元[237] 采购承诺情况 - 公司与供应商签订可取消的采购承诺，金额随研发工作而变化[239] 收入确认情况 - 公司遵循ASC 606确认收入，需进行识别承诺商品或服务等步骤[242][243] - 对于知识产权许可，若与其他履约义务可区分，在许可转移时确认收入[247] - 含里程碑付款的安排，评估里程碑实现可能性并确定交易价格[248] - 含销售特许权使用费的安排，在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[249]