财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年公司净亏损分别为1.52亿美元和1.634亿美元，截至2020年12月31日累计亏损6.056亿美元[657] - 2020年与2019年相比，产品销售净额从251.3万美元增至259.5万美元，增长8.2万美元[680] - 2020年研发费用为9373万美元，较2019年的1.17363亿美元减少2363.3万美元[680][681] - 2020年销售、一般和行政费用为6498.6万美元，较2019年的5721.8万美元增加776.8万美元[680][689] - 2020年净亏损为1.51979亿美元，较2019年的1.63422亿美元减少1144.3万美元[680] - 2020年直接研发费用中，神经代谢疾病项目减少2130万美元，原发性免疫缺陷项目减少770万美元，血液疾病项目减少170万美元，其他研究和临床前项目增加270万美元[681] - 2020年未分配研发成本和研发费用抵减项增加440万美元，主要因人员相关成本和股份支付增加[686] - 2020年和2019年其他收入净额分别为430万美元和720万美元，2020年外币交易实现和未实现收益为340万美元，2019年为140万美元，2020年利息收入为320万美元，2019年为730万美元，2020年利息支出增加80万美元[690] - 2020年和2019年经营活动分别使用现金1.263亿美元和1.661亿美元，主要因净亏损，2020年净亏损1.52亿美元，2019年净亏损1.634亿美元[697][698] - 2020年和2019年投资活动分别产生现金1.574亿美元和使用现金3.094亿美元，2020年有1000万美元建设存款和190万美元托管账户收款[699] - 2020年和2019年融资活动分别获得收益390万美元和1.57453亿美元，2020年来自期权行使和员工购股计划，2019年来自后续发行和定期贷款等[700][701] - 公司在2020年和2019年分别实现已实现和未实现外汇收益340万美元和140万美元[718] 资金状况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.919亿美元，2021年2月完成普通股私募配售，获得1.5亿美元毛收入[657][658] - 截至2020年12月31日，公司从首次公开募股和后续发行ADS获得净收益3.352亿美元，从可转换优先股销售获得净收益2.834亿美元，从信贷安排获得净收益2450万美元，从与CIRM的协议获得报销820万美元，现金、现金等价物和有价证券为1.919亿美元[693] - 2021年2月9日，公司发行并出售普通股和非投票普通股，私募融资总收益为1.5亿美元，扣除配售代理费600万美元[694] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为1.962亿美元[715] - 公司预计现有现金和2021年2月私募收益可支持运营费用和资本支出至2023年上半年[703] 各条业务线数据关键指标变化 - 2020年全年公司Strimvelis净产品销售额为260万美元，2020年10月暂停治疗新患者，预计未来销售会季度波动[655][657][658][665] - 2020年12月欧洲委员会批准Libmeldy上市，公司计划2021年上半年在欧洲推出并产生产品销售[656] 业务运营影响 - 受COVID - 19影响，OTL - 201治疗MPS - IIIA试验的患者入组时间推迟三个月[661] 费用相关 - 2020年第二季度，公司研发费用产生570万美元非现金费用，与制造设施在建工程减值等有关[670] - 2020年公司一般和行政费用较2019年增长约14%，预计近期保持稳定[674] - 2020年第一季度，公司销售、一般和行政费用记录340万美元与前首席执行官离职相关费用，其中现金福利70万美元，非现金费用270万美元[675] - 2020年全年，公司因战略重新规划和重组产生190万美元员工离职福利[675] 信贷安排 - 公司信贷安排利率为伦敦银行同业拆借利率加6.0%，另加借款本金4.5%的最终付款[677] - 公司根据信贷安排借款2500万美元，信贷安排下未偿还金额按6%加伦敦银行同业拆借利率的可变利率计息，截至2020年12月31日，信贷安排下定期贷款的账面价值为2510万美元[716] 公司资源与活动 - 公司自2015年成立以来主要将资源用于产品研发、获取产品候选权利、业务规划、筹集资金和提供行政支持[654] - 公司运营资金主要来自股权证券销售、高级定期贷款协议、研究赠款和研发税收减免计划[654] - 公司研发活动集中于推进主要产品候选药物临床开发、启动新临床试验、提高外包制造效率等[669] 公司预期 - 公司预计未来将继续产生大量费用和增加运营亏损，需要大量额外资金支持运营和增长战略[657][658][659] 税收与费用估计 - 公司可从英国两个研发税收减免计划提交税收抵免申请，根据相关标准评估研发活动和支出是否符合条件并估计可报销金额[706][707][708] - 公司需估计应计研发费用，依据与供应商的合同和服务执行情况，虽预计估计与实际差异不大，但可能存在调整[710][711] 股份支付与期权 - 公司按授予日公允价值计量股份支付奖励，在归属期确认费用，有服务和绩效归属条件的处理方式不同[712] - 公司股票期权公允价值在授予日使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估算，预计股价波动率基于上市同行公司的历史波动率[713] - 公司“普通香草”期权的预期期限采用“简化方法”确定，非员工股票期权预期期限在采用ASU 2018 - 07后与员工股票期权确定方式相同[713] - 无风险利率参考授予奖励时美国国债收益率曲线确定，期限约等于奖励的预期期限[713] 其他财务相关情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[714] - 公司预计短期内不会支付普通股现金股息[713] - 公司未进行用于交易或投机目的的投资，认为利率立即变动1个百分点不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[715] - 公司目前在英国和美国运营，面临外汇风险，报告货币为美元，未开展货币套期保值活动，但未来可能会开展[717][720]