公司整体财务状况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司净亏损分别为7180万美元和9810万美元，截至2021年6月30日累计亏损6.774亿美元[123] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.693亿美元，不包括托管存款[123] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.693亿美元[180] - 2021年上半年产品销售净收入为0，2020年为59.7万美元，减少59.7万美元[148] - 2021年上半年研发费用为4278.5万美元，2020年为5640.4万美元，减少1361.9万美元[148] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为2831.4万美元，2020年为3580.4万美元，减少749万美元[148] - 2021年上半年运营亏损为7109.9万美元，2020年为9180.2万美元，减少2070.3万美元[148] - 2021年上半年净亏损为7179.1万美元，2020年为9806.9万美元，减少2627.8万美元[148] - 2021年上半年其他收入（支出）净额为110万美元，2020年上半年为支出650万美元；2021年上半年外币交易实现和未实现收益为200万美元，2020年上半年为损失770万美元；2021年上半年利息收入为30万美元，2020年上半年为240万美元；2021年上半年利息支出较2020年上半年增加10万美元[155] - 2021年第二季度产品销售净收入为0，2020年为59.7万美元；2021年第二季度总成本和运营费用为3601.3万美元，2020年为4741.8万美元；2021年第二季度运营亏损为3601.3万美元，2020年为4682.1万美元；2021年第二季度净亏损为3660.9万美元，2020年为4750万美元[156] - 2021年第二季度研发费用为2175万美元，2020年为3156.8万美元，减少981.8万美元[157] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为1426.3万美元，2020年为1565.9万美元，减少139.6万美元[162] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为收入20万美元，2020年为支出60万美元；2021年第二季度外币交易实现和未实现收益为60万美元，2020年为损失90万美元；2021年第二季度利息收入为10万美元，2020年为90万美元[163] - 2021年上半年经营活动使用现金7530万美元，主要源于净亏损7180万美元；投资活动使用现金3419.1万美元，2020年为提供现金1.08038亿美元；融资活动提供现金1.53856亿美元，2020年为258.2万美元[168] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加4479.4万美元，2020年为2212.3万美元[168] - 2020年上半年经营活动现金使用量为8800万美元，净亏损9810万美元[170] - 2021年和2020年上半年投资活动现金使用量分别为3420万美元和产生1.08亿美元[171] - 2021年和2020年上半年融资活动提供的现金分别为1.54亿美元和260万美元[172] - 公司预计现有现金可支持运营至2023年上半年[175] 公司融资情况 - 2021年2月9日，公司进行私募配售，发行20900321股普通股和3215434股无投票权普通股，每股购买价6.22美元，扣除相关费用后净收益1.437亿美元[125] - 2021年7月1日，公司与Pharming达成战略合作，获得1750万美元前期付款，包括1000万美元现金和750万美元股权投资，还可能获得最高1.895亿美元的里程碑付款及销售提成[127][129] - 2020年2月27日，公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，可发行和出售代表普通股的美国存托股票，总发行价最高达1亿美元；截至2021年6月30日，未出售任何股票[165] - 公司自成立以来主要通过股权证券销售、高级定期贷款协议、研究赠款和研发税收减免计划等为运营融资[122] Strimvelis业务线情况 - 2021年和2020年截至6月30日的季度，公司Strimvelis销售收入分别为0和60万美元[134] - 因一名患者被诊断出白血病，公司于2020年10月暂停Strimvelis新患者治疗，2021年2月EMA建议其销售授权续期五年，公司目前可恢复销售[134] 公司项目研发情况 - 新冠疫情使OTL - 201试验患者入组时间推迟三个月[131] - 公司预计研发费用短期内保持季度间一致，将加快主要产品候选药物临床开发、启动额外临床试验、减少对OTL - 300的投资并重新分配资源等[139] - 神经代谢疾病项目直接研发费用较2020年上半年减少130万美元，OTL - 200相关费用减少180万美元[149] - 原发性免疫缺陷相关项目直接研发费用下降290万美元，主要因OTL - 101授权的优先级降低和终止[150] - 血液疾病项目直接研发费用下降90万美元，因OTL - 300优先级降低[151] - 神经代谢紊乱项目直接研发费用下降230万美元；原发性免疫缺陷相关项目直接研发费用下降120万美元；血液疾病项目直接研发费用下降80万美元；其他研究和临床前项目成本增加125.4万美元[157][158][159] 公司业务规划 - 公司计划继续推进Libmeldy商业化，近期计划包括通过多方面诊断和新生儿筛查识别患者、拓展全球业务、利用报销途径和多利益相关方合作确保市场准入[123][125] 公司费用预测 - 2021年第二季度销售、一般和行政费用较2020年第二季度下降约21%，预计近期将保持稳定，销售成本可能因业务扩张增加，但会被重组等举措的节省所抵消[143] 公司信贷安排 - 修订后的信贷安排利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）上浮5.95%，并需支付相当于借款本金3.5%的最终款项[145] - 公司在修订信贷安排下借款3300万美元，利率为5.95%加伦敦银行同业拆借利率[182] 公司风险情况 - 利率上升100个基点，对公司综合运营报表和现金流的年化税前影响约为30万美元[181] - 公司在英国和美国运营，面临外汇风险，目前未进行货币套期保值[183][184] - 2021年后伦敦银行同业拆借利率可能停用，公司信贷安排需修改[185] 公司会计政策 - 公司关键会计政策包括英国研发税收抵免、应计研发费用和股份支付估值[177]