公司整体财务状况 - 2021年前九个月公司净亏损1.082亿美元，截至2021年9月30日累计亏损7.139亿美元，现金、现金等价物和有价证券为2.541亿美元[127] - 2021年前九个月产品销售净额为70万美元，较2020年的259.5万美元减少189.5万美元；合作收入为49.2万美元，2020年无此项收入；总收入为119.2万美元，较2020年的259.5万美元减少140.3万美元[154] - 2021年前九个月总成本和运营费用为1052.1万美元，较2020年的1207万美元减少154.9万美元；运营亏损为1040.18万美元，较2020年的1181.05万美元减少140.87万美元[154] - 2021年前九个月净亏损为1082.36万美元，较2020年的1183.59万美元减少101.23万美元[154] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用为4140万美元，较2020年同期的4880万美元下降750万美元[161] - 2021年前三季度其他收入（费用）净额为费用350万美元，2020年同期为110万美元[162] - 2021年前三季度经营活动使用的净现金为9170.1万美元，2020年同期为11444万美元[173] - 2021年前三季度投资活动使用的净现金为4692.8万美元，2020年同期为提供13466万美元[173] - 2021年前三季度融资活动提供的净现金为15791.6万美元，2020年同期为283.1万美元[173] - 2021年前三季度经营活动使用现金9170万美元，主要因净亏损1.082亿美元[174] - 2020年前三季度经营活动使用现金1.144亿美元，主要因净亏损1.184亿美元[175] - 2021年和2020年前三季度投资活动分别使用现金4690万美元和产生现金1.347亿美元[176] - 2021年和2020年前三季度融资活动提供现金分别为1.579亿美元和280万美元[177] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.541亿美元[183] 公司融资情况 - 2021年2月9日，公司进行私募配售，发行20900321股普通股和3215434股无投票权普通股，净收益1.437亿美元[129] - 2021年7月1日，公司与Pharming达成战略合作，公司收到1750万美元预付款，包括1000万美元现金和750万美元股权投资[132][134] - 公司自成立以来主要通过股权证券销售、高级定期贷款协议、研究赠款、合作预付款和税收减免计划等方式为运营融资[126] - 公司在修订信贷安排下借款3300万美元，利率为5.95%加伦敦银行同业拆借利率[185] 公司业务合作情况 - 公司有资格从Pharming获得最高1.895亿美元的开发、监管和销售里程碑款项以及中个位数至低两位数的全球销售特许权使用费[134] 公司产品销售情况 - 2021年和2020年第三季度，公司Strimvelis产品销售收入分别为70万美元和200万美元[139] - 公司预计在2021年或2022年初开始在欧洲销售Libmeldy并产生收入[139] - 2021年第三季度产品销售净额为70万美元，2020年同期为199.8万美元，减少129.8万美元[163] - 公司预计最早在2021年末或2022年初在欧洲推出Libmeldy并产生产品销售[170] 公司项目研发情况 - 因新冠疫情，OTL - 201试验的患者入组时间线推迟了三个月[136] - 公司计划加快OTL - 200和OTL - 103的临床开发并寻求上市批准[144] - 公司将减少OTL - 300的投资和开发费用，并将资金重新分配到其他项目[144] - 2021年前九个月神经代谢疾病项目的直接研发费用增加120万美元，原发性免疫缺陷相关项目的直接研发费用减少260万美元，血液疾病项目的直接研发费用减少110万美元，其他研究和临床前项目的成本增加160万美元[155] - 2021年前九个月未分配研发成本和研发费用抵减项减少650万美元，主要因2020年发生的非现金减值费用未在2021年出现、人员成本和基于股份的薪酬减少、设施和其他研发成本减少以及研发税收抵免福利减少[159] - 2021年第三季度研发费用为2084.6万美元，2020年同期为1467.8万美元，增加616.8万美元[163] 公司费用情况 - 2021年第三季度销售、一般和行政费用与2020年第三季度持平，近期预计保持稳定，销售成本可能因支持Libmeldy在欧洲多国推出而增加，但会被重组等举措的节省所抵消[148] - 2021年前九个月销售、一般和行政费用为413.53万美元，较2020年的487.6万美元减少74.07万美元[160] - 2021年前九个月人员（不包括基于股份的薪酬）费用为153.91万美元，较2020年的177.88万美元减少23.97万美元；基于股份的薪酬为100.92万美元，较2020年的127.7万美元减少26.78万美元[160] - 2021年前九个月咨询、专业和保险相关成本为93.68万美元，较2020年的83.34万美元增加10.34万美元；营销、促销和宣传费用为36.68万美元，较2020年的52.26万美元减少15.58万美元[160] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为1303.9万美元，2020年同期为1295.6万美元，增加8.3万美元[163] 公司信贷安排情况 - 修订后的信贷安排利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）上浮5.95%，并需支付相当于借款本金3.5%的最终款项[150] - 利率上升100个基点，对公司综合运营报表和现金流的年化税前影响约为30万美元[184] - 伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）将于2021年后停止，公司信贷安排需修改以替换LIBOR [188] 公司风险情况 - 公司目前在英国和美国运营，面临外汇风险，未进行货币套期保值活动[186][187] 公司运营资金支持情况 - 公司预计现有现金可支持运营费用和资本支出至2023年上半年[179]