财务亏损情况 - 2022年和2021年上半年净亏损分别为9520万美元和7180万美元，截至2022年6月30日累计亏损8.454亿美元[121] - 2022年第二季度运营亏损3244.9万美元，较2021年减少356.4万美元；2022年上半年运营亏损7002.9万美元，较2021年减少107万美元[144][155] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额亏损1868.6万美元，2021年为收入15.4万美元；2022年上半年其他收入（支出）净额亏损2534.4万美元，2021年为收入114.5万美元[144][153][155] - 2022年第二季度税前亏损5113.5万美元，较2021年增加1527.6万美元；2022年上半年税前亏损9537.3万美元，较2021年增加2541.9万美元[144][155] - 2022年第二季度净亏损5091.6万美元，较2021年增加1430.7万美元；2022年上半年净亏损9521.2万美元，较2021年增加2342.1万美元[144][155] - 2022年上半年其他（费用）收入净额为亏损2530万美元，2021年为收入110万美元[166] - 2022年上半年经营活动使用现金4600万美元，主要因净亏损9520万美元，部分被非现金费用和经营资产负债变化提供的现金抵消[171] - 2021年上半年经营活动使用现金7530万美元，主要因净亏损7180万美元[173] 资金储备情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.709亿美元[121] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为1.752亿美元[191] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用、资本支出和债务偿还至2024年[180] 公司战略与合作情况 - 2022年3月公司裁员约30%[123] - 2021年7月公司与Pharming达成战略合作，获得1750万美元预付款，包括1000万美元现金和750万美元股权投资，还可能获得最高1.895亿美元里程碑付款和一定比例特许权使用费[124][125] - 2021年2月公司私募发行股票，扣除费用后净收入1.436亿美元[127] 业务收入情况 - 公司从Libmeldy和Strimvelis在欧洲的销售中确认产品净收入，预计Libmeldy未来销售将逐季波动[132] - 2022年第二季度产品净收入378.1万美元，合作收入58.7万美元，总收入436.8万美元；2022年上半年产品净收入884万美元，合作收入105.2万美元，总收入989.2万美元[144][155] - 2022年第二季度和上半年产品收入来自Libmeldy和Strimvelis在欧洲的销售，Libmeldy于2022年第一季度首次商业销售，公司于2022年3月宣布停止对Strimvelis的投资[145][156][146][157] - 2022年第二季度和上半年与Pharming的合作收入分别为60万美元和110万美元，采用成本加成法确认收入[147][158] - 2022年1月，公司开始在欧洲销售Libmeldy并产生产品收入[183] 收入确认与风险情况 - 公司与Pharming的合作收入采用成本 - 成本投入法确认[133] - 公司在客户获得产品控制权时确认产品收入，以反映公司预期有权获得的对价金额[184] - 公司根据预期价值法计算可变对价准备金，实际收到的对价金额可能与估计不同，若实际结果有差异，将调整估计，可能影响调整期间的收益[187] - 公司面临法定政府回扣、贸易折扣和津贴等可变对价，这些会减少产品收入并记录为负债[188][189] - 公司预计产品不会有退货情况，目前没有记录其他激励措施，但未来可能会有[190] 成本情况 - 产品销售成本包括制造、分销、管理产品的成本以及与销售挂钩的第三方特许权使用费，预计到2023年继续使用零成本原材料[134][135] - 2022年第二季度产品销售成本112.2万美元，若按材料平均成本计算约为130万美元；2022年上半年产品销售成本269.3万美元，若按材料平均成本计算约为330万美元[144][148][155][159] 费用情况 - 公司预计研发费用将因2022年的投资组合更新、裁员以及某些支持OTL - 200生物制品许可申请活动的完成而继续下降[139] - 2022年第二季度研发费用2196.5万美元，较2021年增加21.5万美元；2022年上半年研发费用5019.9万美元，较2021年增加741.4万美元[144][149][155] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用1373万美元，较2021年减少53.3万美元；2022年上半年销售、一般和行政费用2702.9万美元，较2021年减少128.5万美元[144][152][155] - 2022年上半年研发总费用为5019.9万美元，较2021年的4278.5万美元增加741.4万美元[160] - 2022年上半年销售、一般和行政费用为2702.9万美元，较2021年的2831.4万美元减少128.5万美元[164] 信贷安排情况 - 公司与MidCap Financial的修订信贷安排的可变利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）上加5.95%，另加本金的3.5%最终付款，LIBOR将于2023年6月逐步淘汰[142] - 公司信贷安排借款3300万美元，信贷安排下未偿还金额按5.95%加伦敦银行同业拆借利率的可变利率计息，截至2022年6月30日，信贷安排下定期贷款的账面价值为2750万美元[192] 投资与融资活动情况 - 2022年上半年投资活动提供现金4480万美元，源于有价证券销售和到期收益9720万美元，部分被购买有价证券和财产设备支出抵消[174] - 2022年上半年融资活动提供现金13.7万美元，来自员工股权计划[176] - 2021年上半年投资活动使用现金3420万美元，因购买有价证券和财产设备，部分被有价证券销售和到期收益抵消[175] - 2021年上半年融资活动提供现金1.539亿美元，包括私募发行普通股、债务工具修改和员工股权计划收益[177] 外汇损益情况 - 2022年第二季度，公司实现净已实现和未实现外汇损失1820万美元，2021年同期为净已实现和未实现外汇收益60万美元[195] - 2022年上半年，公司实现净已实现和未实现外汇损失2430万美元，2021年同期为净已实现和未实现外汇收益200万美元[195] 风险管理情况 - 公司未进行货币套期保值活动，但未来可能会使用外汇远期和掉期合约等工具来管理风险[197]