财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年前九个月公司净亏损分别为1.428亿美元和1.082亿美元，截至2022年9月30日累计亏损8.93亿美元[122] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.466亿美元，不包括托管存款[122] - 2022年第三季度产品净收入为537.7万美元，2021年同期为70万美元，增长467.7万美元，其中Libmeldy收入478.1万美元，Strimvelis收入59.6万美元[145][146] - 2022年前三季度产品净收入为1421.7万美元，2021年同期为70万美元，增长1351.7万美元，其中Libmeldy收入1298.5万美元，Strimvelis收入123.2万美元[156][157] - 2022年第三季度合作收入为40万美元，2021年同期为49.2万美元，减少9.2万美元；2022年前三季度合作收入为145.2万美元，2021年同期为49.2万美元，增长96万美元[145][148][156][159] - 2022年第三季度产品销售成本为164.5万美元，2021年同期为22.6万美元，增长141.9万美元；2022年前三季度产品销售成本为433.8万美元，2021年同期为22.6万美元，增长411.2万美元[145][156] - 2022年第三季度研发费用为1810.3万美元，2021年同期为2084.6万美元，减少274.3万美元；2022年前三季度研发费用为6830.2万美元，2021年同期为6363.1万美元，增长467.1万美元[145][150][156] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1149.6万美元，2021年同期为1303.9万美元，减少154.3万美元；2022年前三季度销售、一般和行政费用为3852.5万美元，2021年同期为4135.3万美元，减少282.8万美元[145][153][156] - 2022年第三季度运营亏损为2546.7万美元，2021年同期为3291.9万美元，减少745.2万美元；2022年前三季度运营亏损为9549.6万美元，2021年同期为10401.8万美元，减少852.2万美元[145][156] - 2022年第三季度其他净支出为2318.2万美元，2021年同期为465.9万美元，增加1852.3万美元；2022年前三季度其他净支出为4852.6万美元，2021年同期为351.4万美元，增加4501.2万美元[145][154][156] - 2022年第三季度税前亏损为4864.9万美元，2021年同期为3757.8万美元，增加1107.1万美元；2022年前三季度税前亏损为14402.2万美元，2021年同期为10753.2万美元，增加3649万美元[145][156] - 2022年第三季度净亏损为4756.5万美元，2021年同期为3644.5万美元，增加1112万美元；2022年前三季度净亏损为14277.7万美元，2021年同期为10823.6万美元，增加3454.1万美元[145][156] - 2022年前九个月研发总费用为6830.2万美元，较2021年的6363.1万美元增加467.1万美元[161] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为3852.5万美元，较2021年的4135.3万美元减少282.8万美元[166] - 2022年前九个月其他（费用）收入净额为4850万美元，2021年为350万美元[167] - 2022年前九个月经营活动使用现金6390.3万美元，2021年为9170.1万美元[171] - 2022年前九个月投资活动提供现金9212.4万美元，2021年使用现金4692.8万美元[171] - 2022年前九个月融资活动提供现金11.8万美元，2021年为15791.6万美元[171] - 2022年第三和前九个月，公司分别录得已实现和未实现外汇损失2280万美元和4710万美元[194] 公司业务合作与融资 - 2021年7月公司与Pharming达成战略合作，获得1750万美元预付款，包括1000万美元现金和750万美元股权，还有最高1.895亿美元的里程碑付款和一定比例的特许权使用费[125][126] - 2021年2月公司私募发行股票，净收益1.436亿美元[128] - 2022年3月30日终止与Cowen的销售协议，10月6日与Guggenheim签订新销售协议，可发行最高3000万美元的美国存托股票[169] 公司运营与人员变动 - 2022年3月公司进行重组，员工人数减少约30%[124] 业务线数据关键指标变化 - 公司从Libmeldy和Strimvelis在欧洲的销售中确认产品净收入，预计Libmeldy未来销售会逐季波动[133] - 2022年1月，公司开始在欧洲销售Libmeldy产生产品收入[184] 研发费用相关 - 公司预计研发费用因2022年的投资组合更新、裁员以及某些支持OTL - 200生物制品许可申请活动的完成而继续下降[140] - 神经代谢疾病项目直接研发费用增加280万美元，原发性免疫缺陷相关项目减少600万美元，血液疾病相关项目增加260万美元[161][162][163] - 未分配研发成本和研发费用抵减项增加580万美元，研发税收抵免减少640万美元[164] 库存情况 - 公司部分库存包含Libmeldy获批前已费用化的原材料，预计到2023年继续使用零成本原材料[136] 信贷安排 - 公司与MidCap Financial的修订信贷安排的可变利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）上加5.95%，加上本金的3.5%的最终付款，LIBOR将于2023年6月逐步淘汰[143] - 公司信贷安排借款3300万美元，信贷安排下未偿还金额按5.95%加伦敦银行同业拆借利率的可变利率计息，截至2022年9月30日，信贷安排下定期贷款的账面价值为3310万美元[192] - 伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）将在2021年后不再延续，公司信贷安排需修改以替换LIBOR[193] 财务报表与会计政策 - 公司根据美国公认会计原则编制合并财务报表，自2021年12月31日以来，除与产品净收入相关的关键会计政策外，其他关键会计政策无重大变化[181][183] - 公司在客户取得产品控制权时确认产品净收入，控制权在产品输注时转移[185][187] - 产品收入储备金用于核算可变对价，可变对价包括政府回扣、贸易折扣和津贴等[187][188] 公司资金预期 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营费用、资本支出和债务偿还至2024年[180] 投资组合情况 - 公司投资组合具有保守性质，预计市场利率变动不会对其投资组合公允价值产生重大影响[191] 货币套期保值 - 公司目前未进行货币套期保值活动，但未来可能会开展[196] 合作收入确认方法 - 公司与Pharming的合作收入按成本投入法确认[134] 现金及等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为1.508亿美元[191]