财务数据关键指标变化 - 2022年净亏损1.507亿美元，截至2022年12月31日累计亏损9.009亿美元，现金、现金等价物和有价证券为1.438亿美元[717] - 2022年产品净收入为2061万美元，其中Libmeldy为1879.6万美元，Strimvelis为181.4万美元；合作收入为204.5万美元[740] - 2022年成本和运营费用为1.49743亿美元，其中产品收入成本为677.1万美元，研发费用为9384.7万美元，销售、一般和行政费用为4912.5万美元[740] - 2022年运营亏损为1.27088亿美元，其他净支出为2594.6万美元，税前净亏损为1.53034亿美元，归属于普通股股东的净亏损为1.5066亿美元[740] - 2022年和2021年与Pharming的合作收入分别为200万美元和100万美元[742] - 2022年产品收入成本若按特定计算方式约为840万美元[743] - 2022年研发总费用为9384.7万美元，较2021年的8697.7万美元增加687万美元，增幅8%；其中直接研发费用减少110万美元，降幅2%，间接研发费用增加790万美元，增幅20%[744][745] - 2022年销售、一般和行政费用为4912.5万美元，较2021年的5490.5万美元减少580万美元，降幅11%[747] - 2022年其他（费用）收入净额亏损2590万美元，较2021年的330万美元亏损扩大；2022年和2021年利息费用分别为310万美元和250万美元，利息收入分别为150万美元和40万美元[748] - 2022年经营活动净现金使用量为7600万美元，投资活动净现金流入为9060万美元，融资活动净现金使用量为70万美元[754] - 2022年经营活动净现金使用主要因净亏损1.507亿美元，部分被非现金费用抵消；投资活动现金流入主要来自有价证券销售和到期收益；融资活动现金使用主要是应付票据本金偿还[754][757][759] - 2021年经营活动净现金使用量为1.251亿美元，投资活动净现金使用量为3220万美元，融资活动净现金流入为1.58066亿美元[754][756][758] - 2021年公司融资活动产生现金1.581亿美元，主要来自私募发行普通股所得1.436亿美元、修订信贷安排相关的740万美元、与Pharming证券购买协议所得410万美元以及行使股票期权和发行普通股所得290万美元[760] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为1.48亿美元[787] - 公司在2022年和2021年分别记录了2430万美元和120万美元的已实现和未实现外汇损失[791] 公司战略与业务调整 - 2022年3月公司决定聚焦严重神经代谢疾病和早期研究项目，减少对罕见原发性免疫缺陷项目的投资，裁员约30%[719] - 公司计划继续实施Libmeldy的商业化计划，包括通过多方面诊断计划和新生儿筛查识别患者、扩大全球业务、利用跨境和国外治疗报销途径、通过多利益相关方参与确保市场准入等[716] 融资活动情况 - 2023年3月公司完成私募首轮交割，出售5666.69万股普通股和非投票普通股及认股权证，总收益约3400万美元[720] - 2022年2月与Cowen签订最高1亿美元的ADS销售协议，3月终止；10月与Guggenheim签订最高3000万美元的ADS销售协议，截至12月31日未出售任何股份[750][751] - 2023年3月宣布私募，初始交割收到约3400万美元，第二次交割可能再获3400万美元[752] 信贷安排情况 - 2019年5月公司与MidCap Financial签订信贷安排，2021年5月修订，2022年该信贷安排的可变利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）加5.95%，另加借款本金3.5%的最终付款[737] - 2023年1月公司再次修订信贷安排，将利率基准从LIBOR改为有担保隔夜融资利率（SOFR），新安排的可变利率为SOFR加5.95%再加0.1%，另加借款本金3.5%的最终付款[738] - 公司信贷安排借款3300万美元，信贷安排下未偿还金额按5.95%加伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）的可变利率计息，截至2022年12月31日，信贷安排下定期贷款的账面价值为3270万美元[788] - 2023年1月，公司修订并重述信贷安排，将参考利率从LIBOR改为SOFR，新修订的信贷安排按高于SOFR 5.95%加每年0.10%的可变利率计息，外加等于修订后信贷安排下借款本金3.5%的最终付款[789] 财务报表编制与估计 - 公司根据美国公认会计原则编制合并财务报表，需对资产、负债、成本和费用等进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[765] - 编制合并财务报表时，公司需估计应计研发费用，虽预计估计与实际差异不大，但可能因服务执行情况与估计不同而调整[773][774] - 公司按授予日公允价值计量股份支付奖励，并在归属期内确认补偿费用，采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值[775][776] - 公司在产品控制权转移给客户时确认收入，采用五步模型确定收入确认，在欧洲和中东部分地区通过分销商销售，公司为主要责任人，按总额法记录收入[778] - 公司记录产品收入时扣除可变对价相关储备，可变对价包括政府回扣、贸易折扣和津贴等，储备基于估计，实际金额可能与估计不同[780][781] 税收相关情况 - 公司可根据资格从英国两项研发税收减免计划申请税收抵免，预计2021年和2022年部分研发支出符合条件[767][769] - 公司未来可能无法继续在中小企业研发税收抵免计划中申请税收抵免，且该计划福利将从2023年4月起减少，英国政府还在考虑用新制度取代现有研发税收抵免制度[772] - 非美国公司在任一纳税年度中，若至少75%的总收入为被动收入，或至少50%的总资产（按季度平均计算）归因于产生被动收入或为产生被动收入而持有的资产，则将被归类为被动外国投资公司（PFIC）[812] - 公司认为在截至2022年12月31日的纳税年度，就美国联邦所得税而言是PFIC，但每年需单独确定是否为PFIC，其PFIC状态可能每年变化[814] - 若公司被认定为PFIC，美国持有者收到的应税年度分配超过前三年或持有期内年均分配的125%，将被视为超额分配[816] - 公司预计为美国持有者提供进行QEF选举所需信息，可能会在网站（www.ORTX.com）上提供[818] - 若公司ADS在纳斯达克上市且定期交易，美国持有者可进行按市值计价选举以避免超额分配或收益的利息费用[819] - 非美国公司若10%股东直接或间接拥有超过50%的投票权或股票总价值，将被归类为CFC[825] - 公司认为2021年不是CFC，未确定当前纳税年度CFC状态，未来可能成为CFC[826] - 除特定情况外，普通股或ADS的分配通常视为股息，支付给符合条件的非公司美国持有者的股息可能按优惠税率征税[827] - 普通股或ADS的出售或其他应税处置产生的损益为资本损益，持有超过一年为长期资本损益[830] - 美国境内或通过某些美国相关金融中介支付的股息和销售收益通常需信息报告，可能需预扣税款[832] - 特定美国持有者可能需通过提交IRS表格8938报告普通股或ADS相关信息，未及时提供信息可能面临处罚[834] - 美国持有者应就公司PFIC和CFC状态对投资的影响及相关规则咨询税务顾问[824] - 公司支付的股息无需缴纳英国预扣税[839] - 2022/2023 税务年度，英国个人股东股息免税额度为 2000 英镑，超出部分按不同税率征税，基础税率档为 8.75%，较高税率档为 33.75%，额外税率档为 39.35%；2023/2024 税务年度免税额度降至 1000 英镑，2024/2025 税务年度及以后降至 500 英镑[841] - 2022/2023 税务年度，英国公司税税率为 19%；2023/2024 税务年度，利润超 25 万英镑的公司税率升至 25%，利润不超 5 万英镑的公司仍为 19%，5 万 - 25 万英镑利润的公司适用渐增税率[844] - 2022/2023 税务年度，英国个人股东处置美国存托凭证（ADS），适用较高或额外所得税率时，资本利得税税率为 20%；适用基础所得税率时，一般为 10%，超出未使用基础税率税档部分为 20%[846] - 2022/2023 税务年度，英国公司股东处置 ADS 需缴纳公司税时，主要税率为 19%；2023/2024 税务年度，利润超 5 万英镑的公司升至 25%，利润不超 25 万英镑的公司仍为 19%，5 万 - 25 万英镑利润的公司适用渐增税率[847] - 无条件转让普通股协议通常需缴纳 0.5%的印花税储备税（SDRT），有凭证形式的普通股转让还需缴纳 0.5%的印花税[851] - 向清算服务或存托凭证系统发行或转让普通股，一般需按 1.5%的税率缴纳 SDRT 和印花税，除非清算服务进行特定选举[852] - 发行或转让 ADS 无需缴纳英国 SDRT 或印花税[855] 公司内部控制评估 - 公司管理层评估认为，截至2022年12月31日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[797] - 公司管理层负责建立和维护充足的财务报告内部控制[799] - 截至2022年12月31日，公司财务报告内部控制有效[801] - 截至2022年12月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响变化[802] 货币风险管理 - 公司目前不进行货币套期保值活动以减少货币风险敞口，但未来可能会开展[794] 年度报告相关 - 公司年度报告 10 - K 表格中的财务报表从报告 F - 1 页开始提交[863] - 公司年度报告 10 - K 表格中的部分信息通过引用 2023 年年度股东大会的最终委托书并入[857][858][859][860][861] 产品销售情况 - 2022年1月起公司开始在欧洲销售Libmeldy并产生产品收入，该产品于2020年12月获欧盟委员会批准用于治疗早发性异染性脑白质营养不良[777] 美国持有人相关定义与规则 - “美国持有人”包括美国公民或居民个人、美国法律下的公司等四类主体[807][808] - 一般情况下，美国存托股份持有人在联邦所得税方面视为持有代表的普通股，交换无损益确认[809] - 若公司在任何应税年度被归类为被动外国投资公司，美国持有人将受特殊规则约束[811]