PYRUKYND®业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度PYRUKYND®净收入为820万美元，较2023年第四季度环比增长15%，共有188名独特患者完成处方登记表，较2023年第四季度增长6%，120名患者接受治疗，较2023年第四季度增长10%[3] 公司产品研究进度安排 - 公司有望在2024年第二季度公布mitapivat用于输血依赖性α或β地中海贫血的3期ENERGIZE - T研究的topline数据，并在年底提交FDA批准[5] - 公司预计在2024年底完成mitapivat用于镰状细胞病的3期RISE UP研究的入组工作[5] - 公司预计在2024年年中完成mitapivat用于小儿PK缺乏症的3期ACTIVATE - kids研究的入组工作，并公布3期ACTIVATE kids - T研究的topline数据[5] - 公司预计在2024年年中对AG - 946用于低风险骨髓增生异常综合征的2b期研究进行首例患者给药[5] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度产品净收入为820万美元，2023年第一季度为560万美元；销售成本为60万美元；研发费用为6860万美元，2023年第一季度为6730万美元；销售、一般和行政费用为3100万美元，2023年第一季度为2840万美元；净亏损为8150万美元，2023年第一季度为8100万美元[6][7] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为7.143亿美元，截至2023年12月31日为8.064亿美元[7] Servier新药相关情况 - Servier的vorasidenib新药申请获FDA受理并优先审评，PDUFA行动日期为2024年8月20日，公司保留获批后2亿美元里程碑付款权利及美国潜在净销售额15%的特许权使用费[4] 公司新研究启动情况 - 公司启动了AG - 181用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的1期研究的首例参与者给药[3] 公司ESG报告发布情况 - 公司发布了2024年ESG报告，披露2023年1月1日至12月31日的企业可持续发展情况[3]