特许权使用费收入变化 - 2024年第一季度特许权使用费收入30.4万美元，2023年同期为2.1万美元[4] - 2024年第一季度特许权使用费收入为30.4万美元，2023年同期为2.1万美元[4] 费用指标变化 - 2024年第一季度研发费用2937.3万美元，2023年同期为2721.9万美元；一般及行政费用2706.5万美元，2023年同期为1289.4万美元[4] - 2024年第一季度研发费用为2937.3万美元，2023年同期为2721.9万美元；一般及行政费用为2706.5万美元，2023年同期为1289.4万美元[4] - 2024年和2023年第一季度研发的股份支付费用分别为1681000美元和1306000美元，一般及行政的股份支付费用分别为3196000美元和1655000美元，计入营业费用的股份支付费用分别为4877000美元和2961000美元[28] - 2024年和2023年第一季度计入运营费用的基于股票的薪酬费用分别为4877000美元和2961000美元，其中研发费用分别为1681000美元和1306000美元，一般及行政费用分别为3196000美元和1655000美元[28] 亏损指标变化 - 2024年第一季度运营亏损5613.4万美元，2023年同期为4009.2万美元[4] - 2024年第一季度净亏损5539万美元，2023年同期为3812.2万美元；基本和摊薄后每股净亏损均为0.09美元，2023年同期为0.07美元[4] - 2024年第一季度综合亏损5584.8万美元，2023年同期为3806.3万美元[5] - 2024年第一季度运营亏损为5613.4万美元，2023年同期为4009.2万美元[4] - 2024年第一季度净亏损为5539万美元，2023年同期为3812.2万美元；基本和摊薄后每股净亏损分别为0.09美元和0.07美元[4] - 2024年第一季度综合亏损为5584.8万美元，2023年同期为3806.3万美元[5] 股东权益与股份数量变化 - 截至2024年3月31日，普通股数量为5.91163808亿股，2023年12月31日为5.44912215亿股；股东权益为34486.8万美元，2023年12月31日为24794.9万美元[6] 现金流量指标变化 - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为6225.3万美元，2023年同期为4636.5万美元[8] - 2024年第一季度投资活动提供的净现金为3420.7万美元，2023年同期使用的净现金为17873.3万美元[8] - 2024年第一季度融资活动提供的净现金为14779.8万美元，2023年同期为28104.7万美元[8] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为19088万美元，2023年同期为11314.2万美元[8] 股票期权与购买权假设变化 - 2024年第一季度授予的服务型股票期权假设：股息收益率为0%，预期波动率范围为82.94% - 86.68%，无风险利率范围为4.05% - 4.32%，预期期限为6年；2023年对应数据分别为0%、81.53% - 81.64%、3.42% - 4.10%、6年[30] - 2024年第一季度员工股票购买权假设：股息收益率为0%，预期波动率范围为59.46% - 79.05%，无风险利率范围为4.79% - 5.40%，预期期限范围为6 - 12个月；2023年对应数据分别为0%、61.04% - 81.08%、0.09% - 4.76%、6 - 12个月[30] - 2024年第一季度授予的服务类股票期权预期波动率范围为82.94% - 86.68%，无风险利率范围为4.05% - 4.32%；2023年第一季度预期波动率范围为81.53% - 81.64%，无风险利率范围为3.42% - 4.10%[30] - 2024年第一季度员工股票购买权预期波动率范围为59.46% - 79.05%，无风险利率范围为4.79% - 5.40%；2023年第一季度预期波动率范围为61.04% - 81.08%，无风险利率范围为0.09% - 4.76%[30] 会计准则采用影响 - 公司于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[35] - 公司预计2024年后采用ASU 2024 - 01对合并财务报表无重大影响[36] - 公司于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无重大影响[35] - FASB于2024年3月发布的ASU 2024 - 01将于2024年12月15日后的年度期间生效，公司预计采用该标准不会对合并财务报表产生重大影响[36] 会计政策说明 - 公司将财产和设备按成本入账，采用直线法在资产预计使用寿命（一般为四年）内计提折旧[24] - 公司将租赁和非租赁组件分别核算，不确认期限一年及以下的租赁[15] - 公司债务发行成本和债务折价从债务负债账面价值中扣除，并在相关债务期限内采用实际利率法摊销至利息费用[16] - 公司按ASC Topic 606规定的五步确认收入[17] - 公司将原始期限三个月及以内的高流动性投资视为现金等价物，可销售债务证券包括美国国债、政府支持企业证券、商业票据和公司票据[14] - 公司将可销售债务证券分类为可供出售，按公允价值记录，未实现损益计入股东权益的累计其他综合收益（损失）[14] - 公司经营租赁的使用权资产和租赁负债按剩余租赁付款额的现值记录，一年内到期的为流动租赁负债，一年后到期的为非流动租赁负债[15] - 公司债务发行成本和债务折扣从债务负债的账面价值中扣除，并在相关债务期限内采用实际利率法摊销至利息费用[16] - 公司研发费用主要用于开发和测试imetelstat以及潜在下一代端粒酶抑制剂的研究[22] 金融资产与负债情况 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物公允价值为148,743千美元，受限现金为1,119千美元，有价证券为274,070千美元[37] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物公允价值为16,815千美元，受限现金为1,115千美元，有价证券为306,974千美元[38] - 截至2024年3月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值为180,892千美元，亏损302千美元；12个月及以上的公允价值为4,957千美元，亏损12千美元[39] - 截至2023年12月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值为166,518千美元，亏损211千美元[39] - 截至2024年3月31日，一级公允价值计量的金融工具为148,364千美元，二级为275,570千美元[44] - 截至2023年12月31日，一级公允价值计量的金融工具为17,930千美元，二级为306,974千美元[44] - 截至2024年3月31日，应计负债为33,891千美元，其中CRO和临床试验成本为19,695千美元[44] - 截至2023年12月31日，应计负债为40,308千美元，其中CRO和临床试验成本为23,541千美元[44] - 货币市场基金在公允价值层次中归类为一级，美国国债、市政证券等归类为二级[43][44] - 2024年和2023年截至3月31日的三个月，公司未对可供出售证券计提信用损失准备[39] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物公允价值为148,743千美元，受限现金为1,119千美元，有价证券为274,070千美元[37] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物公允价值为16,815千美元，受限现金为1,115千美元，有价证券为306,974千美元[38] - 截至2024年3月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值为180,892千美元，亏损302千美元；12个月及以上的公允价值为4,957千美元，亏损12千美元[39] - 截至2023年12月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值为166,518千美元，亏损211千美元[39] - 截至2024年3月31日，按公允价值计量的金融工具中，Level 1为148,364千美元，Level 2为275,570千美元，总计423,934千美元[44] - 截至2023年12月31日，按公允价值计量的金融工具中，Level 1为17,930千美元，Level 2为306,974千美元，总计324,904千美元[44] - 截至2024年3月31日，应计负债为33,891千美元，其中CRO和临床试验成本为19,695千美元，制造活动成本为10,593千美元等[44] - 截至2023年12月31日，应计负债为40,308千美元，其中CRO和临床试验成本为23,541千美元，制造活动成本为14,629千美元等[44] - 货币市场基金在公允价值层次中归类为Level 1，美国国债、市政证券等归类为Level 2 [43][44] - 2024年和2023年截至3月31日的三个月，公司未对可供出售证券计提信用损失准备[39] 贷款协议情况 - 贷款协议本金总额从7500万美元增至1.25亿美元，截至2024年3月31日已提取8000万美元[46] - 第三修正案将第四笔贷款额度从1000万美元增至3000万美元，第五笔2000万美元贷款承诺期延至2024年12月15日[46] - 贷款年利率降至较高者：9.0%或（A）《华尔街日报》公布的最优惠利率减4.5%加（B）9.0%（2023年12月31日为8.5%）[46] - 贷款仅付息期延至2024年6月30日，满足条件可延至2024年12月31日[46] - 全额偿还贷款需支付实际借款金额6.55%的期末费用[46] - 2024年3月31日贷款协议下债务净账面价值为8274.5万美元[48] - 2024年剩余时间和2025年贷款协议未来最低付款总额为9282.6万美元[49] - 贷款协议本金总额从7500万美元增至1.25亿美元，截至2024年3月31日已提取8000万美元[46] - 第二次修订生效日支付10万美元设施费，第三次修订生效日支付30万美元设施费[46] - 第三次修订将第四笔贷款额度从1000万美元增至3000万美元，第五笔2000万美元贷款承诺期延至2024年12月15日[46] - 贷款年利率降至9.0%与（Prime Rate减4.5%再加9.0%）中的较高者，仅付息期延至2024年6月30日，满足条件可延至12月31日[46] - 提前偿还第一、二期贷款无费用，2025年6月30日前偿还第三至六期贷款需支付1.5%费用[48] - 截至2024年3月31日，贷款协议下债务净账面价值为8274.5万美元[48] - 2024年剩余时间和2025年贷款最低还款额分别为5356.4万美元和3926.2万美元[49] 诉讼和解费用 - 2023年证券集体诉讼和解支付2400万美元，股东派生诉讼和解支付135万美元[49] - 证券集体诉讼和解支付2400万美元，股东派生诉讼和解支付135万美元[49] 股权发行情况 - 2024年3月21日完成公开发行4199.9998万股普通股和800.2668万份预融资认股权证[54] - 普通股公开发行价为每股3.00美元，预融资认股权证公开发行价为每股2.99美元[54] - 2024年3月发行所得净现金约为1.41亿美元[55] - 2024年第一季度，行使购买37,640股普通股的认股权证，获得净现金约4.9万美元[57] - 截至2024年3月31日，行使价为每股0.001美元的预融资认股权证可购买59,433,145股普通股，无到期日；行使价为每股1.30美元的股票购买认股权证可购买2,436,861股普通股，2025年12月31日到期[57] - 2024年3月21日完成公开发行，发售4199.9998万股普通股和800.2668万份预融资认股权证[54] - 普通股发行价为每股3美元，预融资认股权证发行价为每股2.99美元，行使价为每股0.001美元[54] - 2024年3月发行所得净现金约为1.41亿美元[55] - 2024年第一季度，行使购买37,640股普通股的认股权证，净现金收益约为4.9万美元[57] - 截至2024年3月31日，行使价为每股0.001美元的预融资认股权证可购买59,433,145股普通股，无到期日[57] - 截至2024年3月31日，行使价为每股1.30美元的股票购买认股权证可购买2,436,861股普通股，将于2025年12月31日到期