财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为980.1万美元，较2023年同期的1573万美元有所下降[5][9] - 2024年第一季度一般及行政费用为459.9万美元，低于2023年同期的592.1万美元[5][9] - 2024年第一季度净亏损为1110.5万美元，小于2023年同期的1929.4万美元[5][9] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.707亿美元，预计可支持公司运营至2029年[5][10] - 2024年第一季度总运营费用为1440万美元，低于2023年同期的2165.1万美元[9] - 截至2024年3月31日，总资产为2.78793亿美元，低于2023年12月31日的2.89643亿美元[10] 各条业务线数据关键指标变化 - 弗里德赖希共济失调（FA）新药DT - 216P2预计2024年底完成GLP研究，2025年开始患者试验[2] - 富克斯内皮角膜营养不良（FECD）观察性研究预计招募200名患者，进行两年随访，2024年启动DT - 168的1期开发[3] - 亨廷顿病（HD）临床前研究中，GeneTAC™候选分子全身给药可使大脑纹状体中突变HTT基因表达降低超50%[4] - 强直性肌营养不良1型（DM1）项目中，GeneTAC™小分子有效降低DM1患者细胞中突变DMPK基因表达[4]