财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损1470万美元，合每股0.27美元，2023年同期净亏损650万美元，合每股0.15美元[8] - 2024年第一季度研发费用为1290万美元，2023年同期为460万美元，主要因诺姆拉福斯普生产成本增加570万美元等因素导致[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为380万美元，2023年同期为310万美元，主要因人员费用增加20万美元等因素导致[10] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.39亿美元，2月通过公开发行普通股筹集约1.618亿美元净收益[7] - 截至2024年3月31日，公司总资产为2.48205亿美元，总负债为1736.1万美元，股东权益为2.30844亿美元[15] 诺姆拉福斯普业务线数据关键指标变化 - 2024年2月，诺姆拉福斯普4周安慰剂对照2期剂量探索研究取得积极顶线数据，25mg和50mg队列治疗后皮肤和颊细胞中弗里德赖希共济失调蛋白（frataxin）水平呈剂量依赖性增加，50mg组第14天所有患者皮肤细胞中frataxin水平超过健康志愿者平均水平的33%，3名患者超过50%[2] - 2024年2月，公司与FDA就使用组织frataxin水平作为潜在新型替代终点展开讨论，计划在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）并争取加速批准途径[3][4] - 2024年3月，开放标签扩展（OLE）研究首例患者接受每日25mg诺姆拉福斯普给药，预计2024年第四季度公布中期数据[1][6] 公司团队与业务规划 - 2024年3月，公司任命Frank Nazzario为商业副总裁，开始组建商业团队[6] - 公司计划使用细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以针对细胞内生物活性化合物缺乏的其他罕见疾病[11]