临床试验进展 - 公司正在进行的全球3期CoMpass试验计划招募约100名患者，按2:1:2随机分配接受高剂量、低剂量bel - sar或安慰剂对照，试验效力>90%[86] - 2期试验中接受三个周期bel - sar治疗的患者肿瘤控制率为80%（8/10），视力保存率为90%（9/10），80%局部完全缓解患者肿瘤生长率显著降低（-0.382 mm/yr，p <0.0001）[88] - 膀胱癌症1期临床试验预计招募约21名成年患者，首个光激活队列单剂量治疗产生临床完全缓解[93] - 公司计划2024年启动脉络膜转移癌2期临床试验，预计年底获得初始数据[89] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司累计筹集约4.186亿美元，2023年后续发行募得总收益9900万美元，净收益约9260万美元[94] - 2024年和2023年第一季度净亏损分别为1970万美元和1750万美元，截至2024年3月31日累计亏损3.07亿美元[95] - 2024年第一季度研发费用从2023年同期的1440.5万美元增至1705.2万美元，临床费用和人员费用增加是主因[109][111] - 2024年第一季度行政费用从2023年同期的503.9万美元增至526.1万美元，主要受人员费用和公司整体费用增长推动[109][112] - 2024年第一季度经营亏损从2023年同期的1944.4万美元增至2231.3万美元[109] - 2024年第一季度净亏损从2023年同期的1746.6万美元增至1970.6万美元[109] - 截至2024年3月31日，公司通过出售股权等方式累计筹集约4.186亿美元[113] - 2023年11月9日，公司以每股9美元价格发行1100万股普通股，总收益9900万美元，净收益约9260万美元[113] - 2022年12月5日，公司以每股12美元价格发行770.5万股普通股，总收益9250万美元，净收益约8670万美元[113] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2450万美元，2023年同期为1640万美元[115][116] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为940万美元，2023年同期净现金使用量为6690万美元[115][117] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.029亿美元，现有资金预计可支持运营至2026年下半年[120] 公司资金需求与风险 - 公司预计随着各项业务推进，费用和资本需求将大幅增加[96] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，否则可能延迟、缩减或停止产品开发[97] - 公司产品需获批才能产生销售收入，获批过程漫长且不确定[98] - 公司预计开支将大幅增加，需大量额外资金维持运营，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或终止研发项目或商业化努力[119] - 公司计划通过出售额外股权或债务融资、战略合作、许可或其他安排来为运营融资，但可能面临融资困难及相关风险[121] 公司亏损结转与税收抵免 - 截至2023年12月31日，公司有联邦总经营亏损结转约1.744亿美元，其中4420万美元将于2029 - 2037年到期，1.302亿美元不会到期；州总经营亏损结转1.485亿美元，将于2030年开始到期，其中70万美元不会到期；外国总经营亏损结转10万美元，不会到期；联邦和州研发实验税收抵免结转分别为820万美元和230万美元，分别将于2029年和2028年开始到期[106] 公司租赁情况 - 公司运营租赁承诺总计2972.3万美元，其中不到1年需支付288.7万美元，1 - 3年需支付1029.5万美元，3 - 5年需支付737.9万美元，超过5年需支付916.2万美元[124] - 公司于2022年5月16日签订波士顿办公室和实验室租赁协议，初始租期10年，有7年续租选择权，租赁于2022年8月1日开始[125] 公司身份与披露要求 - 公司将保持“新兴成长公司”身份直至满足以下条件之一：财年营收超12.35亿美元；符合“大型加速申报公司”标准（非关联方持有的股权证券至少达7亿美元）；三年内发行超10亿美元的不可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年末[128] - 公司为“较小规模报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元；若满足特定条件，可继续保持该身份[128] - 作为较小规模报告公司，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[129] 会计政策与公告影响 - 2024年第一季度，公司关键会计政策与2023年年报相比无重大变化[126] - 2024年第一季度，近期会计公告对合并财务报表无重大影响[127]