财务数据关键指标变化 - 2024年3月完成9500万美元超额认购股权融资，预计资金可支撑运营至2027年[1][6][7] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1.951亿美元[1][7] - 2024年第一季度研发费用为1570万美元，2023年同期为1640万美元[8] - 2024年第一季度总务及行政费用为750万美元，2023年同期为290万美元[9] - 2024年第一季度净亏损为2170万美元，合每股亏损0.77美元；2023年同期净亏损为1870万美元，合每股亏损11.58美元[10] 各条业务线数据关键指标变化 - LX2006预计2024年年中公布多剂量组合数据集的中期数据解读[1][7] - LX2020（HEROIC - PKP2）一期/二期临床试验正在招募患者，预计2024年下半年公布第一组数据更新[1][5][7] - 2024年4月，公司宣布从康奈尔大学获得知识产权许可，包括AAVrh.10hFXN（LX2006）正在进行的试验的临床数据[2] - 2024年3月，SUNRISE - FA一期/二期临床试验第二组初步数据显示，给药后frataxin蛋白水平较治疗前基线水平有所增加[3] - 2024年4月，FDA授予LX2006快速通道指定[4]