产品销售与市场拓展 - 2024年第一季度产品销售额为800万美元，同比增长50%，实现连续13个季度的产品销售和特许权使用费收入增长[4] - 收购PKU GOLIKE美国权利，美国约8000名苯丙酮尿症患者依赖该医疗配方，公司目标是未来几年占据至少10%市场份额，即每年1000万美元[5] - 2024年2月推出罕见病产品Nitisinone，该市场年规模约5000万美元，公司期望获得市场份额并交叉销售其他产品[8] - 公司预计2024年产品销售将持续实现季度环比增长[4] 新药研发与审批 - 4月向美国食品药品监督管理局提交ET - 400新药申请，预计10个月审核，2025年第一季度可能获批，ET - 400和ALKINDI SPRINKLE预计年峰值销售额超5000万美元[6] 财务收入与利润 - 2024年第一季度净收入为800万美元，上年同期为530万美元，增长50%；毛利润为500万美元，上年同期为330万美元[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为530万美元；净亏损为80万美元，上年同期为270万美元[12] - 2024年第一季度净亏损811万美元，2023年同期为2660万美元[24] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为70万美元，上年同期为50万美元；预计第二季度因ET - 400申请费增加，2024年研发支出约400万美元（不含一次性申请费）[10] 现金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1670万美元，预计2024年剩余时间销售增长带来正经营现金流[13] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2473万美元，2023年同期为1548万美元[24] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为1882万美元，2023年同期为0[24] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量为378万美元，2023年同期为49万美元[24] - 2024年第一季度现金及现金等价物减少4733万美元，2023年同期减少1597万美元[24] - 2024年第一季度初现金及现金等价物为2.1388亿美元，2023年同期为1.6305亿美元[24] - 2024年第一季度末现金及现金等价物为1.6655亿美元，2023年同期为1.4708亿美元[24] - 2024年第一季度现金支付利息190万美元，2023年同期为216万美元[24] - 2024年第一季度现金支付所得税为0，2023年同期也为0[24] 产品许可权支出 - 2024年第一季度购买产品许可权支出1868万美元，2023年同期无此项支出[24] 公司产品储备 - 公司目前有5种商业罕见病产品，另有3种后期开发候选产品[16]