临床试验进展 - 公司完成两项1期临床试验、一项2期剂量探索试验，并启动开放标签扩展研究（OLE）[116] - 2024年2月，公司报告2期剂量探索研究积极顶线数据，25mg（n=13）和50mg（n=15）队列参与者按2:1随机接受皮下注射[121] 市场拓展计划 - 约75%的弗里德赖希共济失调（FA）患者生活在美国以外地区，公司计划拓展全球临床试验能力[124] 融资情况 - 2024年2月，公司完成包销公开发行，发行并出售19,736,842股普通股，每股发行价8.74美元，扣除费用后净收益约1.618亿美元[126] - 2024年2月，公司完成公开发行，发行1973.6842万股普通股，净收益约1.618亿美元[153] 研发费用相关 - 公司预计未来研发费用将增加，以推进诺姆拉福斯普（nomlabofusp）的临床试验[129] - 研发费用主要包括第三方合同成本、员工相关成本、外部顾问和供应商成本等[137] - 2024年第一季度研发费用为1293.9万美元，较2023年同期的456.2万美元增加837.7万美元[140] 股票薪酬费用计量 - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型计量股票薪酬费用，相关假设具有主观性[130] 产品收入情况 - 截至目前，公司未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[135] 运营费用构成 - 公司运营费用主要包括研发活动和一般及行政成本[136] 一般及行政费用相关 - 一般及行政费用主要包括人员成本、保险费用和专业服务费用等，预计未来会增加[139] - 2024年第一季度一般及行政费用为379.5万美元，较2023年同期的307.5万美元增加72万美元[140] 其他收入（支出）净额变化 - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为208万美元，较2023年同期的111.1万美元增加96.9万美元[140] 净亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为1465.4万美元，较2023年同期的652.6万美元增加812.8万美元[140] 现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动使用现金1041.1万美元，2023年同期使用755.1万美元[146] - 2024年第一季度投资活动使用现金6836.4万美元，2023年同期提供现金9225万美元[146] - 2024年第一季度融资活动提供现金16215.1万美元，2023年同期无融资活动[146] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.032亿美元，现金及现金等价物为2.39亿美元，受限现金为130万美元[152] 运营支持情况 - 公司预计当前现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2026年[153]