市场患者诊断情况 - 公司预计2022年美国至少20万患者被诊断为转移性结直肠癌、胃肠道癌、乳腺癌和胰腺癌，至少27.5万患者被诊断为胰腺癌、肺癌、卵巢癌和乳腺癌，至少20万患者被诊断为肺癌、结直肠癌、胃肠道癌和胰腺癌[37][38][39] NGC - 卡培他滨药物特性 - NGC - 卡培他滨在临床试验中，卡培他滨单独使用时高达50 - 70%患者出现的手足综合征和心脏毒性等副作用，在NGC - 卡培他滨中未出现[36] - NGC - 卡培他滨基于卡培他滨代谢物5 - FU的全身暴露量，比卡培他滨强50倍[37][47] - 公司于2021年8月2日在晚期难治性胃肠道肿瘤患者中开展NGC - 卡培他滨1B期剂量递增最大耐受剂量试验，中期分析未发现剂量限制性毒性、大于1级的药物相关不良事件以及与5 - FU分解代谢物相关的不良事件[47] 公司药物研发计划 - 公司计划2023年与FDA会面讨论NGC - 吉西他滨潜在研究设计，并于2023年下半年提交2B期试验方案至新药研究申请[38] - 公司计划在2023年和2024年对NGC - 伊立替康进行新药研究启用和毒理学研究[39] 公司临床试验进展 - 公司于2023年2月停止PCS499罕见病2期试验的进一步入组，并已完成PCS12852在胃轻瘫患者中的2A期试验且结果积极[40] - PCS12852的2A期试验结果显示，0.5mg剂量组患者胃排空时间较基线值平均减少31.90分钟，安慰剂组仅减少9.36分钟[53] - 因患者招募困难，公司于2023年2月停止PCS499治疗uNL的2B期试验进一步招募患者[60] 公司战略与方法 - 公司战略是利用监管科学方法开发下一代化疗（NGC）专有小分子肿瘤药物[41] - 公司监管科学方法源于20世纪90年代，过去30年不断扩展，与FDA的Optimus项目原则和草案指南高度契合[35] 公司药物管线 - 公司NGC药物管线包括NGC - 卡培他滨、NGC - 吉西他滨、NGC - 伊立替康以及两种非肿瘤药物PCS12852和PCS499[43] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度公司净亏损402.2073万美元，较2022年同期的322.7131万美元增加79.4942万美元[61] - 2023年第一季度研发费用为162.748万美元，较2022年同期的204.3984万美元减少41.6504万美元[62] - 2023年第一季度一般及行政费用为247.8055万美元，较2022年同期的118.473万美元增加129.3325万美元[64] - 2023年第一季度其他收入为8.3462万美元，较2022年同期的1583美元增加8.1879万美元[65] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为214.407万美元，较2022年同期的180.2926万美元增加[67] - 2023年第一季度融资活动提供净现金635.2077万美元，2022年同期使用净现金30万美元[67] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1070万美元[69] - 2023年1 - 3月，公司通过出售843.2192万股普通股筹集总收益700万美元，净收益640万美元[57] - 截至2023年3月31日的三个月，公司净亏损400万美元，其中非现金费用为170万美元[70] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损6830万美元[70] 公司财务状况与资金需求 - 公司自成立以来无销售，预计未来一段时间仍会亏损[70] - 基于当前计划，不考虑与林肯公园的购买协议资金，公司现有现金余额至少可维持未来十二个月[70] - 公司未来资金需求受临床试验成本、产品研发进度等多因素影响[71] - 公司预计通过股权、债务融资等方式满足资金需求，但无法保证能按可接受条款获得资金[72] 公司合同与财务报表相关情况 - 截至2022年12月31日财年的年度报告中，合同义务无重大变化[73] - 截至2023年3月31日，公司无资产负债表外安排[74] - 公司财务报表编制需进行估计和判断，关键会计政策无变化[75] - 近期发布的会计准则对公司财务状况和经营成果无重大影响[76]