产品研发进展 - 公司产品候选PGN - EDO51在2022年第二季度进入临床，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），在非人类灵长类动物研究中，30mg/kg剂量下在骨骼肌（包括横膈膜）实现超70%的外显子51跳跃[86] - 公司产品候选PGN - EDO51已启动1期临床试验，预计2022年底获得顶线数据；PGN - EDODM1预计2023年上半年提交新药研究申请（IND）；PGN - EDO53预计2022年下半年报告非人类灵长类动物外显子跳跃数据[87] - 公司预计2022年下半年提名更多产品候选[87] IPO相关情况 - 2022年5月10日公司完成首次公开募股（IPO），出售9000000股，每股发行价12美元，总收益1.08亿美元；5月16日承销商部分行使期权，公司发行1238951股，收益1490万美元；IPO和期权行使共获毛收入约1.229亿美元，净收入1.102亿美元[88] - 截至2022年6月30日，公司自成立以来通过股权融资获1.639亿美元，IPO获1.08亿美元，行使超额配售权获1490万美元[120] - 2022年扣除首次公开募股相关成本130万美元后，首次公开募股总净收益为1.102亿美元[128] - 截至2022年6月30日，公司有140万美元首次公开募股相关应计成本，预计在2022年第三季度支付[128] - 2021年公司支付首次公开募股相关成本140万美元[128] 财务亏损情况 - 截至2022年6月30日的六个月和2021年6月30日的六个月，公司净亏损分别为3560万美元和1200万美元[91] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损6930万美元[91] - 公司自成立以来未从产品销售或其他来源获得任何收入，运营亏损和负现金流显著，主要资金用于研发等活动，资金主要来自可转换优先股私募和IPO收益[90] 资金支持情况 - 公司预计IPO净收益和现有现金及现金等价物足以支持当前计划运营至2025年上半年[92] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物2.188亿美元，预计可支撑运营至2025年上半年[121] 研发费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司研发总费用分别为1424万美元和321.6万美元；六个月研发总费用分别为2494.7万美元和874.6万美元[100] - 2022年第二季度研发费用从320万美元增至1420万美元，增加1100万美元，主要因管线项目研发活动增加[109][110] - 2022年上半年研发费用从870万美元增至2490万美元，增加1620万美元，主要因管线项目研发活动增加[114][115] 行政费用情况 - 2022年第二季度行政费用从200万美元增至340万美元，增加140万美元，主要因人员、设施和专业服务成本增加[109][111] - 2022年上半年行政费用从310万美元增至660万美元，增加350万美元，主要因人员、合规和设施成本增加[114][116][117] 所得税费用情况 - 2022年上半年公司所得税费用从0增加至440万美元，原因是知识产权资产转移产生税务负债[108][114][119] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2490万美元，主要因净亏损，部分被运营资产负债变化和非现金费用抵消[124][125] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为220万美元，高于2021年的30万美元，用于购买财产和设备[124][127] - 2022年上半年融资活动净现金流入为1.134亿美元，高于2021年的1580万美元，主要因IPO融资[124] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为1.134亿美元，主要来自公司首次公开募股净收益1.13亿美元[128] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为1580万美元，来自A - 2系列可转换优先股的出售[129] 其他财务事项 - 公司通过行使A - 2优先股认股权证获得40万美元[128] - 截至2022年6月30日，公司有现金及现金等价物2.188亿美元[132] - 假设利率变动100个基点，不会对公司财务结果产生重大影响[132] - 公司面临外汇汇率风险，预计2022财年汇率变动10%，不会对公司经营成果或财务状况产生重大影响[133] - 公司关键会计政策和估计与最终招股说明书中描述的相比无重大变化[130] 产品收入预期 - 公司目前无获批销售产品，未来可能通过合作、许可协议或产品销售获得收入，但至少未来几年内不太可能获批产品[96]