产品研发进展 - 公司产品候选PGN - EDO51在2022年第三季度完成健康正常志愿者的1期临床试验，计划于2023年上半年启动针对杜氏肌营养不良症患者的2a期多次递增剂量临床试验[85][86] - PGN - EDO51在非人类灵长类动物研究中，30mg/kg剂量下在骨骼肌（包括横膈膜）实现超70%的外显子51跳跃[85] - 公司预计2023年上半年提交PGN - EDODM1的研究性新药申请，预计2022年底前公布PGN - EDO53在非人类灵长类动物中的外显子跳跃数据[87] 首次公开募股情况 - 2022年5月10日公司完成首次公开募股，出售900万股，每股发行价12美元，总收益1.08亿美元；承销商部分行使期权，公司发行1238951股，收益1490万美元；首次公开募股和期权行使共获毛收入约1.229亿美元，净收入1.102亿美元[89] - 2018年1月成立至2022年9月30日，公司通过出售普通股和可转换优先股获总收益1.639亿美元，IPO获收益1.08亿美元，行使超额配售权获1490万美元[120] 财务关键指标变化 - 截至2022年9月30日的九个月，公司净亏损为5420万美元，2021年同期为2010万美元；截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.958亿美元，累计亏损为8790万美元[92] - 公司预计首次公开募股的净收益和现有现金及现金等价物足以支持当前计划运营至2025年上半年[93] - 2022年前三季度研发费用从1445.8万美元增至4091.1万美元，增加2645.3万美元[115][116] - 2022年前三季度管理费用从544万美元增至1017.7万美元，增加473.7万美元[115][117] - 2022年前三季度其他收入（支出）净额为收入134万美元，2021年同期为支出23.9万美元，增加157.9万美元[115][118] - 2022年前三季度所得税费用从无增至442万美元，增加442万美元[115][119] - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为4587.8万美元，2021年同期为1661.3万美元[124] - 2022年前三季度投资活动净现金使用量为265.3万美元，2021年同期为34.4万美元[124] - 2022年前三季度融资活动净现金流入为1.11976亿美元，2021年同期为1.48683亿美元[124] - 2022年前三季度汇率变动对现金的影响为减少55.6万美元，2021年同期为增加3.7万美元[124] - 2021年前9个月，经营活动净现金使用量为1660万美元，净亏损2010万美元，经营资产和负债变动提供现金230万美元，非现金费用130万美元[126] - 2021年前9个月，经营资产和负债净变动主要因应计费用和应付账款增加720万美元，部分被其他应收款、预付账款等净增加490万美元抵消[126] - 2021年前9个月，非现金费用主要包括80万美元的股份支付费用和30万美元的优先股认股权证负债公允价值增加[126] - 2022年前9个月，投资活动净现金使用量为270万美元，2021年前9个月为30万美元[127] - 2022年前9个月，融资活动提供净现金1.12亿美元，主要来自公司IPO净收益1.116亿美元，扣除2022年支付的270万美元IPO相关成本[128] - 2021年前9个月，融资活动提供净现金1.487亿美元，主要来自A - 2系列可转换优先股出售所得3700万美元和B系列可转换优先股出售所得1.121亿美元，部分被计划首次公开募股的40万美元递延发行成本抵消[129] - 截至2022年9月30日，公司有1.958亿美元现金及现金等价物，主要为支票账户现金和美国国债支持的货币市场基金[132] - 假设利率变动100个基点，不会对公司财务结果产生重大影响[132] - 公司面临外汇汇率风险，英国子公司部分研发和人员成本以英镑结算，但汇率波动目前不显著[133] - 基于2022财年预期业务量，汇率变动10%不会对公司经营成果或财务状况产生重大影响[133] 各产品研发费用情况 - 2022年第三季度和截至9月30日的九个月，PGN - EDO51的外部研发费用分别为8285万美元和1.7929亿美元[101] - 2022年第三季度和截至9月30日的九个月，PGN - EDODM1的外部研发费用分别为2436万美元和6743万美元[101] - 2022年第三季度和截至9月30日的九个月，PGN - EDO53的外部研发费用分别为501万美元和2633万美元[101] - 2022年第三季度和截至9月30日的九个月，公司总研发费用分别为1.5964亿美元和4.0911亿美元，2021年同期分别为5712万美元和1.4459亿美元[101]