公司发展历程 - 公司于2018年1月25日在英国成立为PepGen Limited，2020年11月9日启动公司重组，2020年11月23日完成，PepGen Inc.成为PepGen Limited的唯一股东[112] 产品临床试验进展 - 公司于2022年第三季度完成PGN - EDO51在健康志愿者中的首次人体1期临床试验，在非人类灵长类动物研究中，30mg/kg剂量的PGN - EDO51在骨骼肌中实现超70%的外显子51跳跃，在mdx小鼠研究中，60mg/kg剂量的PGN - EDO23使骨骼肌中肌营养不良蛋白水平超80%[98] - 公司PGN - EDO51的临床开发计划包括两项针对杜氏肌营养不良症患者的2期平行研究，CONNECT1 - EDO51预计2023年第四季度或2024年第一季度初在加拿大对患者给药，预计2024年年中获得5mg/kg剂量水平的概念验证数据；CONNECT2 - EDO51预计2024年第一季度启动[99][100] - 公司PGN - EDODM1用于治疗1型强直性肌营养不良症，FREEDOM - DM1研究将在美国和加拿大的3个队列中评估5mg/kg、10mg/kg和20mg/kg剂量水平，预计2024年报告概念验证数据[103] 融资情况 - 2022年5月10日公司完成首次公开募股，出售9000000股，每股发行价12美元，总收益1.08亿美元；承销商部分行使期权，公司发行1238951股，收益1490万美元，首次公开募股和期权行使共获总收益约1.229亿美元，净收益1.102亿美元[105] - 2023年8月8日公司与Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated签订股权销售协议，可不时发售最高1亿美元的普通股，销售代理有权获得最高3%的佣金，截至2023年9月30日未出售股份[107] - 自2018年1月成立至2023年9月30日，公司通过出售普通股和可转换优先股获得总计1.639亿美元的资金，2022年5月IPO获得1.08亿美元，行使超额配售权获得1490万美元[140,141] - 2023年6月16日，公司向美国证券交易委员会提交的S - 3表格的暂搁注册声明生效，涵盖最高3亿美元的证券发售[142] - 2022年公司IPO净收益1.102亿美元，扣除270万美元IPO相关成本，还从A - 2优先股认股权证行使中获得40万美元[150] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月，公司净亏损分别为5910万美元和5420万美元[110] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.295亿美元，累计亏损为1.62亿美元[110] - 基于当前运营计划，公司认为首次公开募股的估计净收益加上现有现金及现金等价物足以支持到2025年的运营计划[111] - 2023年第三季度研发费用为2054万美元，较2022年同期的1596.4万美元增加457.6万美元；前九个月研发费用为5182.6万美元，较2022年同期的4091.1万美元增加1091.5万美元[117,129,135] - 2023年第三季度行政及管理费用为424万美元，较2022年同期的359万美元增加65万美元；前九个月行政及管理费用为1212.9万美元，较2022年同期的1017.7万美元增加195.2万美元[129,135] - 2023年第三季度其他收入（支出）净额为149万美元，较2022年同期的94.7万美元增加54.3万美元；前九个月其他收入（支出）净额为482.4万美元，较2022年同期的134万美元增加348.4万美元[129,135] - 2023年第三季度净亏损为2329万美元，较2022年同期的1860.7万美元增加468.3万美元；前九个月净亏损为5913.1万美元，较2022年同期的5416.8万美元增加496.3万美元[129,135] - 2023年前九个月所得税费用为零，较2022年同期的440万美元减少440万美元[126,135,139] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.295亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年[143] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为4960万美元，2022年同期为4590万美元[145,146,147] - 2023年前9个月投资活动净现金使用量为240万美元，2022年同期为270万美元[145,148] - 2023年前9个月融资活动净现金使用量为20万美元，2022年同期融资活动提供净现金1.12亿美元[145,149,150] - 2023年前9个月现金、现金等价物和受限现金净减少5213.9万美元，2022年同期净增加6288.8万美元[145] - 2023年前9个月净亏损5910万美元，部分被570万美元非现金费用和370万美元经营资产和负债变动所抵消[146] - 2022年前9个月净亏损5420万美元，部分被450万美元经营资产和负债变动提供的现金和380万美元非现金费用所抵消[147] - 截至2023年9月30日，公司有1.295亿美元现金和现金等价物，主要为支票账户现金和美国国债支持的货币市场基金[152] - 截至2023年9月30日，公司现金和货币市场账户由美国4家金融机构和英国1家金融机构持有[153] 费用计划 - 公司计划在2023年剩余时间继续增加研发费用，推进多项临床试验和研发活动[117] - 公司预计2023年底行政及管理费用保持稳定，2024年与合规、保险和投资者关系相关的费用也将保持一致[122] 未来资本需求风险 - 公司未来资本需求取决于产品研发、监管审查、市场接受度等诸多因素，若无法筹集资金将对财务状况和业务计划产生负面影响[144] 研发费用构成 - 公司研发费用主要包括与研发活动相关的外部和内部成本，包括与第三方的合作费用以及人员相关成本[114]