财务数据关键指标变化 - 2024年2月后续发行所得约8000万美元，预计运营现金可维持至2026年[1] - 2023年第四季度研发费用为1630万美元，去年同期为1320万美元；全年研发费用为6810万美元，去年同期为5410万美元[10] - 2023年第四季度行政费用为450万美元，去年同期为400万美元；全年行政费用为1660万美元，去年同期为1420万美元[10] - 2023年第四季度净亏损为1950万美元，去年同期为1490万美元；全年净亏损为7860万美元，去年同期为6910万美元[11] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为1.104亿美元[10] 各条业务线数据关键指标变化 - CONNECT1 - EDO51二期临床试验5mg/kg剂量组已完成入组，预计2024年年中公布初步数据[3][6] - CONNECT2 - EDO51二期临床试验已在英国启动，计划扩展至美国等其他国家，有望支持加速审批[6] - PGN - EDODM1获美国食品药品监督管理局快速通道认定[6] - FREEDOM - DM1一期临床试验已开始给药，预计2024年下半年公布至少5mg/kg剂量组的初步数据[2][7] - PGN - EDO53计划推进新药研究和临床试验申请的非临床研究[8]