公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总资产分别为2.75254亿美元和2.95526亿美元，降幅约6.86%[18] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净亏损分别为2285.6万美元和净收入1102.9万美元[21] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司运营活动净现金使用分别为1366.5万美元和1276.6万美元[30] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司投资活动净现金分别为提供1223.2万美元和使用1137.3万美元[30] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司融资活动净现金分别为提供137万美元和5170万美元[30] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5081.9万美元和5088.2万美元[18] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司短期投资分别为2.13281亿美元和2.26012亿美元，降幅约5.63%[18] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司应收账款分别为217.4万美元和927.9万美元，降幅约76.57%[18] - 截至2021年3月31日，公司金融资产市值24.3837亿美元；截至2020年12月31日，市值26.3697亿美元[46] - 截至2021年3月31日，公司固定资产净值426.6万美元；截至2020年12月31日，净值432.1万美元[51] - 2021年第一季度折旧费用40万美元，2020年第一季度折旧费用30万美元[51] - 截至2021年3月31日，公司应计负债736.4万美元；截至2020年12月31日，应计负债957.6万美元[52] - 截至2021年3月31日，公司其他长期负债83.5万美元；截至2020年12月31日，其他长期负债86.6万美元[53] - 2021年第一季度研发服务收入220万美元，2020年第一季度研发服务收入390万美元[57] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司预留未来发行股份分别为890.8566万股和733.8314万股[66] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司在应计费用和其他负债中记录的受限股负债分别为0.8万美元和1万美元[73] - 2021年第一季度，受限股归属的总公允价值为5.1万美元，截至3月31日未归属受限股的总内在价值为220万美元[76] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司股票薪酬总费用分别为257.8万美元和42.5万美元[80] - 2021年第一季度，公司根据2020年员工股票购买计划记录股票薪酬费用30万美元，截至3月31日已发行5.9766万股[82] - 2021年和2020年第一季度公司未记录所得税拨备，有效税率为0%，对递延所得税资产维持100%估值备抵[84] - 2021年和2020年第一季度租金费用（含公共区域维护费）为0.6百万美元[88] - 截至2021年3月31日，未来最低租赁付款总额为9,188千美元[89] - 2021年第一季度公司净亏损22.9百万美元，截至2021年3月31日累计亏损140.7百万美元，现金等资产为264.1百万美元[106] - 2021年第一季度关联方收入220万美元，较2020年同期的2890万美元减少2680万美元，主要因2020年第一季度PLN - 1474一期临床试验首例患者给药的2500万美元里程碑收入[116][117] - 2021年第一季度研发费用1850万美元，较2020年同期的1390万美元增加460万美元，主要因员工相关费用和临床试验费用增加[116][118] - 2021年第一季度一般及行政费用660万美元，较2020年同期的400万美元增加260万美元，主要因员工相关费用和上市公司运营成本增加[120] - 2021年第一季度利息及其他收入净额6.3万美元，较2020年同期的2.1万美元增加4.2万美元，因IPO后现金、现金等价物和短期投资增加带来更高利息收入[122] - 截至2021年3月31日，公司有2.641亿美元现金、现金等价物和短期投资，预计现有资金至少可支持一年运营至2023年，但未来仍需额外资金完成临床开发[123] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量1370万美元，较2020年同期增加90万美元，主要因季度内结算的薪酬相关成本增加；投资活动净现金流入1220万美元，2020年同期为净现金使用1140万美元，因短期投资到期金额超过购买金额；融资活动净现金流入140万美元，较2020年同期减少5030万美元，因2020年收到C轮优先股融资，2021年仅为股票期权行权所得[128][129][130][131] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.641亿美元，无未偿还债务，利率立即变动100个基点对其公允价值无重大影响[139] - 2021年第一季度公司净亏损2290万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.407亿美元[147] - 截至2021年3月31日，公司约有2.641亿美元现金、现金等价物和短期投资，现有资金预计可支持运营至2023年，但未来仍需额外资金[151] 公司股权相关情况 - 2020年5月22日，公司实施了1比7.15的普通股反向股票分割[34] - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行1035万股普通股，每股发行价16美元，净收益1.483亿美元[35] - 首次公开募股同时，公司向诺华以每股16美元价格私募发行62.5万股普通股，收益1000万美元，诺华持股约6.1%[36] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司均获授权发行3亿股普通股，面值为每股0.0001美元[62] - 2020年计划规定每年1月1日自动增加授权发行股份，数量为前一年12月31日已发行股份的5%或由公司董事会薪酬委员会确定的较低数额[68] - 2021年第一季度，公司使用Black - Scholes模型估算股票期权奖励费用，预期波动率为74.95% - 75.72%，无风险利率为0.61% - 1.06% [77] - 2021年第一季度，公司根据2020年计划授予108.2053万份股票期权[77] - 2020年3月公司授予第三方合伙人26,573份股票期权，授予日公允价值为0.1百万美元[91] - 诺华承诺向公司提供最多30.0百万美元股权融资，截至2021年3月31日和2020年12月31日分别持有公司约6.0%和6.1%的摊薄后普通股[93] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，诺华分别持有公司约6.0%和6.1%的完全摊薄后流通普通股[110] - 2020年6月公司完成IPO，扣除承销折扣等费用后净得1.483亿美元，同时向诺华发行62.5万股普通股获得1000万美元[124] 公司与诺华合作情况 - 2019年公司与诺华达成合作协议，获5000万美元前期许可费，有资格获4.16亿美元额外付款及销售提成，诺华资助研发费用最高3300万美元[54] - 公司已获2500万美元或有付款，还有3910万美元待达成条件获取，2021年第一季度无或有付款，2020年第一季度有2500万美元[55] - 公司与诺华的合作协议中，获得PLN - 1474全球独家许可的预付许可费5000万美元，2020年第一季度PLN - 1474一期试验首例患者给药时又获得2500万美元，还可能获得最高3.91亿美元的里程碑付款及产品销售分层特许权使用费，诺华分别为PLN - 1474和整合素研究目标提供1960万美元和最高1340万美元的研发资金[111] 公司租赁相关情况 - 2018年2月公司签订约32,974平方英尺的不可撤销租赁协议，首年每月租金0.2百万美元，已支付约0.4百万美元可退还保证金[87] 公司慈善与供款情况 - 2020年第一季度公司向UCSF基金会慈善捐款0.7百万美元，2021年第一季度无捐款[92] - 2021年和2020年第一季度公司向401(k)计划供款0.2百万美元[94] 公司产品研发进展 - PLN - 74809的2a期PET成像试验初步数据预计2021年上半年公布，INTEGRIS试验在IPF和PSC的试验分别预计2021年底和2022年上半年完成招募[105][109] - 公司主要产品候选药物PLN - 74809处于治疗IPF和PSC的早期临床开发阶段，PLN - 1474也处于早期临床开发阶段[154][156] - PLN - 74809已完成多个1期试验，正在开展两项2a期IPF试验、一项2a期PSC试验以及一项评估其治疗至少为重症COVID - 19患者ARDS潜力的2a期试验[156] - PLN - 1474已完成在健康志愿者中的1a期SAD/MAD研究，2021年第一季度其IND转至诺华，诺华负责后续开发、制造和商业化活动[156] - 公司完成PLN - 74809在健康志愿者中的1a期临床试验，71名试验参与者中除一些轻微不良事件报告外，该候选产品在所有剂量下总体耐受性良好[170] - 公司正在招募两项PLN - 74809在IPF中的2a期试验，一项利用PET配体测量治疗后肺部αβ靶点结合情况，另一项是12周双盲安慰剂对照试验评估安全性、耐受性和药代动力学[178] 公司研发费用相关 - 2021年第一季度，公司根据Adimab协议确认研发费用2.8万美元，2020年同期无相关费用[60] 公司法规相关情况 - 公司是《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，选择延迟采用新或修订的会计准则，待适用于私人公司时再采用ASU No. 2016 - 02（Topic 842）《租赁》，即2021年12月15日后开始的财年生效[137] - 公司作为新兴成长型公司可享受JOBS法案豁免，豁免适用至2025年12月31日、年总收入达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或三年内发行超10亿美元非可转换债务证券等情况最早发生时[138] - 截至文件提交日，公司未涉及重大法律事项或索赔，但未来可能面临相关情况[145] - 公司与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，可能面临刑事制裁、民事处罚等风险[210] - 2020年11月20日，OIG对联邦反回扣法规进行进一步修改，部分规则于2021年1月19日生效，公司正评估其影响[211] - 联邦民事和刑事虚假索赔法等禁止向联邦医疗保健计划提交虚假索赔，制造商可能因“导致”虚假索赔而承担责任，FCA允许举报人提起诉讼并分享赔偿[211] - 联邦健康保险流通与责任法案（HIPAA）禁止欺诈医疗保健福利计划，违反者可能在无实际知晓法规或特定违法意图的情况下被定罪[211] - 反诱导法禁止向医疗保险或医疗补助受益人提供可能影响其选择供应商的报酬[212] - 生物制药产品的分销需遵守额外要求和法规，包括记录保存、许可、存储和安全要求[212] - 若公司业务实践被认定不符合法规，可能面临重大民事、刑事和行政处罚等，影响公司业务[214] - 若产品候选药物获得监管批准，公司将面临持续的监管义务和审查，不遵守规定可能面临处罚[216] 公司未来发展风险 - 公司预计未来将继续产生重大亏损，费用可能因推进产品候选药物临床开发等活动而大幅增加[148] - 公司未来资金需求取决于产品候选药物临床研究进展、监管审批、制造工艺开发等多种因素，且无法确定能否获得足够资金[152] - 公司季度和年度经营业绩可能因多种不可控因素大幅波动，若业绩低于预期，股价可能下跌[153] - 公司运营主要通过股权融资和与诺华的合作来融资，未来可能通过多种方式筹集资金，但可能带来股权稀释等问题[152] - 公司成立于2015年，无获批商业销售产品，未产生任何收入[154] - FDA批准新药一般需相关药物在相关患者群体中进行的两项良好对照的3期临床试验的决定性数据，3期临床试验通常涉及数百名患者，成本高且需数年完成[162] - 临床开发产品候选药物失败的原因包括临床前研究或试验结果不佳、无法确定有临床意义的终点、未获监管批准、出现竞争产品、产品不经济以及他人的专有权利等[164] - 公司药物发现和开发方法未经验证，可能无法产生适销产品[159] - 公司评估产品候选药物的技术和方法未得到临床验证，结果可能无法复制[160] - 开展临床试验可能面临成本超预期、无法与其他疗法竞争、产品候选药物疗效差等问题[161] - 若在国外开展临床试验或寻求营销批准，需遵守众多外国监管要求，审批流程和时间与美国不同[165] - 美国IPF患者约140,000人，PSC患者约30,000 - 45,000人，公司开发的PLN - 74809针对这两种孤儿适应症，可能因患者群体小而难以招募受试者[174] - 若产品候选药物获得美国孤儿药指定并首次获批，可获得7年市场独占期，但可能因申请缺陷或无法保证供应而被撤销[183] - 临床测试或获取营销批准的额外延迟会增加公司产品开发成本，还可能影响产品候选药物的批准和商业化[169] - 公司正在进行的和未来的临床试验可能揭示严重不良事件或意外药物相互作用，影响产品候选药物的监管批准和市场接受度[170] - 公司临床试验患者招募可能因多种因素遇到困难，包括患者标准、患者意愿、竞争等，导致临床