公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为2.55716亿美元和2.95526亿美元，下降约13.47%[19] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为1173.6万美元和1246.5万美元，下降约5.84%[19] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司股东权益分别为2.4398亿美元和2.83061亿美元，下降约13.80%[19] - 2021年和2020年第二季度，公司营收分别为1789万美元和3600万美元，下降约50.28%[22] - 2021年和2020年上半年，公司营收分别为3963万美元和3.2538亿美元，下降约87.82%[22] - 2021年和2020年第二季度，公司净亏损分别为2283.1万美元和1700.1万美元，增长约34.29%[22] - 2021年和2020年上半年，公司净亏损分别为4568.7万美元和597.2万美元，增长约665.02%[22] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司发行和流通的普通股分别为3585.3916万股和3555.2795万股，增长约0.85%[19] - 2021年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损均为0.64美元，2020年同期为1.39美元[22] - 2021年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损均为1.28美元，2020年同期为0.85美元[22] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为45687000美元、5972000美元[31] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为33068000美元、4994000美元[31] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金分别为15816000美元、-117692000美元[31] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金分别为1562000美元、215340000美元[31] - 截至2021年6月30日，公司金融资产市值为233782000美元，2020年12月31日为263697000美元[47] - 2021年6月30日和2020年6月30日止三个月折旧费用分别为400000美元和300000美元，六个月分别为700000美元和600000美元[52] - 截至2021年6月30日，公司财产和设备净值为4367000美元，2020年12月31日为4321000美元[52] - 截至2021年6月30日，公司应计负债为8168000美元，2020年12月31日为9576000美元[53] - 截至2021年6月30日，公司其他长期负债为804000美元，2020年12月31日为866000美元[54] - 2021年和2020年6月30日止三个月研发服务收入分别为1800000美元和4000000美元，六个月分别为3600000美元和32500000美元[56] - 截至2021年6月30日，公司预留未来发行股份为8748133股，2020年12月31日为7338314股[64] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司记录的受限股票奖励负债分别为6000美元和10000美元[72] - 2021年上半年无受限股票奖励授予，截至2021年6月30日，未购买的受限股票奖励为4195股，加权平均授予日公允价值为每股0.08美元[73][74] - 2021年上半年归属的受限股票奖励总公允价值为102000美元，截至2021年6月30日，未归属受限股票奖励的总内在价值为190万美元[75] - 2021年第二季度和上半年，公司的股票薪酬费用分别为228万美元和485.8万美元[79] - 2020年员工股票购买计划预留700000股，截至2021年6月30日，已发行59766股，2021年第二季度和上半年的股票薪酬费用分别为10万美元和40万美元[80][81] - 截至2021年6月30日，未来最低租赁付款总额为869万美元[88] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，计算摊薄后每股净亏损时排除的潜在稀释性证券分别为3,912,829股和2,732,085股[93] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为2283.1万美元和1700.1万美元；六个月分别为4568.7万美元和597.2万美元[93] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.635亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.44亿美元[104] - 2021年Q2关联方收入为180万美元，较2020年Q2的360万美元减少180万美元[113][114] - 2021年Q2研发费用为1920万美元，较2020年Q2的1750万美元增加170万美元[113][115] - 2021年Q2一般及行政费用为550万美元，较2020年Q2的300万美元增加240万美元[113][117] - 2021年Q2利息及其他收入（支出）净额为7.3万美元，较2020年Q2的-2.5万美元增加9.8万美元[113][120] - 2021年上半年关联方收入为400万美元，较2020年上半年的3250万美元减少2860万美元[121][122] - 2021年上半年研发费用为3770万美元，较2020年上半年的3150万美元增加630万美元[121][123] - 2021年上半年一般及行政费用为1200万美元，较2020年上半年的710万美元增加500万美元[121][125] - 2021年上半年利息及其他收入（支出）净额为13.6万美元，较2020年上半年的-0.4万美元增加14万美元[121][127] - 2021年上半年经营活动净现金使用量增加2810万美元至3310万美元，主要因运营费用增加和2020年一季度里程碑收入减少[133][134] - 2021年上半年投资活动提供的净现金增加1.335亿美元，达到1580万美元[135] - 2021年上半年融资活动提供的净现金减少2.138亿美元，降至160万美元[136] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.44亿美元[146] - 2021年3个月和6个月的净亏损分别为2280万美元和4570万美元[153] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损为1.635亿美元[153] 公司股权相关情况 - 2019年12月31日，A、B、C系列可赎回可转换优先股股份分别为5600万股、4950.1221万股、2636.0745万股，金额分别为62468美元、75860美元、47947美元[28] - 2020年3月31日，A、B、C系列可赎回可转换优先股股份分别为5600万股、4950.1221万股、5488.8058万股，金额分别为62468美元、75860美元、99985美元[28] - 2020年6月30日，公司股东权益为315816美元[28] - 2020年5月22日，公司实施1比7.15的普通股反向股票分割[35] - 2020年6月，公司完成首次公开募股，发行1035万股普通股，净收益1.483亿美元[36] - 公司完成首次公开募股同时，向诺华私人配售62.5万股普通股，收益1000万美元，诺华持股约6.1%[37] - 截至2021年6月30日，公司授权发行300000000股普通股，面值为每股0.0001美元[61] - 2015年股权奖励计划最初预留150万股，经多次修订后共增加280万股，2020年5月该计划暂停[65] - 2020年股票期权和激励计划可授予最多420万股，自2021年起每年1月1日自动增加股份，数量为前一年12月31日已发行股份的5%或计划管理员确定的金额，截至2021年6月30日，有430万股可供发行[66] - 2021年第二季度，公司根据2020年计划授予201688份股票期权[76] - 截至2021年6月30日，股票期权的预期波动率为74.95% - 76.31%，无风险利率为0.61% - 1.07%，预期期限为5.44 - 6.08年，基础普通股公允价值为26.13 - 38.23美元[76] - 2021年6月，公司向Third Rock Ventures合伙人授予26,572份股票期权，授予日公允价值为50万美元；2020年3月，授予26,573份股票期权，授予日公允价值为10万美元[90] - 2019年10月，公司与诺华达成协议，诺华承诺提供至多3000万美元股权融资，其中2000万美元用于C轮优先股融资，1000万美元用于普通股私募配售；截至2021年6月30日和2020年12月31日，诺华分别持有公司约6.0%和6.1%的摊薄后流通普通股[91] 公司与诺华合作相关情况 - 公司与诺华协议获得50000000美元前期许可费，有资格获得416000000美元额外付款，已收到25000000美元，还有391000000美元待达成条件获取[55][56] - 公司与诺华的合作协议中，已收到5000万美元的前期许可费和2500万美元的一期试验首名患者给药付款，有望获得至多3.91亿美元的里程碑付款[109] - PLN - 1474与诺华合作开发，已完成在健康志愿者中的1a期SAD/MAD研究，2021年第一季度IND转让给诺华[161] 公司产品研发及临床试验相关情况 - 公司主要产品候选药物PLN - 74809在健康志愿者扩展1a期剂量递增试验中完成最高640mg单次递增剂量和最高320mg多次递增剂量给药[102] - PLN - 74809在特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC）的2a期试验入组分别有望在2021年底和2022年上半年完成[102][103] - 公司主要产品候选药物PLN - 74809处于治疗IPF和PSC的早期临床开发阶段，PLN - 1474也处于早期临床开发阶段[160][161] - PLN - 74809已完成多项1期试验，正在开展两项2a期IPF试验（包括PET成像试验）和一项2a期PSC试验[161] - 公司已完成PLN - 74809在健康志愿者中的1a期临床试验，71名试验参与者中除一些轻微不良事件报告外，该候选产品在所有剂量下总体耐受性良好[176] - 公司正在招募两项PLN - 74809针对IPF的2a期试验，一项利用正电子发射断层扫描（PET）配体测量治疗后肺部αβ靶点结合情况，另一项是为期12周的双盲安慰剂对照试验，评估三种剂量的安全性、耐受性和药代动力学[184] 公司经营风险相关情况 - 公司未来亏损金额不确定，季度和年度经营业绩可能大幅波动，或低于投资者或证券分析师预期[159] - 公司经营业绩波动受临床试验结果、受试者招募、产品获批时间和范围、研发活动成本等多种因素影响[159] - 公司研发方法未经证实，可能无法开发出有市场价值的产品，产品候选药物开发可能面临未知问题和延误[164] - 临床开发过程漫长、复杂且昂贵，结果不确定，产品候选药物在任何阶段都可能失败[167] - 后期临床试验产品候选药物可能因缺乏疗效或存在安全问题而失败，多数开始临床试验的产品候选药物最终无法获批[167] - 公司部分试验为开放标签研究，可能存在夸大治疗效果和研究者偏差的问题，开放标签试验的积极结果可能无法在后期安慰剂对照试验中重现[168][169] - 美国特发性肺纤维化（IPF）患者约140,000人，原发性硬化性胆管炎（PSC）患者约30,000 - 45,000人，公司开发的PLN - 74809针对这两种孤儿病开展临床试验，可能因患者群体小而难以招募受试者[181] - 公司可能因监管机构、机构审查委员会等不授权，或与试验地点和合同研究组织（CRO）无法达成协议等原因，导致临床试验启动或完成延迟[174] - 公司临床试验可能因COVID - 19疫情导致延迟和中断，包括临床研究、供应链、与第三方服务提供商达成协议等方面[179] - 公司临床试验可能因患者招募困难而延迟或受不利影响，原因包括患者群体小、与其他试验竞争、COVID - 19疫情等[180][181][182] - 公司临床试验设计或执行可能存在缺陷，导致结果无法支持营销批准，且监管机构在审批过程中有很大自由裁量权[184][185] - 公司产品开发成本可能因临床试验延迟或获得营销批准延迟而增加，影响产品商业化进程[175] - 公司临床试验可能揭示出严重不良事件或意外药物相互作用，导致监管批准或市场接受受阻[176] - 美国孤儿药获批后有7年市场独占期，若申请有重大缺陷或制造商无法保证供应，独占权可能被撤销[190] - 产品候选药物制造或配方方法的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和商业化进程[192] - 大规模制造存在成本超支、工艺