研发费用相关 - 截至2021年12月31日，应计研发费用为590万美元，预付研发费用为280万美元[613] - 2021 - 2019年，公司与Adimab协议相关全职员工研发费用分别为28000美元、20万美元、20万美元[704] - 2021 - 2019年研发费用分别为3928千美元、1719千美元和584千美元[723] 现金及等价物、投资、资产负债等财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年12月31日现金及现金等价物分别为5.1665亿美元和5.0882亿美元[618] - 2021年和2020年12月31日短期投资分别为1.48931亿美元和2.26012亿美元[618] - 2021年和2020年12月31日应收账款分别为199.8万美元和927.9万美元[618] - 2021年和2020年12月31日总资产分别为2.21215亿美元和2.95526亿美元[618] - 2021年和2020年12月31日总负债分别为2215.6万美元和1246.5万美元[618] - 2021年和2020年12月31日股东权益分别为1.99059亿美元和2.83061亿美元[618] - 截至2021年12月31日，公司普通股股东权益为199059美元[623] - 截至2020年12月31日，公司普通股股东权益为283061美元[623][626] - 截至2019年12月31日，公司普通股股东权益为 - 76295美元[626] - 2018年12月31日，A系列可赎回可转换优先股股份为5600万股，金额为6.1516亿美元；B系列股份为4950.1221万股，金额为7.0587亿美元；累计亏损为7.147亿美元[628] - 2019年，C系列可赎回优先股发行净额为4.7947亿美元[628] - 2021 - 2019年净亏损分别为9.7263亿美元、4.1533亿美元、631万美元[631] - 2021 - 2019年净现金用于经营活动分别为7.5443亿美元、3.7271亿美元、2750万美元[631] - 2021 - 2019年净现金用于投资活动分别为 - 7.3699亿美元、2.10866亿美元、1.7931亿美元[631] - 2021 - 2019年净现金由融资活动提供分别为2527万美元、2.13212亿美元、4.5539亿美元[631] - 截至2021年12月31日，公司金融资产调整成本18395.8万美元，未实现收益1万美元，未实现损失20.2万美元，市场价值18375.7万美元；2020年对应数据分别为26372.9万美元、15万美元、47万美元和26369.7万美元[688] - 截至2021年12月31日，短期投资中1年内到期调整成本11407.6万美元，市场价值11397.4万美元；1 - 2年到期调整成本3505.4万美元，市场价值3495.6万美元[689] - 2021年末和2020年末，公司净财产和设备分别为4606000美元和4321000美元，2021 - 2019年折旧费用分别为150万美元、130万美元、110万美元[691] - 2021年末和2020年末，预付费用和其他流动资产分别为6764000美元和4498000美元[692] - 2021年末和2020年末，应计负债分别为11991000美元和9576000美元，其他长期负债分别为0美元和866000美元[693][694] - 截至2021年和2020年12月31日，诺华协议应收账款分别为200万美元和930万美元[701] - 截至2021年和2020年12月31日，公司预留未来发行股份分别为8467491股和7338314股[710] - 2021 - 2019年递延所得税资产分别为70426千美元和36123千美元，递延所得税负债分别为 - 2742千美元和 - 682千美元，估值备抵分别为67684千美元和35441千美元[726] - 2021 - 2019年未确认税务利益分别为3505千美元、2007千美元和1355千美元[730] 公司经营亏损及收益相关 - 公司自成立以来已产生重大净亏损，预计在可预见的未来将继续产生重大净亏损[15] - 2021年、2020年、2019年公司收入分别为7572美元、41817美元、57052美元[620] - 2021年、2020年、2019年公司总运营费用分别为105107美元、83462美元、58283美元[620] - 2021年、2020年、2019年公司运营亏损分别为97535美元、41645美元、1231美元[620] - 2021年、2020年、2019年公司净亏损分别为97263美元、41533美元、631美元[620] - 2021年、2020年、2019年归属于普通股股东的基本每股净亏损分别为2.71美元、1.95美元、4.22美元[620] - 2021年、2020年、2019年用于计算归属于普通股股东每股净亏损的基本股份数分别为35846421股、21344236股、1623358股[620] - 2021年、2020年、2019年公司综合亏损分别为97432美元、41564美元、632美元[620] - 2021 - 2019年美国税前账面亏损分别为97.3百万美元、41.5百万美元和0.6百万美元，未记录所得税费用，维持100%递延所得税资产估值备抵[724] - 2021 - 2019年有效所得税税率分别为0.0%、—%和 - 0.5%[726] - 2021 - 2019年普通股股东应占净亏损分别为97,263千美元、41,533千美元、6,856千美元[744] - 2021 - 2019年普通股股东基本和摊薄后每股净亏损分别为2.71美元、1.95美元、4.22美元[744] 公司业务合作相关 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验等工作[18] - 公司与诺华签订了PLN - 1474的合作开发协议[17] - 公司收入仅来自与诺华的合作与许可协议，包括知识产权许可、成本补偿等[640] - 2019 - 2021年，诺华占公司收入和应收账款的100%[649] - 2019年公司与诺华达成协议，获5000万美元前期不可退还许可费，有资格获4.16亿美元额外付款，诺华同意为研发服务提供最多3300万美元资金[695] - 截至2021年12月31日，PLN - 1474和整合素靶点研发服务交易价格分别为2000万美元和1340万美元，200万美元未确认交易价格将在2022年确认，3.91亿美元可变对价受限但仍有机会实现[698] - 2021 - 2019年公司确认的收入分别为760万美元、4180万美元、5710万美元[700] 公司股权及股票相关 - 2020年5月22日，公司实施1比7.15的普通股反向股票分割[634] - 2020年6月，公司完成首次公开募股，发行1035万股普通股，净收益1.483亿美元[635] - 首次公开募股同时，公司向诺华以每股16美元私募发行62.5万股普通股，收益1000万美元，诺华持股约6.1%[636] - 2020年6月公司IPO时，所有优先股自动转换为普通股[665] - 2021年和2020年，受限股票奖励归属的总公允价值均为20万美元，截至2021年和2020年12月31日，未归属受限股票奖励总内在价值分别为30万美元和290万美元[718] - 2021 - 2019年预期波动率为74.83% - 82.53%，无风险利率为0.27% - 2.59%，预期期限为5 - 6.75年，标的普通股公允价值为5.15 - 38.23美元[719] - 截至2021年12月31日，2015计划和2020计划下流通期权为3620180份，加权平均行权价为14.56美元，内在价值为16735美元[719] - 2020年员工股票购买计划预留700000股普通股，每年1月1日自动增加，不超过上一年12月31日流通股总数的1.0%、700000股或管理员确定的更低数量[720][721] - 2021 - 2019年2020员工股票购买计划的股票薪酬费用分别为0.5百万美元、0.5百万美元和0美元[722] - 2021 - 2019年计算摊薄后普通股股东每股净亏损时，排除的潜在稀释性证券总数分别为3,642,021股、3,124,572股、20,086,140股[743] 公司财务政策及核算方法相关 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2016 - 13，对财务报表无重大影响[657] - 公司研发成本在发生时计入费用[666] - 公司基于授予日公允价值核算员工股票薪酬费用，并在归属期直线摊销[668] - 公司IPO前使用第三方估值确定普通股公允价值，IPO后使用纳斯达克股价确定[670] - 公司对所得税采用资产负债法核算，对不确定税务立场按ASC No. 740评估[671][672] - 公司将所得税相关罚款和利息费用计入所得税费用[673] - 2021年1月1日采用ASC 842及相关修订，确认800万美元使用权资产和890万美元租赁负债，090万美元递延租金和租赁激励负债重新分类[680] - 2021年1月1日采用ASU 2016 - 13，对公司财务报表无影响[682] 公司资产分类及损失代表相关 - 公司短期投资包括美国国债、政府机构证券和高评级投资级公司债券，分类为可供出售证券，按公允价值计量[683] - 公司现金等价物货币市场基金归类为一级资产，美国国债、政府机构证券和公司债券归类为二级资产，2021和2020年均无三级资产或负债[685][686] - 公司综合损失代表短期投资未实现损失[674] - 公司报告2019 - 2021年归属于普通股股东的净亏损，稀释后净亏损每股通常与基本净亏损每股相同[677] 公司经营细分市场相关 - 公司经营和管理业务为一个可报告和运营的细分市场，即开发和商业化纤维化疾病新疗法[652] 公司存款及法律事项相关 - 公司存款超过联邦存款保险公司（FDIC）保险限额250,000美元[649] - 公司目前未意识到任何可能对财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响的法律事项[733] 公司租赁相关 - 2018年2月公司签订约32,974平方英尺的不可撤销租赁协议，7月入住，租期84个月，首年首两月免租，之后每月租金0.2百万美元，支付约0.4百万美元可退还保证金[736] - 2021年公司确认经营租赁费用2.3百万美元，发生可变租赁成本0.9百万美元，经营租赁负债现金支付2.4百万美元[737] - 截至2021年12月31日，公司经营租赁负债到期情况：2022年2,360美元、2023年2,295美元、2024年2,365美元、2025年1,202美元，总租赁付款8,222美元，现值折扣1,028美元，总经营租赁负债7,194美元，加权平均剩余租赁期限3.40年，加权平均折现率7.90%[738] - 截至2021年12月31日，租赁未来最低租赁付款情况：2022年2,098千美元、2023年2,171千美元、2024年2,247千美元、2025年1,144千美元，总租赁付款7,660千美元[739] 公司咨询及股份支付费用相关 - 2019年公司记录Third Rock Ventures咨询费用36,000美元，2020年起不再提供服务，2020 - 2021年无相关咨询费用记录[740] - 2021年6月公司向Third Rock Ventures合伙人授予26,572份股票期权，授予日公允价值0.5百万美元；2020年3月授予26,573份，授予日公允价值0.1百万美元，2021年相关股份支付费用 immaterial[741] 公司员工福利相关 - 公司为美国全职员工提供401(k)计划，2021 - 2019年分别出资0.6百万美元、0.4百万美元、0.2百万美元[742]