净亏损情况 - 公司2023年和2022年净亏损分别为1.233亿美元和2.14亿美元，截至2023年12月31日累计亏损6.539亿美元[450] - 2023年公司净亏损为1.23277亿美元，2022年为2.14029亿美元[536] - 2023年公司基本和摊薄后每股净亏损为18.69美元，2022年为69.65美元[536] - 2023年公司综合亏损为1.23104亿美元，2022年为2.14026亿美元[539] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损6.539亿美元，2023年净亏损1.233亿美元，预计未来仍将产生经营亏损[557] 股票发行与融资收益 - 2023年公司通过2021销售协议发行并出售952,794股，净收益2410万美元；2022年发行并出售239,684股，净收益960万美元[453] - 2023年6月公司完成公开发行，净收益约6340万美元[454][455] - 2023年公司通过2023销售协议发行并出售212,453股，净收益400万美元；2024年1月发行并出售192,190股，净收益530万美元[456] - 2024年1月公司完成公开发行，净收益约1.617亿美元[457] - 2023年公司通过2021销售协议发行952794股，净收益2410万美元；通过2023销售协议发行212453股，净收益400万美元[486][488] - 2023年6月公司完成公开发行，净收益约6340万美元；2024年1月完成公开发行，净收益约1.617亿美元[487][489] - 2023年通过市价发行净收益为2815.3万美元，2022年为956.1万美元；后续公开发行及相关预融资认股权证发行净收益2023年为6343.9万美元，2022年为0 [549] - 从成立到2023年12月31日，公司通过发行股票等交易筹集了6.175亿美元现金，2024年1月通过后续公开发行和市价发行分别筹集了1.617亿美元和530万美元[552] - 2023年公司通过2021销售协议发行952794股，净收益2410万美元；通过2023销售协议发行212453股，净收益400万美元[644][646] 现金及现金等价物情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8130万美元，预计可支撑到2026年[458] - 自成立至2023年12月31日，公司通过发行股票等交易筹集6.175亿美元现金，截至2023年12月31日，现金及现金等价物为8130万美元[485] - 公司当前现金及现金等价物预计足够支撑运营和资本支出至2026年[501] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8.13亿美元，2022年为6.1615亿美元[533] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为8171.6万美元，2022年为6203.1万美元[549] - 公司预计截至2023年12月31日的8130万美元现金及现金等价物，加上2024年1月融资活动的现金流入，足以支持至少一年的运营和资本支出[558] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为8.13亿美元和6.1615亿美元，受限现金均为41.6万美元[568] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司受限现金均为40万美元，作为信用证由当前房东持有[620] 反向股票分割 - 2023年11月28日公司进行1比15的反向股票分割[459] - 2023年11月28日，公司进行了1比15的反向股票拆分[560] - 反向股票分割后，每15股已发行和流通的普通股自动重新分类为1股有效发行、全额支付且不可评估的普通股[561] 战略调整成本 - 2022年6月公司战略调整产生100万美元成本，其中60万美元计入研发费用，40万美元计入一般及行政费用[462][463] 合作收入情况 - 2023年公司从合作协议中确认240万美元合作收入，2022年无此项收入[465] - 2023年合作收入为244.7万美元，较2022年增加244.7万美元[479][480] - 2023年公司实现合作收入244.7万美元，2022年无合作收入[536] - 2022年12月公司与UCB的合作协议获500万美元预付款，未来最多可获9850万美元付款及产品销售提成[639] - 2023年公司确认合作协议相关收入240万美元，截至2023年12月31日，递延收入260万美元，其中140万美元为流动递延收入[641] 研发费用情况 - 2023年和2022年研发费用分别为8676.6万美元和1.5504亿美元[469] - 2023年研发费用为8676.6万美元，较2022年减少6827.4万美元，主要因Cerebrum™平台费用减少6140万美元等[479][481][482] - 2023年公司研发费用为8676.6万美元，2022年为1.5504亿美元[536] - 2023年12月31日，公司研发费用应计成本为300万美元，预付费用和其他流动资产为360万美元[531] - 公司研发费用包括人员、材料等成本，需估计应计和预付研发费用[514][515] 一般及行政费用情况 - 2023年一般及行政费用为4205.4万美元，较2022年减少1789.2万美元，主要因专业费用和咨询费用减少760万美元等[479][490] 净运营亏损与税收抵免结转 - 截至2023年12月31日和2022年，公司有美国联邦和州净运营亏损结转，2035年开始到期；有联邦和州研发税收抵免结转，2031年开始到期[476] 现金流量情况 - 2023年经营活动净现金使用量为1.111亿美元，主要因净亏损1.233亿美元等；2022年为1.85亿美元，主要因净亏损2.14亿美元等[491][493][494] - 2023年投资活动净现金流入为3900万美元，主要因有价证券到期；2022年为9690万美元，主要因有价证券到期及部分购买抵消[491][495] - 2023年融资活动净现金流入为9190万美元，主要来自2023年6月后续公开发行6340万美元和按市价发行2820万美元；2022年为1050万美元[491][496][497] - 2023年经营活动净现金使用量为1.11136亿美元，2022年为1.85043亿美元；投资活动提供净现金3895万美元，2022年为9688.9万美元；融资活动提供净现金9187.1万美元，2022年为1046.5万美元[549] 经营租赁与承诺 - 截至2023年12月31日，公司剩余租期的经营租赁承诺为270万美元[507] - 公司租赁的波士顿建筑空间转租合同将于2026年1月31日到期[507] - 2021年5月公司签订的波士顿办公场地转租协议，初始记录使用权资产和租赁负债410万美元，租金每年约增加2%[629] - 截至2023年和2022年12月31日，公司使用权资产分别为2064千美元和2901千美元，租赁负债分别为2495千美元和3500千美元[630] - 2023年和2022年，公司租赁总成本分别为1116千美元和1139千美元[630] - 截至2023年12月31日，公司不可撤销租赁协议未来租赁付款总额为2727千美元，现值为2495千美元[631] 合作协议款项 - 公司与RogCon的许可协议可能需支付300万美元里程碑付款及低两位数百分比净利润分成[509] - 公司与Ionis的合作协议已支付200万美元许可费和690万美元里程碑付款，Ionis可能有权获得更多款项[509] 财务报表审计意见 - 独立注册会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映财务状况[525] 资金风险与影响 - 公司无法准确估计营运资金需求，可能提前耗尽资本资源[501] - 公司若通过股权或可转债融资，现有股东权益将被稀释[505] - 公司若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化工作[506] 资产负债情况 - 2023年12月31日，公司总资产为8794.8万美元，2022年为1.15128亿美元[533] - 2023年12月31日，公司总负债为1827.9万美元，2022年为3902.2万美元[533] - 截至2023年12月31日，公司股东权益为6966.9万美元，2022年为7610.6万美元[533] 未来试验结果预计 - 公司预计2024年下半年公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的3期试验主要结果，2024年第一季度公布PRAX - 628的2a期研究主要结果，2024年年中公布PRAX - 562的2期研究主要结果[551] 公司平台与产品 - 公司有两个专有平台，Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸平台，有四个临床阶段的候选产品[551][554] 折旧与薪酬费用 - 2023年折旧费用为43.2万美元，2022年为41.9万美元；基于股票的薪酬费用2023年为2485.7万美元，2022年为2859.3万美元[549] 有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司无有价证券；截至2022年12月31日，持有3890万美元有价证券[569] - 截至2023年12月31日，公司未持有任何有价证券；截至2022年12月31日，公司投资组合中可供出售证券成本为3904.7万美元，未实现损失17.3万美元，公允价值3887.4万美元[621] 账户承保情况 - 美国银行账户由联邦存款保险公司（FDIC）承保，最高保额为25万美元，截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司主要运营账户显著超过FDIC限额[573] 资产折旧年限 - 办公家具和设备折旧年限为5年，实验室设备和计算机设备折旧年限为3年[581] 长期资产减值情况 - 2023年和2022年，公司未对长期资产计提任何减值损失[582] 租赁会计处理 - 公司根据ASC 842对租赁进行会计处理，经营租赁使用权资产和负债在租赁开始日根据租赁付款的现值确认[583] 合作安排会计处理 - 公司分析合作安排是否属于ASC 808范围，若涉及与客户的交易，则按ASC 606处理[589] 收入确认原则 - 公司根据ASC 606确认收入，需完成识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[592] 交易价格估计 - 公司估计交易价格时，可变对价仅在不太可能在未来期间发生重大累计收入转回的情况下才计入交易价格[594] 合作协议情况 - 截至2023年12月31日，公司与UCB有一项合作、期权和许可协议，该协议于2022年12月签订[599] 研发成本处理 - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬、设施成本等，不可退还的预付款项递延并资本化[600] 专利成本处理 - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[602] 股票薪酬费用处理 - 公司对授予员工和非员工的股票奖励按公允价值确认为股票薪酬费用，采用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[603][606] 外币交易汇兑损益 - 公司功能货币为美元，2023年和2022年外币交易无重大汇兑损益[608] 金融资产情况 - 截至2023年12月31日，公司无按公允价值定期计量的金融资产；截至2022年12月31日，此类金融资产总计73055千美元[622][624] 财产和设备情况 - 2023年和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为588千美元和971千美元，折旧费用均为0.4百万美元[625] 应计费用情况 - 2023年和2022年12月31日，公司应计费用分别为7416千美元和15850千美元[626] 会计准则采用情况 - 公司于2023年1月1日起采用ASU 2020 - 06，该准则简化特定金融工具会计处理，此次采用未对财务报表产生影响[615] - FASB于2023年11月27日发布ASU 2023 - 07，2024年12月15日后的财年生效，公司采用该准则仅影响披露，不影响财务状况和经营结果[616][618] - FASB于2023年12月14日发布ASU 2023 - 09，2024年12月15日后的年度期间生效，公司采用该准则仅影响披露，不影响财务状况和经营结果[619]