财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为578,464千美元，较2020年12月31日的244,932千美元增长136.17%[14] - 2021年前九个月，公司总营收为466,311千美元，而2020年同期为3,428千美元，同比增长13590.52%[16] - 2021年前九个月，公司净收入为321,381千美元，2020年同期净亏损为124,325千美元[16] - 截至2021年9月30日，公司总资产为774,625千美元，较2020年12月31日的340,395千美元增长127.57%[14] - 截至2021年9月30日，公司总负债为183,870千美元，较2020年12月31日的96,490千美元增长90.56%[14] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为590,755千美元，较2020年12月31日的243,905千美元增长142.21%[14] - 2021年前九个月，公司研发费用为101,209千美元，较2020年同期的90,716千美元增长11.57%[16] - 2021年前九个月，公司销售、一般及行政费用为42,323千美元，较2020年同期的31,372千美元增长34.91%[16] - 2021年第三季度，公司基本每股净亏损为0.79美元，2020年同期为1.21美元[16] - 2021年前九个月，公司基本每股净收入为7.00美元，2020年同期为 - 2.80美元[16] - 2020年9月30日股东权益总额为2.27893亿美元，2021年9月30日为5.90755亿美元[21] - 2020年前九个月净亏损1.24325亿美元，2021年前九个月净利润3.21381亿美元[24] - 2020年前九个月经营活动净现金使用9765.3万美元，2021年前九个月经营活动净现金生成3.35049亿美元[24] - 2020年前九个月投资活动净现金使用6789万美元，2021年前九个月投资活动净现金使用6.3834亿美元[24] - 2020年前九个月融资活动净现金生成3688万美元，2021年前九个月融资活动净现金生成6.4964亿美元[24] - 2020年9月30日现金及现金等价物和受限现金期末余额为2.82207亿美元，2021年9月30日为5.8127亿美元[24] - 公司在2021年首次实现净收入，但2021年第三季度有净亏损[35] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物和受限现金分别为5.8127亿美元和2.4768亿美元[78] - 截至2021年9月30日，公司应计费用和其他流动负债为3.0746亿美元，2020年12月31日为1.8038亿美元[85] - 2018年修订信贷安排和2021年修订信贷安排的摊余成本在2021年9月30日为7160万美元，2020年12月31日为3590万美元[88] - 2021年第三季度和前九个月，2018年修订信贷安排和2021年修订信贷安排的利息费用分别为190万美元和520万美元，2020年同期为90万美元和270万美元[89] - 2021年第三季度和前九个月，信贷安排的外汇损失分别为180万美元和400万美元，2020年同期为外汇收益150万美元[88] - 2021年前三季度其他收入分别为170万美元和960万美元，2020年同期分别为100万美元和260万美元[105] - 2021年第三季度和前九个月的有效所得税税率分别为0.2%和 -1.1%，远低于荷兰25%的法定税率[112] - 2021年第三季度和前九个月归属于普通股的净亏损分别为36,531,000美元和净收入321,381,000美元，2020年同期分别为53,775,000美元和124,325,000美元[114] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5.785亿美元和2.449亿美元[151] - 2021年第三季度和前九个月，公司净亏损3650万美元和净收入3.214亿美元，2020年同期分别为净亏损5380万美元和1.243亿美元[151] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为4.634亿美元和7.847亿美元[151] - 2021年前9个月因荷兰净运营亏损估值备抵释放，确认递延所得税费用300万美元[163] - 2021年第三季度总营收为198.9万美元，2020年同期为178.9万美元，同比增加20万美元[189] - 2021年前三季度总营收为4.66311亿美元，2020年同期为342.8万美元，同比增加4.62883亿美元[208] - 2021年第三季度研发费用为3643.2万美元，2020年同期为3630.2万美元，同比增加13万美元[189] - 2021年前三季度研发费用为1.01209亿美元，2020年同期为9071.6万美元，同比增加1049.3万美元[208] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为1202.3万美元，2020年同期为1078.9万美元，同比增加123.4万美元[189] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用为4232.3万美元，2020年同期为3137.2万美元，同比增加1095.1万美元[208] - 2021年第三季度净亏损为3653.1万美元，2020年同期为5377.5万美元，同比减少1724.4万美元[189] - 2021年前三季度净利润为3.21381亿美元，2020年同期净亏损为1243.25万美元，同比增加4.45706亿美元[208] - 2021年第三季度其他非经营项目净收入为855.8万美元，2020年同期净亏损为928.5万美元，同比增加1784.3万美元[189] - 2021年前三季度其他非经营项目净收入为1639.1万美元，2020年同期净亏损为716.4万美元，同比增加2355.5万美元[208] - 2021年前九个月（截至9月30日），公司确认合同收入成本为2320万美元，2020年同期为零[211] - 公司记录与向许可方付款相关的费用为1670万美元[211] - 公司为完成向CSL Behring的许可销售而产生的其他外部费用为650万美元[211] 收购Corlieve Therapeutics相关情况 - 公司于2021年7月30日收购Corlieve Therapeutics SAS，收购时Corlieve及其瑞士子公司有7名员工[36][39] - 收购日公司以4490万欧元（5330万美元）收购Corlieve 97.7%的流通普通股，需在2022年2月收购剩余股份，记录相关负债70万欧元（90万美元）[43] - Corlieve前股东达成特定开发里程碑可获最多3580万欧元（4250万美元）（I/II期）和1.431亿欧元（1.699亿美元）（III期及获批商业化），公司可选择以最多25%的里程碑付款发行普通股[45] - 收购日公司记录或有负债2020万欧元（2400万美元），AMT - 260进入临床开发的POS提高5%，或有对价公允价值增加190万美元至2590万美元；实现里程碑的估计时间缩短6个月，或有对价公允价值减少130万美元至2530万美元[46] - 公司估计收购日在研研发无形资产（IPR&D）公允价值为5330万欧元（6330万美元），使用10.4%的加权平均资本成本折现预期现金流[48] - 收购时Corlieve递延税资产为180万欧元（220万美元），确认IPR&D无形资产产生1330万欧元（1580万美元）递延税负债（法国企业所得税税率25.0%），净递延税负债为1150万欧元（1360万美元）[52] - 收购日公司在合并资产负债表中记录2380万欧元（2820万美元）商誉，分配至唯一报告单元，不期望该商誉部分可用于税务抵扣[53] - 公司于2021年7月30日收购Corlieve，确认一项价值6.1734亿美元的在研研发无形资产[74] - 公司收购Corlieve需向原股东支付最高1.788亿欧元（2.124亿美元）的或有对价，已记录负债2020万欧元（2400万美元）[82] - 若AMT - 260进入临床开发的可能性增加5%，截至2021年9月30日或有对价的公允价值将增加190万美元至2570万美元[82] - 若将实现里程碑的估计时间缩短六个月，截至2021年9月30日或有对价的公允价值将增加130万美元至2510万美元[82] - 2021年7月30日公司完成对Corlieve Therapeutics 97.7%已发行普通股的收购，代价为4490万欧元（5330万美元），预计2022年2月收购剩余股份，相关负债为70万欧元（90万美元）[120] - Corlieve的股东有望在AMT - 260达到开发里程碑后获得最高3580万欧元（4250万美元）（I/II期）和1.431亿欧元（1.699亿美元）（III期及商业化批准）的付款，公司为此记录了2020万欧元（2400万美元）的或有对价负债[124] - 科利夫交易中，研发中无形资产在收购日的公允价值估计为5330万欧元（6330万美元），加权平均资本成本为10.4%[167] 合作协议相关情况 - 公司与CSL Behring的协议生效，收到4.5亿美元前期现金付款和1240万美元其他付款，最多可获16亿美元额外付款，还可获产品净销售额最高低20%的分层两位数特许权使用费[58] - 公司在2021年第三和前九个月分别确认与许可证销售相关的收入0和4.624亿美元，2021年第三和前九个月分别确认合作收入50万美元和90万美元[63][65] - 截至2021年9月30日，公司对CSL Behring的应收账款为190万美元，已收回2020年12月31日未结清的210万美元应收账款[66] - 公司与BMS的合作协议修订后，BMS限于四个合作目标，公司每个合作目标最多可获2.17亿美元研究、开发和监管里程碑付款[68][69] - 截至2021年9月30日，公司或其第三方收购方若发生控制权变更交易，需向BMS支付最高7000万美元的一次性现金款项[80] - 公司与CSL Behring的协议于2021年5月6日生效，九个月内记录了4.624亿美元的许可收入，包括4.5亿美元的前期现金付款，有望获得超3亿美元的监管、开发和首次商业销售里程碑付款，13亿美元的额外商业里程碑付款以及高达低20%的产品净销售额分层两位数特许权使用费[130] - CSL Behring协议中，固定预付款4.5亿美元和1240万美元额外契约款项分配给许可销售，2021年前九个月确认相关收入4.624亿美元[160] - 2021年第三季度和前九个月，公司确认合作收入分别为50万美元和90万美元，去年同期为零[162] - 公司与百时美施贵宝的合作协议中，2020年12月1日后剩余许可收入相关履约义务 immaterial，已摊销剩余未确认收入余额[177] - 公司将CSL贝林协议下确认的许可收入相关合同履行成本作为合同收入成本列支[179] 公司运营及发展相关情况 - 公司于2012年1月9日成立，2014年2月10日转为上市公司[25] - 公司普通股在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为“QURE”[26] - 2021年3月1日公司与SVB Leerink LLC达成ATM发行协议，最高发行2亿美元普通股，支付3%佣金，2021年3 - 4月发行92.173万股，净收益2960万美元，2021年前三季度分别扣除130万美元直接增量成本[92] - 2021年6月股东大会批准2014计划授权发行股份从860.1471万股增至1260.1471万股[94] - 2021年前三季度基于股份的薪酬费用按分类计，研发分别为324.5万美元和920.5万美元，销售及管理分别为270.5万美元和952万美元[94] - 2021年前三季度基于股份的薪酬费用按奖励类型计，分别为595万美元和1872.5万美元[96] - 截至2021年9月30日，2014计划未确认基于股份的薪酬费用为5519.8万美元，加权平均剩余确认期为2.57年[97] - 2021年前三季度，2014计划期权授予108.8843万股，行使15.6787万股，期末流通334.3412万股[99] - 2021年前三季度，受限股单位授予54.7271万股，归属21.4368万股，期末非归属69.755万股[101] - 2021年前三季度，绩效股单位授予6.66万股，归属13.2368万股，期末非归属14.393万股[102] - 2021年9月，公司完成HOPE - B III期关键研究中最后一名患者的78周随访，该研究共招募54名患者[132] - HOPE - B研究52周数据显示，患者FIX活性平均达到正常水平的41.5%，较26周时的39.0%有所提升[133] - 单剂量etranacogene dezaparvovec使