公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为7.5715亿美元和8.0918亿美元[14] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司总营收分别为179.2万美元和45.4万美元[17] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司净亏损分别为4667.8万美元和4155.6万美元[17] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为5.46001亿美元和5.95776亿美元[14] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为2571.1万美元和4127.3万美元[23] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为488万美元和387.6万美元[23] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司融资活动净现金生成量分别为48.5万美元和6261.8万美元[23] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5.24886亿美元和5.56256亿美元[14] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为1美元和0.91美元[17] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司发行和流通的普通股分别为4664.1448万股和4629.8635万股[14] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5.249亿美元和5.563亿美元[92] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为5.018亿美元和4.551亿美元[92] - 2022年第一季度总营收为179.2万美元，较2021年同期的45.4万美元增加133.8万美元[101][102] - 2022年第一季度研发费用为4500.3万美元，较2021年同期的3265.6万美元增加1234.7万美元[101][103][104] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为1100万美元，较2021年同期的1240万美元减少138.8万美元[101][112] - 2022年第一季度其他非经营项目净额为678.6万美元，较2021年同期的311.5万美元增加367.1万美元[101][114] - 2022年第一季度净亏损为4667.8万美元，较2021年同期的4155.6万美元增加512.2万美元[101] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为5.281亿美元[120] - 2022年第一季度公司经营活动净现金使用量为2570万美元，2021年同期为4130万美元[131][132] - 2022年第一季度公司投资活动使用490万美元，2021年同期为390万美元[133] - 2022年第一季度公司融资活动产生50万美元，2021年同期为6260万美元[136] 各业务线收入数据关键指标变化 - 2022年第一季度公司未确认任何许可收入（2021年同期为零），确认了140万美元的合作收入（2021年同期为零）[35][36] - 2022年第一季度，公司与Bristol - Myers Squibb的合作产生了40万美元的合作收入（2021年同期为50万美元）[41] 应收账款与合同资产数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司记录了来自CSL Behring的290万美元应收账款和5500万美元合同资产；2022年3月，CSL Behring提交全球监管申请，截至2022年3月31日，公司收回2000万美元欠款，应收账款为3830万美元，其中3500万美元为未收回的里程碑付款，剩余3500万美元于2022年4月收回[38] 金融工具与或有对价数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，或有对价为3114万美元，衍生金融工具为211.6万美元，收购后服务对价为75.2万美元；截至2021年12月31日，或有对价为2954.2万美元，衍生金融工具为280.5万美元，收购后服务对价为84.6万美元[46] - 截至2022年3月31日，衍生金融负债的公允价值为210万美元，较2021年12月31日的280万美元减少70万美元，该减少额在其他非经营性（损失）/收益中记为收益（2021年同期为零）[49] - 公司收购Corlieve后，需根据合同约定的里程碑向原股东支付最高1.988亿美元（截至2022年3月31日）[50] - 截至2022年3月31日，或有对价的公允价值为3110万美元，使用约10.3%的折现率以及AMT - 260在2024年初前进入临床开发的可能性为55%；若可能性为100%，公允价值将增至5170万美元；若终止AMT - 260项目，或有对价将释放至收入[51] - 或有对价公允价值变动：2021年12月31日余额为29542000美元，公允价值变动为2204000美元，货币换算影响为 - 606000美元，2022年3月31日余额为31140000美元，其中9100000美元分类为流动负债[53] 负债数据关键指标变化 - 应计费用和其他流动负债：2022年3月31日总计19945000美元，较2021年12月31日的28487000美元有所减少[54] - 长期债务：2021年1月29日提取35000000美元，2021年12月合并后总承诺为100000000美元，又提取30000000美元，2022年3月31日未偿还本金为100000000美元，利率为7.95%或7.95%加优惠利率减3.25%，后端费用为未偿还债务的4.85%，另有2500000美元后端费用2023年6月1日到期[56][57] - 2021年重述贷款设施：2022年3月31日摊余成本为102100000美元，较2021年12月31日的101600000美元增加，2022年第一季度外汇损失为2100000美元，2021年同期为3200000美元[58] - 截至2022年3月31日，公司欠Hercules Capital的未偿贷款本金为1亿美元，未来利息和融资费用总计3450万美元[121] - 截至2022年3月31日，公司固定租赁付款义务为6330万美元，其中700万美元需在12个月内支付[122] - 截至2022年3月31日，公司与Corlieve收购相关的承诺金额为2.237亿美元，预计付款时间在2022年至2031年[123] 费用数据关键指标变化 - 利息费用：2022年第一季度与2021年重述贷款设施相关的利息费用为2400000美元，2021年同期为1500000美元[59] - 股份支付费用：2022年第一季度为6863000美元，2021年同期为5754000美元，未确认股份支付费用为69737000美元[64] - 所得税：2022年第一季度递延所得税收益为600000美元，2021年同期为200000美元净递延所得税费用，2022年第一季度实际所得税税率为 - 1.3%，2021年同期为0.5%[69][70] 股权相关数据关键指标变化 - 股票期权：2022年第一季度授予1011876股，行使64124股，3月31日未行使为4129698股，授予日公允价值总计9200000美元，销售收益为400000美元[66] - 受限股单位：2022年第一季度授予1273763股，归属195261股，3月31日未归属为1744069股，授予日公允价值总计20400000美元[66] - 绩效股单位：2022年第一季度授予8100股，归属77330股，3月31日未归属为543900股[67] - 2022年3月31日潜在稀释普通股总数为6428412股，2021年为4143357股[72] 临床试验与业务进展 - 公司AMT - 130欧洲Ib/II期研究将招募15名患者，美国I/II期临床试验已完成26名患者入组，第三队列将最多增加18名患者[78][79] - 2022年3月CSL Behring提交etranacogene dezaparvovec全球监管申请，3月28日EMA接受MAA申请，截至3月31日公司收到2000万美元，剩余3500万美元于4月收到[82] - 2022年5月2日公司宣布将在5月的会议上展示多种疾病基因疗法候选药物的临床前研究结果[83] - 2022年3月1日起公司在Lexington工厂实施基础新冠协议，2月28日起阿姆斯特丹办公室对所有员工和访客开放[86][87] - 2021年5月11日辉瑞对公司两项专利提出无效请求，2022年3月3日公司提交回应，辉瑞将于6月17日前回复[91] 公司业务风险与挑战 - 公司产品商业化可能因专利保护范围不够广而受损，依赖第三方或致商业机密泄露[151] - 2020年3月11日，世卫组织宣布新冠疫情为大流行，公司业务、运营、人力和供应链受其影响[154] - 2020年公司AMT - 130的I/II期临床研究中两名患者的程序推迟，新冠疫情影响临床试验进度[155] - 公司产品候选药物均未获批商业销售，最早今年有望从产品销售或为第三方制造产品中获得收入[159] - 2020年12月至2021年4月，公司etranacogene dezaparvovec的临床试验因一名患者初步诊断为肝细胞癌被FDA暂停[160] - 若临床试验结果不确定、未达批准标准或有安全问题，公司产品候选药物获批可能延迟或受阻[164] - 公司招募患者进行试验常依赖第三方，可能无法招募到足够符合条件的患者[167] - 无法成功开展或完成临床前和临床开发会增加公司成本，影响产品获批和商业化[169] - 公司早期临床试验进展不能代表后期长期疗效，前期研究设计和结果不一定能预测未来[170] - 制药和生物技术行业许多公司在后期临床试验受挫，公司产品候选药物可能因各种因素不获批准[171] - 获得FDA快速通道、突破性疗法、RMAT指定、优先审评指定或EMA的PRIME计划准入，不一定加快产品开发、审评或获批进程，也不增加获批可能性[172,174] - 获优先审评指定产品，FDA营销申请审评目标从标准的10个月缩短至6个月[173] - 公司可能无法利用基因疗法技术平台构建更多候选产品管线，若无法基于该技术开发和商业化候选产品，可能影响未来收入、业务、运营结果和财务状况及股价[175] - 公司通过授权引进关键技术拓展产品管线的策略可能不成功，若无法获得合适候选产品或技术，业务、财务状况和前景可能受影响[176] - 基因疗法和基因研究面临负面舆论和监管审查，可能损害候选产品公众认知，影响业务开展和获批[177] - 公司部分候选产品需医疗设备和/或诊断试剂，可能被视为组合产品，需额外监管批准，若无法满足要求，可能延迟或无法获批[179,180,181] - 公司制造设施受政府严格监管和审批，若不遵守规定或维持审批，业务可能受重大损害[184] - 若无法生产足够候选产品用于临床研究或商业化，开发计划和商业前景将受影响，外包生产可能面临第三方不可用或条件不利及监管审批问题[186] - 基因疗法制造复杂，可能出现产能、生产或技术转移问题，导致开发或商业化进度延迟[187] - 公司使用病毒、化学品等危险材料，需遵守监管要求，否则可能承担重大潜在责任，损害业务、财务状况和运营结果[191] - 产品候选药物在美国、欧盟等国家获得营销批准成本高、耗时长，新冠疫情可能导致审批前检查延迟[194] - 若产品候选药物获批延迟，公司其他产品商业前景和创收能力将受损[195] - 美国FDA仅批准了有限数量的基因治疗产品，监管机构对基因治疗产品审查和批准经验有限[196] - 生物制品赞助商获批后可能获得12年排他期，孤儿药有7年排他期，提交FDA要求的儿科数据可额外获得6个月排他期，但公司不一定能获得或维持这些排他期[204] - 若公司无法获得或维持孤儿药排他性，商业机会将受限，若竞争对手先获得，公司竞争产品可能长时间无法获批[199] - 若产品候选药物获批，公司和/或合作伙伴将面临广泛监管要求，不遵守可能导致监管执法行动[207] - 若通过加速审批途径获批产品，公司需进行上市后验证性试验，试验不成功或未完成可能导致FDA撤销营销批准[209] - 获批申请中某些条件变更，如标签、适应症、制造工艺或设施等，可能需提交并获得FDA或EMA批准[210] - 营销批准后需进行不良事件报告和定期报告，不遵守监管标准可能导致产品批准被撤销或召回[211] - 产品获批后的制造、测试等需符合cGMPs，美国处方药制造商还需遵守药品供应链安全法案相关规定[212] 公司财务报告相关 - 公司编制未经审计的合并财务报表符合美国公认会计原则和美国证券交易委员会关于中期财务报告的适用规则和条例[26] - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效，第一季度财务报告内部控制无重大变化[143][144] 公司资金相关 - 2021年5月公司收到CSL Behring的4.624亿美元现金付款，2022年3月和4月收到与CSL Behring全球监管提交相关的5500万美元[126] - 2021年公司与SVB Leerink签订销售协议，可出售最高2亿美元普通股，需支付3%佣金，2021年发行921,