公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为6.38234亿美元和8.0918亿美元[15] - 2022年第三季度和2021年同期，公司总营收分别为144.9万美元和198.9万美元；2022年前九个月和2021年同期，总营收分别为373.8万美元和4.66311亿美元[18] - 2022年第三季度和2021年同期，公司净亏损分别为478.57万美元和365.31万美元；2022年前九个月和2021年同期，净亏损分别为1335.96万美元和净收入3213.81万美元[18] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4.40313亿美元和5.56256亿美元[15] - 2022年第三季度和2021年同期，公司基本每股净亏损分别为1.02美元和0.79美元；2022年前九个月和2021年同期，基本每股净亏损分别为2.86美元和每股净收入7.00美元[18] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为4.2117亿美元和5.95776亿美元[15] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无形资产净值分别为5383.7万美元和6268.6万美元[15] - 2022年第三季度和2021年同期，公司销售、一般和行政费用分别为1332.4万美元和1202.3万美元；2022年前九个月和2021年同期，该费用分别为3680.2万美元和4232.3万美元[18] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应付账款分别为756.6万美元和250.2万美元[15] - 截至2022年9月30日，公司普通股数量为46,815,109股，股东权益为421,170美元；2021年同期普通股数量为46,207,776股，股东权益为590,755美元[22] - 2022年前九个月净亏损133,596美元，2021年同期净利润为321,381美元[25] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为90,380美元，2021年同期为净现金生成335,049美元[25] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为14,522美元，2021年同期为63,834美元[25] - 2022年前九个月融资活动净现金生成量为844美元，2021年同期为64,964美元[25] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少115,934美元，2021年同期净增加333,590美元[25] - 2022年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为443,419美元，2021年同期为581,270美元[25] - 2022年前三季度归属普通股净亏损1.33596亿美元，2021年同期净利润3.21381亿美元；2022年第三季度净亏损4785.7万美元，2021年同期净亏损3653.1万美元[84] - 2022年前三季度基本加权平均流通普通股为4668.0667万股，2021年同期为4588.8769万股；2022年第三季度为4677.243万股，2021年同期为4615.2404万股[84] - 2022年前三季度和第三季度反摊薄普通股等价物总数分别为661.3528万股和661.3528万股，2021年同期分别为330.9299万股和420.0111万股[84] - 2022年和2021年9月30日止三个月总营收分别为144.9万美元和198.9万美元，同比减少54万美元[110,124,125] - 2022年和2021年9月30日止三个月净亏损分别为4790万美元和3650万美元，2022年和2021年9月30日止九个月净亏损分别为1.336亿美元和净收入3.214亿美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4.403亿美元和5.563亿美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为5.887亿美元和4.551亿美元[110] - 2022年和2021年9月30日止三个月，CSL Behring合作收入分别为70万美元和50万美元[126] - 2022年和2021年9月30日止三个月，BMS合作收入分别为80万美元和150万美元[127] - 2022年9月30日止三个月发生合同制造成本90万美元，2021年同期为零[124,128] - 2022年和2021年9月30日止三个月，研发费用分别为4810万美元和3640万美元[124,129] - 2022年和2021年9月30日止三个月，销售、一般和行政费用分别为1332.4万美元和1202.3万美元[124] - 2022年第三季度临床前项目和平台开发成本为0.9百万美元，2021年同期为2.2百万美元[137][138] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为13.3百万美元，2021年同期为12.0百万美元[140] - 2022年前九个月总营收为3.738百万美元，2021年同期为466.311百万美元，减少462.573百万美元[152][153] - 2022年前九个月无合同收入成本，2021年同期为23.2百万美元[152][158] - 2022年前九个月合同制造成本为1.7百万美元，2021年同期为0[152][159] - 2022年前九个月研发费用为139.3百万美元，2021年同期为101.2百万美元，增加38.054百万美元[152][160] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为36.8百万美元，2021年同期为42.3百万美元[152][171] - 2022年第三季度其他非经营项目净收入为11.332百万美元，2021年同期为8.558百万美元，增加2.774百万美元[146] - 2022年前九个月所得税收益为1.263百万美元，2021年同期为所得税费用3.560百万美元，变化4.823百万美元[152] - 2022年前九个月净亏损为133.596百万美元，2021年同期为净收入321.381百万美元，减少454.977百万美元[152] - 2022年前九个月人员和承包商相关费用4680万美元，2021年同期为3930万美元[172] - 2022年前九个月租赁设施运营和折旧费用1720万美元，2021年同期为1380万美元[172] - 2022年前九个月非运营项目净收入3480.1万美元，2021年同期为1639.1万美元[177] - 2022年前九个月递延所得税收益130万美元，2021年同期递延所得税费用360万美元[181] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为4.434亿美元[184] - 2022年前九个月净亏损4790万美元和1.336亿美元，2021年同期净亏损3650万美元和净收入3.214亿美元[191] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为9040万美元，2021年同期为产生3.35亿美元[197][198] - 2022年前九个月投资活动使用现金1450万美元，2021年同期为6380万美元[199] - 2022年前九个月阿姆斯特丹和列克星敦站点建设分别消耗现金830万和440万美元，2021年同期分别为990万和400万美元[200] - 2022年前九个月融资活动产生现金80万美元，2021年同期为6500万美元[202] - 2022年前九个月公司因员工股票期权和购买计划行使期权获得现金80万美元，2021年同期为200万美元[203] 公司与CSL Behring业务线数据关键指标变化 - 公司于2022年4月开始生产商业材料，为CSL Behring供应产品[35] - 2020年6月24日，公司子公司与CSL Behring签订商业化和许可协议[39] - 该交易于2021年5月6日完全生效，公司识别出两个与协议相关的重大履约义务[40] - 公司在2021年5月6日完成许可销售，2021年第三季度和前九个月分别确认许可收入0美元和4.624亿美元，2022年未确认许可收入[41] - 2022年第三季度和前九个月公司分别确认合作收入0.7百万美元和210万美元，2021年同期分别为0.5百万美元和0.9百万美元[42] - 截至2021年12月31日，公司记录来自CSL Behring的应收账款290万美元和合同资产5500万美元；2022年3月和4月收回5500万美元；截至2022年9月30日，应收账款为300万美元[47] - 2022年4月公司开始为产品资本化库存，截至2022年9月30日，库存余额为407.5万美元[48] - 2022年3 - 4月CSL Behring提交etranacogene dezaparvovec在美国和欧盟的上市申请，公司收到5500万美元相关款项[101] - 2022年7月欧洲CAT通知CSL Behring无法按加速评估时间表完成审查，将转为标准审查程序，美国BLA仍处于优先审查[102] - 2021年5月公司收到CSL Behring的4.624亿美元现金付款，2022年3月和4月收到5500万美元[192] 公司债务与融资相关数据变化 - 截至2022年9月30日，公司需向Corlieve前股东支付至多1.752亿美元或有对价，公允价值为3270万美元，折现率约11.9% - 13.3%，AMT - 260进入临床开发可能性为66% [55][56] - 截至2022年9月30日，公司将3270万美元或有对价中的2350万美元分类为流动负债[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，衍生金融负债公允价值分别为220万美元和280万美元，2022年前九个月公允价值减少0.6百万美元[61] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2643.7万美元和2848.7万美元[62] - 2021年1月29日，公司作为贷款安排修订的一部分提取3500万美元[64] - 2021年修订信贷安排下A和B两期贷款合并，总承诺为1亿美元，截至2022年9月30日未偿还本金为1亿美元，到期日延至2025年12月1日，只付利息期延至2024年12月1日或2025年12月1日[65] - 2022年9月30日，2021年修订信贷安排的摊余成本为1.033亿美元，2021年12月31日为1.016亿美元；2022年前三季度外汇损失为1500万美元，2021年同期为400万美元[66] - 2022年前三季度，2021年修订信贷安排的利息支出为810万美元，2021年同期为520万美元[67] - 公司需保持最低现金余额，2023年4月1日起，至少为未偿还贷款金额的50%；若特定条件满足，最低现金契约将降至30%且生效时间推迟至2024年4月1日[68] - 截至2022年9月30日，公司欠Hercules Capital的未偿还贷款本金为1亿美元[185] - 截至2022年9月30日，公司固定租赁付款义务为5860万美元，其中800万美元需在12个月内支付[186] - 2021年1月公司从Hercules 2021修订信贷安排获得净收益3460万美元，2022年同期为零[204] - 2021年3月和4月公司ATM发行获得净收益2960万美元，2022年同期为零[204] 公司股权与薪酬相关数据变化 - 2021年股东批准2014年计划下授权发行的普通股数量从860.1471万股增至1260.1471万股[71] - 2022年前三季度，基于股份的薪酬费用为2229万美元，2021年同期为1874.7万美元[73] - 截至2022年9月30日，2014年计划下未确认的基于股份的薪酬费用为5634.9万美元[73] - 2022年前三季度，期权授予139.9466万股，行权11.5884万股，截至9月30日未行使期权为427.4656万股[76] - 2022年前三季度，ESPP发行9305股普通股，截至9月30日，ESPP计划下剩余可发行普通股为11.7997万股[80] 公司临床试验与研发项目进展 - 公司AMT - 130治疗亨廷顿病的I/II期临床试验美国部分前两队列26名患者已完成入组，低剂量队列10人，高剂量队列16人[89] - 2022年6月23日公布低剂量队列10名患者12个月随访数据，AMT - 130总体耐受性良好，无相关严重